めでぃしのば応援の掲示板

これも真偽不明ですが
盲検維持で
トップラインデータが出せる

真偽不明
真偽不明
本当かなあ
各自で調べてください！

>>27537

リストは “細胞治療・遺伝子治療・特殊薬” が中心。
MN-166 は小分子薬なので対象外になりやすい。

2）リストは更新が遅い。
古い薬が残り、新しい薬が反映されない。

3）企業側がリスト掲載用の資料を
アライアンスに提出していない可能性が高い。

4）盲検中（フェーズ2/3）は
学会発表を控えるのが普通。
悪材料ではない。

リストに載っていない＝評価が低いではない。
単にリストの運用と MN-166 が合っていないだけ。国際的な注目度はむしろ上がっている。

だそうです！
真偽不明なので詳細は各自で
調べてください@

>>27537

本当ですね！！

国際ALS/MND協会連盟の開発医薬品の中に出てこないですね。ショーを開いたり派手なジャケットを着ないだけではない感じ。データがすべてだけでは、それが出るまでは理解されない。もう少しやり方変えないといけないような。
https://www.als-mnd.org/support-for-pals-cals/drugs-in-development/

盲検でもかなりのことが
わかります

一応
トップラインは
2026/12でしたね@@

平均ALSFRS-R ≈40（＝早期〜中期）：機能低下の余地（差が出やすいゾーン）で、薬効が検出しやすい
• 罹病期間 12か月（早期）：早期だと進行速度が比較的一定で、薬の効果が「差」として現れやすい（ノイズが小さい）
そうです
真偽不明
株価には反映されず

>>27532

ラジッカットは脱ラク30%以上
真偽不明

259人スクリーニング → 234人ランダム化
（脱落 9.6%）その他の治験に比べて
ぐんをぬいている！！
真偽不明

株価には反映されませんが

259人スクリーニング → 234人ランダム化
（脱落 9.6%）は

→ 非常に優秀なALS治験の数字で、成功可能性を高める方向の要因。

世界的に見ても
• 安定した運営
• 高い患者遵守率
• 代表性のある患者構成
がそろっていると評価できます。

候補薬としては
現実一位にランクしています！
真偽不明

1) トフォセン（Qalsody / tofersen） — Biogen（SOD1変異ALS）

理由：すでに米FDAで加速承認・欧州でも承認済みの実績あり（SOD1 遺伝子変異を持つ患者に対するASO）。遺伝子特異的で対象は限定されるが、承認済みで“ゴール達成”済み。

2) MN-166（イブジラスト / ibudilast） — MediciNova（COMBAT-ALS）

理由：フェーズ2b/3（COMBAT-ALS）の登録完了・解析フェーズに入り、最新の患者登録やデータ提示が行われている。適応範囲が広く、陽性トップライン／中間解析が得られれば申請につながる可能性が高い。臨床的・規模的に「承認に近い候補」として注目。

3) CNM-Au8（Clene）

理由：過去に臨床で混在した結果があったが、最近 FDA 推奨のバイオマーカー解析で NfL/GFAP の有意な低下など前向きなシグナルを報告（バイオマーカーが改善すれば承認議論にプラス）。ただし臨床意義（機能スコア改善）の証明が必要。

4) Masitinib（AB Science）

理由：複数国でフェーズ3が継続中（大規模、48週のALSFRS-Rを主要評価）。結果次第で承認／ラージシェア獲得の可能性あり。進捗と登録状況に注目。

5) NurOwn（debamestrocel） — BrainStorm

理由：過去のフェーズ3で規制当局との摩擦があったが、FDA と CMC に関して合意を得ており（Phase-3bへ進行準備）、長期解析では生存利益の示唆等が出ている。規制ハードルはあるが“再挑戦”の態勢が整いつつある。

6) 各種遺伝子特異的ASO（C9orf72 等） — 断片的成功／停止例あり

理由：ASOはSOD1で成功例（tofersen）があるため期待は大きいが、C9orf72など他遺伝子標的は開発停滞や中止例も多い（Wave の WVE-004 などは中止）。遺伝子特異的なため有望だが、成功確率は変動。

7) Neuronata-R 等のその他候補（バイオマーカーで部分的利得）

理由：一部サブグループで利益が出ている報告があり、バイオマーカー駆動の適応絞り込みで進展する可能性あり。ただし全体としての有効性確立は未達。

>>27526

その球麻痺のエンロールが少ないという
認識ですね@@

すでに確定しているので
見守りですね@
他の方の認識もお待ちしています@@

>>27525

だからこそ、イブジラストが球麻痺型に効果あるというは非常に重要と思います。レスポンダーも期待できるし。

球麻痺が他に比べて予後は悪い印象ですが
個人的見解肺炎とかなりやすいし
個人的見解

>>27523

そういうことなんでしょう。下肢運動神経負荷の変化が、生命予後に強く関与しているようなので、イブジラストの効果は球麻痺発症型で強いのでしょう。また、コンバットで層別解析を行う際、球麻痺40数人ではいい結果出ないような感じです。

>>27522

球麻痺が上肢型、下肢型に比べて悪化のスピードが軽いということですか@@

2017年4月のIR抜粋。これによると、球麻痺発症型に一時のめり込んだみたい。結局FDAに幅広くと言われ断念。
Brisbane-Sydney UMN-LMN ALS burdenスケールによる評価法による下肢運動ニューロン負荷を治験開始前と 12 カ月後で比較したところ、Limb-onset 群では有意に悪化（下肢発症型p=0.0001, 上肢発症型p=0.0004）しているのに比べBulbar-onset群では変化が見られなかった。 これらの解析結果から、次の臨床治験ではBulbar-onsetのALS患者を対象に臨床治験を行うことが重要と考られます。

>>27520

なるほどー。ありがとう！

FDA は 2018年に ALS 治療開発に関するドラフトガイダンスを発行しており、そこでは「ALS 患者集団（population）は非常に異質（heterogeneous）」であることを認めています。 
• そのうえで、「もし開発薬が “一般的に ALS 患者に有効であると予想される” 場合は、“より広い ALS 集団 (broader ALS population)” を含む臨床試験を設計すべき」と指示しています。 
• 一方で、薬の作用機序が特定のサブタイプ（例えば遺伝子変異があるもの）に限定されると科学的に予想される場合には、そのサブグループ (subgroup / variant) を対象にした試験を行ってよいとも記載されています。 

つまり、FDA は「どの ALS 患者にも広く効く可能性がある薬であれば、広い対象集団で治験をすべき」という“ガイダンス (recommendation)”を出しています。
ただし強制ではない！

遺伝タイプに絞って
そのタイプにだけ効く開発もあり