gon*****

>>No. 8718

totochanさま

素晴らしいです！
何か分かったら共有いただけますと幸いです。

>>No. 8702

Robiさま

お久しぶりです笑。
最近あまり掲示板に来れてませんでしたが、パーキンソン病の記事が気になって、のぞきに来てしまいました。明日からまた仕事に追われる日々になりそうですが笑。

今回の記事は色々不確かなところがあるので冷静に受け止めるべきですね笑。
ただ、いずれにしても、SB623が、間葉系幹細胞による神経系疾患治療を進めようとしている世界の一流の医師、研究者の間で話題にのぼるのは良いことですね。日本だけでなく、グローバルに通用するようなデータを出しているからこそだと思います。

>>No. 8705

habirさん

面白い試験ですね。この試験のPIはMya Schiessという先生ですが、Savitzさんとも共著論文をいくつか出しているようです。

記事の最後の一文は確かに、プライマリーエンドポイントの安全性は確認でき、副次項目の有効性についても改善が見られた、とも解釈できますね！

まあ、現時点での情報だけで色々妄想を膨らませるのは危険かもしれませんね笑。
ただ下記の原文読んだら、普通はパーキンソン病患者さんに投与したと捉えるだろうとは思いますが笑。
A study using intracranial injection of SB623 gene modified MSCs in Parkinson disease was discussed. Patients met the primary endpoint and improved from their baseline.

臨床試験である以上、治験でなくてもclinlical trials govへの登録は基本だと思いますが、ごくたまに、登録されていない試験もあったりします。この辺り詳しい方いたらご教示いただきたいです。

>>No. 8685

そこまでは言えないと思います。詳細が分からないですし、この記事がどこまで本当かも分からないので、冷静に受け止めるべきかと。
また、totochanさんへのコメントでも書きましたが、パーキンソン病治験の難易度は高いです。

一方で、SB623がパーキンソン病患者さんに投与され、何らかの知見が得られているのだとすると、それは間違いなくサンバイオにとって貴重な財産になると思います。

>>No. 8681

totochanさま

おっしゃる通りですね。パーキンソン病で苦しんでおられる方は多いですし、L-DOPA治療不応性の患者さんはなかなか治療が厳しいです。見ていてこちらが辛くなってくる症状ですし、、、。

SB623がパーキンソン病患者さんに効果があるなら、株主として大変嬉しい限りです。

一方で、パーキンソン病の治験をサンバイオ単独で実施するにはtoo muchだと思いますので、もしやるならメガファーマ等、それなりの規模の製薬企業への導出になると思います。そのためにも、ヒトでのデータは貴重になると思います。

パーキンソン病治験はプラセボとの闘いでもありますし、医師主導だとシングルアーム非盲検の可能性も高いですから、この記事が事実だったとしても冷静に受け止めるべきだとは思いますが、事実だと嬉しいのは間違いないですね笑。

>>No. 8678

安全性の確認がエンドポイントだった場合、improvement from baselineという表現にはならないと思います。well toleratedとか、no adverse eventといった表現になりますね。

>>No. 8673

訂正
AANS→AAN

エンドポイントについては、ベースラインからの改善とあるので、安全性ではなく、有効性の何らかの指標が考えられますね。
パーキンソン病は市場が大きく、有効な治療法も乏しいので、この記事が本当で、詳細な結果内容次第ではえらいことになると思います笑。

現在行われているL-DOPA治療だと、対症療法にしかならず、結局細胞死は抑制できないんですよね。間葉系幹細胞治療だと細胞保護作用による細胞死抑制が期待できます。L-DOPAとは作用ポイントが異なるので、コンビネーションセラピーとかも面白いですね。

GW中に開催されていたAANSのミーティング内のセッションの１つでの記事のようですね。
N3 - NEUROSCIENCE IN THE CLINIC: STEM CELLS

座長の1人がPaul George（スタインバーグさんの教え子？）なので、SB623 の話題になってもおかしくはないですが、実際にSB623 がパーキンソン病患者さんに投与されて、その結果も出てるんだとしたら驚きです。ほんとなのかな笑。

セッションの演題的には非臨床の話にはならない気がするので、臨床やってるのかなぁ。医師主導であっても治験だったら話題になるはずなので、その前段階の臨床研究ですかね。

本当だとすると、達成したというエンドポイントの詳細が知りたいですね笑。

勢い出てきましたね！！

>>No. 8622

キムリア、ハートシート、ステミラック、いずれも自家ですからねぇ。薬価が高い分、コストもかかってますよね。
SB623の薬価がどうなるか注目ではありますが、個人的には300万ぐらいで多くの人に使ってもらっても良いのかなと思ってます笑。まあ、画期的な新薬ということで、上乗せ分は期待したいところですが笑。
CAR-Tも、他家由来のユニバーサルCAR-Tの治験が開始されていますし、他家に置き換わることで今後価格は下がるでしょうね。

>>No. 8619

養子免疫細胞療法というのは、体外に患者さんの免疫細胞を取り出して、強化や増幅させた後に体内に戻してがん治療などを行う治療法のことです。ex vivoの自家細胞免疫療法ですね。CAR-Tもこの中に含まれます。
ネジャドニクさんの経験と手腕に期待したいところですねぇ。

長期勢にはポジティブIRですかね。まあ短期的にも株価はあまり下がらないような気もします。
短期間に海外募集で70億とは何かアテでもあるんですかねぇ。近々の進捗を期待してしまいますね笑。

四月から新しく仕事の幅を広げたこともあって、なかなか掲示板見れてません笑。もちろんサンバイオは一株たりとも手放してませんが笑。皆さんの議論についていけるように努力します笑。
慢性期TBIの条件付き期限付き承認申請、欧州導出、このあたりの進捗が引き続き直近の注目ポイントですかね。
個人的には慢性期脳梗塞の詳細解析で遺伝子を調べているというのがやはり気になりますねぇ。さすがに脳の生検はできませんし、CSFでも採取して調べてるんですかね。手術時の針先にくっついた脳組織をサンプリングとかしてたら驚きですが笑、さすがにそれはないかな笑。CSFか血液サンプルでしょうね。術前術後に採取し、SB623の薬効の出方と照らし合わせているのでしょう。レスポンダーとノンレスポンダーの違いや、薬効と炎症性マーカーの下がり具合などとの相関とかが見れると面白いですね。いずれにしても、サンバイオにとって貴重な知見になると思います。

GW中も皆さん活発な議論されてますね笑。
閑話休題ではないですが、ちょっと思いついたので笑。令和って数字で書くと、018ですよね。これを逆から読むとバイオ。ということは、令和3年はサンバイオの年ということになります！
その頃にはTBIの条件付き上市やその他のパイプラインも進捗し、サンバイオの年になっていてほしいですね笑。

総会参加できません！無念、、、。
情報共有楽しみにしております。

ちなみに、ussrさんがおっしゃっているprimeスキームというのが、欧州における迅速承認制度のイメージですね。サンバイオも是非狙ってほしいところです。
欧州はさすがに導出と見ていますが、こういうIRが出始めるとそろそろなのかと期待してしまいますね笑。

rupさん、totochanさん、ありがとうございます！
先駆けと同様というのは少し違和感がなくはないですが笑、専門のコミッティーと相談しながら進められるというのはその通りです。
いずれにしても、欧州での治験が近づいてきているのは間違いないとみますね笑。

>>No. 8180

rupさん
ATMP指定された製品は各国承認は必要なく、EMAにおける中央審査だったはずです。
ただ、それはATMP指定すなわち再生医療製品カテゴリーのものは、EUでは同じプロセスを踏むことになるので、SB623にとっては超えれて当然のハードルであると理解しています。
重要なのは、欧州展開に向けて動きがあったという事実ではないかと思います。

ATMP指定はカテゴリー分けの意味合いが強く、一部審査プロセスが異なるところはありますが、迅速承認というわけではなかったと思います。その辺は冷静にいきましょう。
欧州展開の前提になるような指定ではありますので、着実に歩みを進めていることが見える化されたことを評価したいですね。
米国、欧州TBIに関しては、個人的には基本的に導出だと思います。メガファーマもリスクはとりたくないですから、FDAとサンバイオでの協議でphase3の目処が立ったくらいでまずは米国から導出になるのではないでしょうか。