カプリコール・セラピューティクス【CAPR】の掲示板

来月7月の会議で勝負は決まりますね。
患者団体PPMDもFDAに圧力をかけるはず。

★Late-Cycle Meeting 7月中旬
審査終盤でFDAと申請者が議論する最重要会議
→ 企業IRの発言トーンで空気感を察知する

★ Advisory Committee 7/30
FDAが外部専門家と公開審議を行う場。承認可否に強い影響
→表決結果は拘束力はないが、FDA最終判断に
8～9割影響する

もうちょい先で入り直そうかなーと思ってたところにこの暴落最高
7ドルでイン

暴落の理由は、FDAで細胞・遺伝子治療を審査する部門の責任者であるNicole Verdunと、その副責任者Rachael Anatolが休職処分。。。

Verdunは、前CBER（生物製剤評価研究センター）所長のPeter Marksと緊密に連携し、希少疾患における遺伝子治療の承認経路の整備に尽力し、deramiocelの承認申請におけるFDA側の主要な責任者。

新CBER所長で反迅速承認派Prasadの動きは気になっていた。e.g. “It was a consolidation of power, a power grab… they want to control the interaction with industry… through one person” という内部関係者のコメントあり。。。

一方、CAPRも市場開場直前にメールアラート
でDeramiocelの4年データをプレスリリース。
正義はどちらにあるのか、8末に判るだろう。
●LVEF維持　4年間にわたり心機能が安定
　　　　　（特にLVEF >45%の患者で顕著）
●骨格筋の進行抑制：上肢機能スコアの悪化度
・第1年：1.8点低下
・第4年：0.6点低下（＝進行抑制が継続）
→心筋だけでなく骨格筋の抑制も含まれるのは
大きい
●安全性：長期使用でも良好な安全性を維持

カルビスタのPDUFA date延長のNEWSがあったが、CAPRの発信情報は予定通り8/31と変わらず。カルビスタは低分子医薬品、CAPRは細胞
製品なので、FDA担当審査部門の混み合い状況が異なるのかもしれない。

SAN DIEGO, June 17, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR),
（中略）
Dr. Marbán continued, “In addition, Capricor successfully completed its Pre-License Inspection, an important regulatory milestone for approval of its Biologics License Application (BLA) for DMD and we believe all review activities remain on track as we approach our PDUFA date. With key milestones aligning, we continue to prepare for the potential commercial launch of Deramiocel and the opportunity to deliver meaningful benefits to patients with Duchenne.”
Capricor’s Biologics License Application (BLA) for Deramiocel in DMD remains under priority review, with a PDUFA target action date of August 31, 2025.

KalVista Pharmaceuticalsの関連ニュースより、
ここもPDUFAの期間延長があるかもしれない。

●参考　2025年6月13日
FDAは、過重な作業負荷と限られたリソースにより、PDUFAの目標日である6月17日の達成が困難であると述べている。

The FDA granted orphan designation to a treatment of Becker muscular dystrophy being developed by Capricor, according to a post to the agency’s website.

朗報
ベッカー型筋ジストロフィー（BMD）は、デュシェンヌ型（DMD）より発症が遅く進行も緩やかな進行性の遺伝性筋疾患

メールアラート朗報

❶製造施設を査察
・数件の指摘事項あり（主に文書管理などの通常業務に関すること）・・・軽微なお土産
→ 施設は承認要約＝出荷体制が整う見込み

❷会議等進捗　
★FDA諮問委員会開催予定
・2025年7月30日予定
★レイトサイクルミーティングは7月中旬予定
★Biologics License Application（BLA）状況
・優先審査中
・PDUFA（承認判断期限）2025年8月31日

◾️CEO Linda Marbán氏）
高い水準が求められる分野の大きな成果」Deramiocelの承認・商業化に向け、製造体制が整いつつある」
「DMDコミュニティに本治療を届けることに全力を尽くす」

12ドル台まで戻してきましたね。　　
このまま8月末の承認判断を待ちたいと思います。承認されれば「世界初」の心臓への細胞治療になります🍵

日本のクオリプス、ハートシード、オリズル、
i heartJapanは、他人のiPS細胞由来心筋細胞
なので、免疫抑制剤が必要になりますし、単民族に近い日本人には使えても、多様な免疫応答がある欧米人には細胞の再選定が必要になるはずです（HLA抗体の違い）。この点、カプリの自家骨髄系間葉系幹細胞なら免疫抑制剤も不要です。

株式希薄化は痛いが仕方なし🍵

Annual Meeting（株主総会）　
2025年エクイティ・インセンティブ・プランの承認
・自社株ストック報酬制度の導入　
　（最大5,000,000株）
・賛成：9,673,779票／反対：8,210,461票
→ 僅差で可決

ありがとうございます。

勉強します(^^)！

>>64

そうですね。

余談ですが、カプリコールの成功株価を、バイオカルディアの指標にしています。

カプリコール、メソブラスト、バイオカルディア
は、間葉系幹細胞を使った重症心不全治療の老舗御三家です。前2社はPhase3で開発断念しましたが、バイオカルディアは追加のPhase3bで
有意差データをもぎ取りにいってます。

DMD心筋症と違って、市場は大きく、日本市場も狙っています。2ドルまで落ちてきましたのでお勧めですよ。

とりあえず

揺さぶりながら

昨年、10月レベルくらいまで

戻しますかな。

ロスカット後、打診買いはしていましたが、
ここまでのリバウンドは想定外でした。
成功すれば、心臓に対する世界初承認の細胞製品となりますね🍵。
8月まで揺さぶりはありますから、追加買いして
みたい銘柄です。

強烈なリバウンドですね！見事に振り落とされました笑
耐えた方、再インうまくできた方々流石ですね！
デラミオセルが見事に承認されることを願っています！

すごい値動きですね。
笑いました。

素人ながら
気づいてきましたが

大きく上がる前に
大きく落とす場合が
散見されます。

SLSも同様だと考えています。

良い感じに反転してきましたね🍵　

5月14日付情報
●予想変更
アナリストの平均業績予想は、過去3ヶ月で
約7.8％上昇した。

●推奨度
・アナリスト平均評価「買い」（売りなし）
・バイオテクノロジー＆メディカルリサーチ
　同業グループの平均コンセンサス推奨「買い」

●12ヶ月の目標株価の中央値43ドル　
　最小25ドル、最大77ドル
　6人のアナリスト全員が強気買い

私も読みました。
いい感じです。

SLSもCEO氏の力強い
ステイトメントが出てますね。

相場情報も良好

Pre-earnings options volume in Capricor Therapeutics (CAPR) is normal with calls leading puts 20:1. Implied volatility suggests the market is anticipating a move near 10.6%, or 80c, after results are released. Median move over the past eight quarters is 8.8%.

→ 決算発表前のCAPRのオプション取引量は通常レベルです。
→コールオプション（株価上昇に賭けるオプション）がプットオプションの20倍取引。つまり市場は上昇を期待する投資家が非常に多いことを示唆。
→ インプライド・ボラティリティ（IV）から、市場は決算発表後に株価が約10.6%（約0.80ドル）動くと予想。過去8四半期の決算後の中央値の株価変動幅は8.8%で過去の平均的な変動幅よりやや大きめ。

ニュース要約
Capricor Therapeutics、Michael Binks医学博士をCMO（最高医療責任者）に任命

●発表日2025年5月13日

●主旨
Capricor Therapeutics（NASDAQ: CAPR）は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬「deramiocel」の2025年第3四半期の承認を見据え、豊富な経験を持つMichael Binks博士をCMOに任命したと発表。

●Binks博士の経歴と専門性
・専門分野：免疫学、希少疾患、筋疾患（特にDMD）
（一部割愛）

●CEO：Linda Marbán博士
deramiocelの商業化に向けて非常に重要な時期であり、Binks博士のDMD領域での豊富な経験と戦略的ビジョンに大いに期待している。

この人事は、承認フェーズに入ったderamiocelの医療・商業的成功を見据えた体制強化であり、今後のパイプライン展開への布石と見られます

DMD関連でSarepta掲示板に株価下落理由を
コメントいたしました。

●Sarepta／CAPR 比較
①申請形態　Accelerated Approval（迅速承認）
／Full Approval（正式承認）
②治療部位　　　骨格筋／心筋
③ヒト使用実績　数年／30年以上

医療的意義と投資リターンは必ずしも一致しませんが、DMD死亡主因が心筋症であることからも、安全性の高い自家間葉系幹細胞を使ったCAPRの正式承認に変わらず期待です🍵。