掲示板「みんなの評価」
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直近1週間でユーザーが掲示板投稿時に選択した感情の割合を表示しています。
掲示板のコメントはすべて投稿者の個人的な判断を表すものであり、
当社が投資の勧誘を目的としているものではありません。
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943(最新)
アナコンダがどうしたって❓
こことどう関係するのかな❓...🤔 -
942
アナキンラはあくまで補助療法?
すでに症状が進行している全ての患者が適応か?
いくつかの神経症状が改善する。
サンフィリッポ症候群の苦痛を軽減する有望な新治療法が臨床試験で報告される
IL-1レセプターと拮抗薬の結晶構造から明らかになった、サイトカインとレセプターの新しい結合様式。 出典:ルンドクイスト研究所
小児期に発症する認知症を特徴とする神経変性疾患であるサンフィリッポ症候群は、痛み、言語障害、極度の興奮、苦痛、胃腸症状、深い睡眠障害など、さまざまな形で計り知れない苦しみをもたらす。 承認された治療法がないため、臨床専門医はこれまで、この苦しみを軽減するための選択肢をほとんど持っていなかった。
神経炎症が病気の症状の主な原因であると考えられていることから、神経炎症を標的にすることでこの病気を治療するという革新的なアプローチが用いられた。
この論文はNature Medicine誌に掲載された。
Polgreen博士の研究チームは、中等度から進行期の小児および若年成人を対象に、組換え型インターロイキン-1受容体拮抗薬であるアナキンラを使用した。
現在進行中の臨床試験ではサンフィリッポ症候群の治療法が模索されているが、この病気は不可逆的と考えられているため、そのような臨床試験は特定のサブタイプに限定され、ほとんど症状を示さない最年少の小児のみを対象としている。 このため、サンフィリッポ症候群患者の99%以上が、集中治療を受ける機会を失っている。 しかし、研究チームの画期的な臨床研究は、サンフィリポコミュニティのこの長い間除外されてきた層の代表を改善するためにデザインされた。
ムコ多糖症III型(MPS III)としても知られるサンフィリッポ症候群は、希少疾病とみなされ、医薬品開発や政策において特別な配慮が必要とされる。 ヘパラン硫酸という複合分子を体内で分解できない稀な遺伝性疾患である。 ヘパラン硫酸が細胞内に蓄積すると、炎症などいくつかの生物学的影響が引き起こされ、最終的には進行性の認知症や全身疾患を引き起こす。
アナキンラは、炎症反応の重要なメディエーターであるインターロイキン-1(IL-1)を阻害することによって作用する。 IL-1の活性を阻害することにより、アナキンラは身体と脳における有害な炎症を抑制する。 本試験で初めて、アナキンラがサンフィリポ症候群患者の有意義な疾患症状にプラスの影響を与えることが証明された。
第1/2相試験において、研究者らはサンフィリッポ症候群のいくつかのサブタイプを有する患者において、アナキンラの安全性、忍容性、神経行動学的、機能的、QOLアウトカムに対する効果を評価した。 その結果、アナキンラは安全であり、複数の症状領域において有意な改善を示した。
治療開始36週目までに、参加者の94%が少なくとも1つの領域で改善を示した。 ほとんどの有害事象は軽度で、注射部位反応が最も一般的であった。 重要なことは、アナキンラの使用に関連した重篤な有害事象が報告されなかったことで、その安全性プロファイルが強調された。
本試験の治験責任医師であるPolgreen博士は、本試験の結果について楽観的な見解を示した。 この臨床試験は、補助的治療オプションとしてのアナキンラの可能性を浮き彫りにし、ライソゾーム病における炎症などの下流効果を標的とすることの広範な重要性を強調しています」。
「私たちはまた、試験薬を惜しみなく提供してくれたSobi社との共同研究にも感謝しています。 この緊密な協力体制と患者・介護者の視点の統合により、この超希少疾患における将来の新薬開発に役立つ、新しいアウトカム指標の使用と患者中心の試験デザインが容易になりました」とオニール博士は振り返った。
「ミネソタ大学医学部の小児科准教授であり、希少疾患神経発達プログラムのディレクターであるジュリー・アイゼンガート博士は、「この試験は、障害の程度にかかわらず、この疾患に関わるすべての人々を助ける必要性に取り組む上で、直ちに前進しました。
"この試験は、サンフィリッポ症候群と診断された人々だけでなく、病気に関連した数え切れないほどのストレスや心痛に直面しているその家族の生活経験を改善する可能性を示しています。"
この研究は、サンフィリッポ症候群の治療オプションとしてのアナキンラの可能性を支持するものです。 この結果は、他のMPSや神経炎症を特徴とする類似の神経変性疾患への応用への扉を開くものです。 この勇気づけられる結果を受けて、サンフィリッポ症候群の軌跡を変え、世界中の罹患家族に希望を与えるために、アナキンラの可能性を十分に追求するためのさらなる研究が不可欠である。 -
941
「アナキンラ」 Anakinra
がサンフィリッポ症候群患者の症状軽減に有望な結果を示す。
混沌としてきている治療法 -
940
アナキンラ
薬
英語から翻訳-キネレットの商品名で販売されているアナキンラは、関節リウマチ、クリオピリン関連周期症候群、家族性地中海熱、およびスティル病の治療に使用されるバイオ医薬品です。 -
939
多分新薬出るまでに破産した😂
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938
どっちにしてもクソ株ってことですな。やれやれですね。
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> UX-111は、1回限りの治療で済む、AAV9ベクターを用いて、静脈内注射で
>末梢臓器のみならず、血液脳関門を通過してCNSにも効く薬剤とある。AAV9
>はBBBを通過するということ。
この掲示板の方々は、株価下落でキレてる事はよく分かりますが、上記の
様な重要な情報にまるで無反応なのはなぜなのか理解に苦しみます。
JCRファーマにとって近未来の稼ぎ頭であるJR-141が陳腐化する可能性が
高いと報告されているのに、なぜ株価がこんなに下がるのか解らないとか
株価操作されているとか、買収されろとか、妄想でしか語れないのは、損
失が大きすぎて自己崩壊しているのでしょうか、頭を冷やし理性的に考え
なければ損失は取り戻せません。
いくら売上があり黒字で利益を出している会社でも、未来の見通しがなけ
れば売られます、現にここで損失を嘆いている方々も、JCRファーマが発
展する輝かしい未来が期待できたから投資したのではないですか?
技術の急速な進歩によって未来が見通せなくなっている以上、株価の下落
はしかたありません。
次にJCRファーマの株価が躍進するのはJBC+遺伝子治療の具体的な構想が
見えた時でしょう、それは何時か判りませんが、少なくとも数年はかかる
でしょう、それまで我慢するしかないと思います。
私にとっても過去に儲けさせてもらった思い入れのある企業です。
以前のような勢いを取り戻し復活してもらいたいと思っています。
ですが思い入れが強いだけではダメです、変化を察知し冷静に対応できな
ければ空回りするだけです。 -
936
株主が株価下落で塗炭の苦しみを味わっている中、寄付に興じる無・能経営者。
どこでも良いから、買収してくれ。 -
935
反論も歓迎しますができれば根拠のある有意義な内容をお願いします。
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934
商船三井社長「M&Aに最大3000億円」 非海運も視野
https://www.nikkei.com/article/DGXZQOUC210D30R20C24A5000000/
JCRファーマは、どうですか?
アストラゼネカが買収しないのなら、買収してしまいましょう。 -
933
> そんな奴らを一掃するために100円まで下がればいい!
うるさい株主を騙らせたいのなら、反対に株価を上げることだ。
そもそも、「株価は、長い目で見てください」と言っておきながら3,800円から522円まで下がったのだから、それに対して責任を取らなければならない。
3,800円の時ではなく、去年の10月年初来安値の1,056円と比べても、半分以下まで下がった。
同時期、1,039円まで下がったぺプチドリームは、現在、2,272円だ。
ぺプチドリームは、去年の年初来安値から倍以上になったが、JCRファーマは、去年の年初来安値より、さらに半分以下まで下がった。
JCRファーマの株価がぺプチドリームと同じくらいまで上がれば、誰も文句は言わない。 -
932
もともと普通の会社が、
実力以上に買われただけじゃない?笑
株価が元に戻っただけでしょ?
高値で購入した方は、投資をミスしただけです。
☟
>株価が下落すると会社の経営自体が苦しくなり新薬の開発も難しくなります。
>株価が100円まで落ちたらそれこそ他社に買収されて会社の存続自体が不可能になり経営理念も方針も変わってしまう可能性が高くなります。
>希少疾患の薬を開発しようと頑張っている企業であることもこの会社に投資した理由のひとつでしょう。しかし本質的に投資の目的は利益を得ることです。株価に興味がなければこの掲示板を見る必要もないでしょう。
>株価が1/6まで下落するのは尋常なことではありません。株主が憤るのも当然です。これほどの下落であれば会社としても原因を説明して対策を検討する責任があると思います。
>
>>>「…一刻も早く薬を開発しようと頑張っている企業に対し、自分達の利益のためだけに買収されろと余りの身勝手さ…そんな奴らを一掃するために100円まで下がればいい!」 -
931
僕の友人の「アサクラ」が言っていた。
大暴落は「秋」に起きると。 -
930
あなた投資やめたら
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929
株価が下落すると会社の経営自体が苦しくなり新薬の開発も難しくなります。
株価が100円まで落ちたらそれこそ他社に買収されて会社の存続自体が不可能になり経営理念も方針も変わってしまう可能性が高くなります。
希少疾患の薬を開発しようと頑張っている企業であることもこの会社に投資した理由のひとつでしょう。しかし本質的に投資の目的は利益を得ることです。株価に興味がなければこの掲示板を見る必要もないでしょう。
株価が1/6まで下落するのは尋常なことではありません。株主が憤るのも当然です。これほどの下落であれば会社としても原因を説明して対策を検討する責任があると思います。
>>「…一刻も早く薬を開発しようと頑張っている企業に対し、自分達の利益のためだけに買収されろと余りの身勝手さ…そんな奴らを一掃するために100円まで下がればいい!」 -
928
暑さで頭がショートしたようですな、可哀そうに、今は救急車呼んでも金かかるしね。心優しき背後霊ハイ。
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927
ニライカナイ 強く売りたい 6月21日 22:26
既に無視ユーザーに登録してます。
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926
21日骨太の方針が閣議決定された。希少疾患なんたらが入っているかな。中身知りたい。
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925
ニライカナイ 強く売りたい 6月21日 22:21
いや!私は5年前からです。
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924
ここの2年チャート見る度に芦田への恨みが蘇る。
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