PTCセラピューティクスの株価・株式情報

PTCセラピューティクス（PTC Therapeutics Inc）は、科学主導のグローバルなバイオ医薬品会社である。【事業内容】希少疾患の患者に利益をもたらし、臨床的に差別化された医薬品の発見・開発・商業化に注力する。ポートフォリオパイプラインには、神経、代謝、腫瘍に関連する希少疾患の複数の治療領域に対する新しい治療法の開発に焦点を当てた、臨床、前臨床、研究・発見段階を含む各種開発段階にある複数の市販品及び製品候補が含まれる。デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬として、「Translarna（アタルレン）」、「Emflaza（デフラザコート）」の2製品を有する。また、芳香族L-アミノデカルボキシラーゼ（AADC）欠損症治療用の遺伝子治療薬「Upstaza」、脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療薬「Evrysdi」も提供する。スプライシングプラットフォームには、ハンチントン病（HD）治療薬として開発中の「PTC518」が含まれる。