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現在の市場参加者の多数は、通常承認がだめでも「条件付き早期承認制度」で承認される可能性が高い点に気が付いていない。 ■条件付き早期承認制度 ○制度の概要 「条件付き早期承認制度」とは、患者数が少ないなどの理由で臨床第3相試験などの検証的臨床試験を行うことが難しい医薬品・医療機器・再生医療等製品について、発売後に有効性・安全性を評価することを条件に承認する制度。 ○対象品目 以下の(1)~(4)のいずれにも該当する医薬品とする。 (1)以下に分類して総合的に評価した結果、適応疾患が重篤であると認められること 1.生命に重大な影響がある疾患(致死的な疾患)であること 2.病気の進行が不可逆的で、日常生活に著しい影響を及ぼす疾患であること 3.その他 (2)以下に分類して総合的に評価した結果、医療上の有用性が高いと認められること 1.既存の治療法、予防法または診断法がないこと 2.有効性、安全性、肉体的・精神的な患者負担の観点から、医療上の有用性が既存の治療法、予防法または診断法より優れていること (3)検証的臨床試験の実施が困難であるか、実施可能であっても患者数が少ないこと等により実施に相当の期間を要すると判断されること (4)検証的臨床試験以外の臨床試験等の成績により、一定の有効性、安全性が示されると判断されること ○承認条件 条件付き早期承認制度の適用を受けた医薬品には、有効性・安全性を再確認するために必要な調査の実施を条件として課される。 ■クリングルの脊髄損傷急性期 ・病気の進行が不可逆的で、日常生活に著しい影響を及ぼす疾患である((1)2.) ・既存の治療法がない((2)1.) ・投与しなければ完全麻痺の患者の7~8割は完全麻痺のままで、その後の改善が見込み難いのに対して、投与すれば半数の患者は知覚が残る不全麻痺に改善し、その後の改善が見込めるようになることから、医療上の有用性が高い((2)) ・検証的臨床試験の実施が可能であっても患者数が少ないこと等により実施に相当の期間を要する((3)) ・第1/2相試験、第3相試験の成績により、一定の有効性、安全性が示されている((4)) ■事例 ・一度もプラセボ対照試験を行っていないステミラック注が一段階改善で条件付き承認されている。
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長文、大変失礼いたします。 ChatGPTに聞いてみました。 よい方向に進んでほしい。 下記①②について、FDAとEMAとの間に考え方や判断基準の違いがあれば、教えてください。 ①試験結果が少数例の結果であることによる「ばらつき・信頼性」(すなわち統計学的な精度) ②多剤併用における「1剤ごとの寄与」 FDA(米国食品医薬品局)とEMA(欧州医薬品庁)は、医薬品の承認と評価においてそれぞれのガイドラインと基準を持っていますが、いくつかの点でアプローチに違いがあります。以下に、①「試験結果が少数例の結果であることによる『ばらつき・信頼性』(統計学的な精度)」および②「多剤併用における『1剤ごとの寄与』」に関する考え方や判断基準の違いを説明します。 ### ①試験結果が少数例の結果であることによる「ばらつき・信頼性」(統計学的な精度) #### FDAの考え方 - **小規模試験の扱い**: FDAは、小規模な試験データに対して慎重であり、ばらつきや信頼性を重視します。特に、統計的な精度に関しては、サンプルサイズが十分でない場合、試験結果の解釈に注意を払います。小規模試験の場合、追加の試験データやより大規模な試験の実施を求めることが多いです。 - **統計的手法**: FDAはp値や信頼区間などの伝統的な統計手法を重視し、少数例に対しては多重比較や調整を行うことを求めます。また、希少疾患などでは柔軟なアプローチをとることもありますが、それでも一定の統計的裏付けが必要です。 #### EMAの考え方 - **小規模試験の扱い**: EMAも少数例の試験データに対して慎重ですが、希少疾病や緊急性の高い治療においては、FDAよりも柔軟なアプローチをとることがあります。特に希少疾患に対しては、小規模試験データの信頼性を高めるための代替的な評価方法や、補完的なデータを考慮することがあります。 - **統計的手法**: EMAは、ベイズ統計や適応デザインなどの新しい統計手法にも積極的であり、少数例のデータに対しても統計学的に有効な手法を適用します。また、臨床的意義や総合的なリスク・ベネフィット分析を重視する傾向があります。 ### ②多剤併用における「1剤ごとの寄与」 #### FDAの考え方 - **1剤ごとの評価**: FDAは多剤併用療法において、各成分の独立した寄与を明確にすることを求めます。各成分の効果を個別に証明するために、プラセボ対照試験やクロスオーバー試験を利用することが一般的です。また、相互作用の評価も重視されます。 - **統計的アプローチ**: FDAは、因子解析や分割解析などの統計手法を用いて、各成分の寄与を評価します。また、併用効果のシナジーや拮抗効果を理解するために、統計モデルを活用します。 #### EMAの考え方 - **1剤ごとの評価**: EMAも同様に各成分の寄与を評価することを重視しますが、特に実臨床における使用状況を考慮した柔軟なアプローチを取ることがあります。多剤併用が標準的な治療である場合、その総合的な有効性と安全性を重視します。 - **統計的アプローチ**: EMAは、リーダブルな臨床データやリアルワールドエビデンスを重視し、実臨床での使用に即した評価を行います。ベイズ統計や複雑な多変量解析なども活用し、各成分の寄与とその相互作用を評価します。 ### 結論 FDAとEMAの間には、試験結果の解釈や多剤併用の評価に関して共通する基準が多い一方で、アプローチの柔軟性や臨床現場の状況に対する対応において違いがあります。FDAは厳格な統計的評価を重視し、EMAは臨床的な実用性と柔軟性を重視する傾向があります。
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◎イベドリ銘柄動向; Ⅰ. ジーエヌアイ・2160;(おおよそS高含む急騰3日・下げ3ヶ月、又は5日 暴騰し2~3年ダラダラ下げのアノマリーの株だが、地殻変動が高まってき た⁈ 👉👉世紀の大噴火は遠からず!); 会社側は以下の大材料の早期伸展に力を注ぎ、スピーディーに結果を だしていくべきだろう。(以下は当面の大材料と→発表時期) (1) ジーエヌアイの今後の主な材料; (発表時期) 👉四季報が25.12期業績を上目修正;(21) →24.5.30 👉Gyreがラッセル 2000 及びラッセル 3000 指数に6/28の取引終了後に追加される →24.7.1 👉F351の販売承認申請まで6ヶ月の思惑 →24.5~6 👉ジェネリックのニンテダニブとフィ ンゴリモド塩酸塩の販売開始と思惑 →24.6~7? 👉Cullgen上場予定発表と提携、 →24.8 (CullgenのTRK分解剤治験は2相で完了特例⁈) ・ジェネリック医薬品の販売状況、 →24.8 ・プライム市場移行にメド →24.8 👉F351の3相解析結果 →24.11(25年初頭迄) 👉中国でのF351の承認申請 →24.11~12(25年初頭迄) 👉F351の迅速販売承認 →25年春まで 👉MASH肝線維症のF351の第3相試験を 中国で開始へ →25年春まで 👉MASH肝線維症のF351の第2a相試験を 米国で開始へ、24.5.2。(MASH提携?) →25年春まで (2)当社地殻変動1⁈;👉共同ファンド組成に向けた協定を締結、24.4.18。 →3社で1億ドル規模のファンド;3社は当社、無錫市濱湖産業投資開発(無 錫最大の国営企業投資会社)、Wuxi Innovation Investment Group(無錫の 国営企業投資会社でシーズ投資が多い)。 (3)地殻変動2⁈;👉Cullgenが(株)オルツと業務提携(AI利用の創薬など)、 Cullgenがオーストラリアで子会社設立、24.4.25。👉👉➇F351に関する中 国での前向きな22の主要メディア記事(世界最速の臨床進捗、迅速承認を匂 わせる表現等)、24.4.26。⑨BCの北京でのF351新工場(70エーカー;東京 ドーム6個分)の進捗や今後も拡張予定、24.4.25。 👉➇、⑨により、上記⑤のF351条件付き承認申請の時期早まる? 今年3 月の国務院の草案では、👉「医薬品申請の審査期限を200日から60日に、 臨床試験の承認期限を60日から30日に実施し~~」とされている。 (4)地殻変動3⁈ ;👉⑩ジーエヌアイが85.2%保有のGYREの時価総額は 円安もあって2000億円超と、ジーエヌアイのそれより60%多い;(世紀の 大噴火はF351の3相解析トップライン発表の24年11月迄に?) ^^ ^^ (5)地殻変動4⁈ ; 👉⑪子会社BCがアイスーリュイの競合薬のニンテダニ ブのジェネリック製品販売に関する権利取得の契約を江苏万高药业股份有 限公司と締結、24.5.8。ニンテダニブの販価はアイスーリュイよりも高い。 今回の締結によって、北京コンチネントが持つ販売ネットワークを活用 しながら、アイスーリュイの特発性肺線維症(IPF)以外にも作用する新 たな商品ラインナップを取得し、肺線維症における絶対的な地位を築く。 👉2030年までにニッチな肺線維症市場だけでGNIの売上が1,000億円を 超える会社予想。BCは線維症をはじめとし、今後もオーファンドラッグ のラインナップを増やす。 (6)地殻変動5⁈ ;ニンテダニブ(商品名オフェブ)は、もともと特発性 線維症(IPF)に対して適応があったが、近年になって、👉👉全身性強皮 症に伴う間質性肺疾患(SSc-ILD)、進行性線維化を伴う間質性肺疾患(PF- ILD)の適応を取得。日本での薬価は100mgで3982.4円。 👉👉👉⑫ニンテダニブは上記の通り適用範囲が広い事もあり、ブロッ クバスターに育つ可能性がある。なお、同薬はドイツのベーリンガーイン ゲルハイム社で開発された。 (7)地殻変動6⁈ ; さて、ジェネリックではそろそろ⑬ブロックバスター の多発性硬化症向けフィンゴリモド塩酸塩が販売承認となる可能性があ る。子会社BCの中国での販売網がカバーする病院・薬局数は、22年の 2901から23 年には 35512に激増した。BCのジェネリック売上の急増が 期待される。 👉👉結果として、ジーエヌアイでは24.12期のどこかの時点から(売上 急増→)EPSの急伸を主背景に株価爆騰パターンに突入する可能性がある。 (👉👉現状の予想PER17倍とバイオでは低く、EPSの急伸と予想PERの上 昇の最強の形の株価急騰となる可能性もある。EPSの急伸の理由は24年か らはジェネリックの販売、25年からは本命のF351の販売だ。→スレ1878 の3。🚀🚀🚀) ーーーーー続くーーーーー(ジーエヌアイ)
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適応外薬に関する特定臨床研究の対象範囲について ■ 適応外医薬品等を使用する研究であっても、既承認の用法等の説明中、「既承認」の条件でBS62は「未承認」だが適用できるようだ ご安心。
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取り急ぎ、少し調べました ※この技術は、2013年から悪性神経膠腫に対して保険適用になりました。 脳腫瘍やがんの脳転移の治療で大きな威力を発揮している放射線治療。高い治療効果が期待できる反面、放射線の過剰照射により脳細胞が死滅(脳放射線壊死)することがあります。放射線壊死の周辺に生じた浮腫(ふしゅ。むくみのこと)はけいれんやまひなどの症状を引き起こすため、せっかくがんの治療がうまくいっても患者の生活の質を下げることになります。今回は、抗がん剤の一種である分子標的薬(特定の分子だけを狙い撃ちして治療する薬)のベバシズマブを用いて、この浮腫を治療する先進医療を紹介します。 アクーゴの適応拡大には時間かかりそうですが、他の保険適用の施術もありそうです https://www.senshiniryo.net/column_a/22/index.html
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◯今のFDA(ピーター)は、遺伝子治療薬に積極的である。 →米食品医薬品局(FDA)生物製品評価研究センター(CBER)のPeter Marksセンター長によると、FDAでは今後、希少疾患を適応とする遺伝子治療に対して、迅速承認制度の適用が増えていくという。これは、同制度の適用をより広い範囲に展開していく方針を予想させる見解で、CBERトップからの、かつてない明確なシグナルだ。 出典:3月8日 日経バイオテク 押忍!これは嘘ではなく事実だ!
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資料をよく読め、スタートアップはスタートするかどうかが焦点、過去じゃなく未来が全て 2024/5 !! 米国FDAが3疾患の適応拡大を承認 脳性麻痺(12歳以上) HTLV-1関連脊髄症(HAM) 遺伝性痙性対麻痺 資料20p 2023/10 厚労省が保険適用を決定 HTLV-1関連脊髄症(HAM) 遺伝性痙性対麻痺 資料20p G-BA(ドイツ連邦共同委員会)が、保険適用前提の臨床試験の実施を決定 資料28p 削除
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テスラの影が迫る:Rivianは競争力を維持するために、米国、カナダの在庫を割引しています。 Benzinga · 15:36 テスラ (TSLA.US) 179.240 178.850 +3.17% -0.22% リビアン オートモーティブ (RIVN.US) 10.440 10.360 +4.92% -0.77% 米国のEVメーカー、Rivian Automotive,Inc.(NASDAQ:RIVN)は、米国とカナダにおいて、ますます競争が激化する電気自動車市場に対応するため、既存在庫の価格を削減しています。これらの割引は、2023年および2024年モデルのR1TおよびR1S車の両方に適用されます。 アップグレードされた機能に注目:Drive Teslaによると、これらの割引は、ドライブシステムやバッテリーパックなど、オプションのアップグレードをターゲットとしており、車両のベース価格ではありません。 主要な米国価格の削減: R1S:四輪駆動アップグレード:6,000ドル(8,000ドルから)、大型バッテリー:7,100ドル(9,100ドルから)、最大バッテリー:15,100ドル(19,100ドルから) 。 R1T:パフォーマンスデュアルモーターアップグレード:無料(5,000ドルから)、大型バッテリー:5,100ドル(9,100ドルから)。 2024 R1T:大型バッテリー:3,100ドル(デュアルモーター)、5,100ドル(パフォーマンスデュアルモーターおよび四輪駆動)(すべて9,100ドルから下がる)。 主要なカナダ価格の調整: 2023 R1T/R1S:四輪駆動アップグレード:C$8,000(C$12,500から)。 2024 R1T:四輪駆動アップグレード:C$11,000(C$12,500から)。 2024 R1S:四輪駆動アップグレード:C$5,000(C$12,500から)。 大容量バッテリーパック:すべてのモデルおよび年度で大幅な割引(50%以上)。価格は現在、C$2,500からC$6,000に範囲を広げています(以前はC$14,500でした)。 なぜ重要か:これらの割引は、報道によれば、RivianがカナダでR1 Shopを開設したことに続いており、すべての顧客が既存の在庫から車両を購入し、1週間以内に配達を受けることができるようになったということです。以前は、予約を持っている人だけがこのオプションを利用できました。 RivianのR1TとR1Sは、電気デリバリーバンを除く生産車両として、現在それらのモデルがあります。両モデルの開始価格は約70,000ドルです。Rivianは第1四半期に13,980台の車両を生産し、13,588台を納入しました。同社は、2024年全体で約57,000台の車両を生産することを目指しており、2023年と同様です。 EV価格戦争:これらの割引は、主にTeslaの2023年初め以来の調整によるEV市場における持続的な価格戦争を反映しています。Rivianやその他の競合他社も、競争力を維持するために戦略を適応しています。 株価の変動:Benzinga Proのデータによると、Rivianの株価は金曜日にほぼ5%上昇して10.44ドルで終了し、アフターマーケット取引で0.86%下落しました。
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現在の市場参加者の多数は、通常承認がだめでも「条件付き早期承認制度」で承認される可能性が高い点に気が付いていない。 ■条件付き早期承認制度 ○制度の概要 「条件付き早期承認制度」とは、患者数が少ないなどの理由で臨床第3相試験などの検証的臨床試験を行うことが難しい医薬品・医療機器・再生医療等製品について、発売後に有効性・安全性を評価することを条件に承認する制度。 ○対象品目 以下の(1)~(4)のいずれにも該当する医薬品とする。 (1)以下に分類して総合的に評価した結果、適応疾患が重篤であると認められること 1.生命に重大な影響がある疾患(致死的な疾患)であること 2.病気の進行が不可逆的で、日常生活に著しい影響を及ぼす疾患であること 3.その他 (2)以下に分類して総合的に評価した結果、医療上の有用性が高いと認められること 1.既存の治療法、予防法または診断法がないこと 2.有効性、安全性、肉体的・精神的な患者負担の観点から、医療上の有用性が既存の治療法、予防法または診断法より優れていること (3)検証的臨床試験の実施が困難であるか、実施可能であっても患者数が少ないこと等により実施に相当の期間を要すると判断されること (4)検証的臨床試験以外の臨床試験等の成績により、一定の有効性、安全性が示されると判断されること ○承認条件 条件付き早期承認制度の適用を受けた医薬品には、有効性・安全性を再確認するために必要な調査の実施を条件として課される。 ■クリングルの脊髄損傷急性期 ・病気の進行が不可逆的で、日常生活に著しい影響を及ぼす疾患である((1)2.) ・既存の治療法がない((2)1.) ・投与しなければ完全麻痺の患者の7~8割は完全麻痺のままで、その後の改善が見込み難いのに対して、投与すれば半数の患者は知覚が残る不全麻痺に改善し、その後の改善が見込めるようになることから、医療上の有用性が高い((2)) ・検証的臨床試験の実施が可能であっても患者数が少ないこと等により実施に相当の期間を要する((3)) ・第1/2相試験、第3相試験の成績により、一定の有効性、安全性が示されている((4)) ■事例 ・一度もプラセボ対照試験を行っていないステミラック注が一段階改善で条件付き承認されている。
Arm(ARM.US)のCEO…
2024/06/03 18:13
Arm(ARM.US)のCEOであるRene HaasはComputex Forumで、2025年までに1000億のArmデバイスが人工知能アプリケーションの使用に準備されると予想しています。 このニュースは、Armが設計したチップデバイスが世界中で人工知能の発展を推進することを意味します。 Rene Haasは講演中に、Armが不断に発展する人工知能技術に適応できるように努めており、将来の市場の需要に対応するためのArmデバイスの重要な役割を強調し、同社がArmデバイスの普及と発展を推進するために引き続きリソースと努力を投入することを表明しました。 Armデバイスの幅広い適用により、人工知能技術の普及と応用が促進され、あらゆる業界に革新と便利をもたらすことができます。Armは、今後数年間、人工知能技術の発展を持続的に推進することになり、世界の革新と発展に新しい活力を注入することが予想されています。