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今日のブログの内容は素晴らしいですね。特に注目したのは「採取したヒト造血幹細胞にゲノム編集を施し、実験動物(ヒト細胞を拒絶することなく受け入れることができる免疫不全マウス)に移植したところ、片方のELANE遺伝子が削除されたヒト造血幹細胞は、マウスの骨髄や脾臓において、様々な系統の細胞に分化した状態で確認され、造血幹細胞としての多分化能を維持していたことが確認できました。」と「今後、ゲノム編集を施した患者の造血幹細胞を免疫不全マウスに移植する実験を経て、いよいよ、ゲノム編集を施した患者の造血幹細胞をその患者に自家移植して、臨床効果を確認する治験を開始します。」です。前臨床試験が順調に進んでいることを伺わせて、臨床試験の開始が近いことを予感させます。また希少な遺伝子疾患で成功すれば、さらに幅広い遺伝子疾患の治療に応用される可能性があります。