ORD

アデュカヌマブは、承認されるとピーク時売上高120億㌦になるという話ですが。
それだけ苦しんでいる患者さんやご家族がいるということでもありますね。
どうなりますかね。

BIIB $250.24 +2.05 (+0.83%)
バイオジェンは、11月初めの大暴騰・暴落時を比較的早く克服し、それ以前の株価に回復し、安定しているように見える。
一方エーザイは、大暴落時の株価を長く引きずって、そのままで、混乱時に一儲けという動きが続いているように見える。
このようなときは、それに惑わされず、自分の方針を静かに実行するに限ると思うね。あくまでも自己責任で。

Biogen $245.25 +3.82 (+1.58%)

>>No. 603

11月の株価暴騰・暴落の矛盾する反応が生まれた裏には、薬による改善を示した治験参加患者を含め、生データに接している開発会社・FDA側と、加工整理されたデータで判断せざるを得ないADCOM側の“温度差があるような気がします。

私の理解では、エーザイとバイオジェン共同開発するアデュカヌマブ申請問題の経緯は次の通りです。
2019年3月　　主要評価項目達成可能性低いと判断し、第III相試験中止を発表。
2019年11月　 一転して、再分析の結果、高用量投与群に効果が認められたとし、
　　　　　　　　新薬承認をめざと発表。
2020年8月 FDAに申請。受理され、審査終了日を21年3月とする優先審査(Priority
　　　　　　　 Review）に指定される。
2020年11月 ４日、FDAが「承認をサポートする有効性についてのエビデンスを提出
した」と肯定的な所感を示す。→株価暴騰。
　　　　　　　6日、FDA諮問委で大半の委員が試験結果について「エアデュカヌマブ
が認知機能低下を遅らせるというエビデンスは不十分」との見解を示
す。→株価暴落。
2020年12月 10日、日本で厚労省に新薬承認（J-NDA）を申請。

アメリカでFDAが承認を見送ったわけではありません。
これから来年3月までの間に承認の可否を決定するということですね。

不真面目な気配づくり禁止して欲しいね。
つられて売ってしまうのがいないとも限らないし

この申請が、認知症に苦しんでる人やそのご家族のための希望につながっていくことを祈る

(ニュースリリースより)
アデュカヌマブ、日本において新薬承認を申請
承認されれば、アデュカヌマブはアルツハイマー病の進行に本源的な変化をもたらす可能性を持つ、初めての治療薬に
アデュカヌマブは、現在、日本、欧州、米国で承認審査中

少し追加しました

私がエーザイに楽観的なわけ。
😄11月6日の諮問委員会の否定的評価が、「FDAがアデュカヌマブに好意的評価をしている」というニュースが流れた直後だっただけに、その反動はより厳しく、株価は通常考えられる以上に下落した。
😄諮問委員会の評価には拘束力がないので、FDAはそれに左右されずにアデュカヌマブを承認する可能性がある。
😄仮にFDAで承認されなくても、有効なエビデンスを得るための追加試験の門戸が閉ざされたわけではないので、承認を得られるよう追加試験を行うことができる。
ただし、株の売買はあくまでも自己責任で。

調整の最終段階でしょう。Biogenは一足先に調整終了のようだし。

「試験の一部に効果ありと見られるものもあるが、試験全体として効果を証明するものとはならない」（エビデンス不十分）という判定は、委員の立場からすれば、当然かもしれない。
そこから、もし承認を得たいというのならば、「“効果あり”の結果をよりはっきりさせるよう、第III相試験(P3)を追加し、その結果を得て、あらためて承認すれば」、という考えになるかもしれない。
しかし、追加のP3が完了するには相当の時間（4年ぐらい？）かかるとみられる。
それならば、（特に副作用などの問題もないようなので）患者のためには、「市販後調査研究（P4)を行うという条件付きで、FDAが承認する」、という考え方もできるのではないだろうか。
私なら、この考え方をとりたい（まさに素人考えかもしれないが）。

全くの門外漢ゆえなのか、先日のAdcomの提言によって、アデュカヌマブがまったく否定されたように言われているのがわかりません。
確かに、4つのテーマ（質問）のうち、3つについては、委員の回答が否定的でした。
しかし、「アデュカヌマブの薬力学的効果に関して説得力のあるエビデンスを示しているか」については、賛成5、反対0、保留6と、きわめて肯定的でした。
素人なりに考えると、「PRIME試験（103試験）」データでは、効果があると判定されるが、他の3つの試験データでは効果が見られないと言うことかな、と思いました。
それなら、効果が否定的な3つの試験を改善すれば、「PRIME試験」のような結果が得られるのではないかなとも考えました。飛び飛びに目にした情報から、そのひとつのキーが「高濃度投与」かなと思ったりもしています。
いずれにしても、「4質問中、1質問には肯定的評価だった」というのを無視するように、アデュカヌマブが全く評価されなかったというような記事を書いているアナリストには疑問を感じます（素人だから、そして認知症患者とご家族が、その苦しみから少しでも解放されるよう願いすぎるゆえかもしれませんが）。
なお、「FDAの承認・不承認は、Adcomの肯定・否定に束縛されるわけではない」ということも忘れないようにておきたいと思います。

8060円

FDAの承認有無は、来年3月7日迄には必ず決まるわけですから、しばらくはゲーム観戦といくのもよさそうですね。

しばらくはプロにお任せ
高みの見物ということで

「申請者はアルツハイマー病の病態生理に対するアデュカヌマブの薬力学的効果に関して説得力のあるエビデンスを示しているか」につい賛成5、反対0、保留6の結果は、重要だと思います。
いまだ効果的な治療薬がなく、苦しんでいる多くの患者とその家族がおり、その数がさらに増えるという現状から判断すれば、まさに、優先される治療ニーズを満たすために必要な「Priorityのある医薬品」として、FDAはこの薬を承認するのではないかと考えます。

その結果、EMERGE試験では、アデュカヌマブ高用量投与群はプラセボ群に比べて臨床症状の悪化を統計学的に有意に抑制、主要評価項目を達成。

2019年3月に無益性解析の結果から「主要評価項目が達成される可能性は低い」と判断P3試験（EMERGE試験とENGAGE試験）を中止。
試験中止後、追加で試験期間を終了の2066人を含む計3285人 （EMERGE試験1638人、ENGAGE試験1647人）のデータを使って詳細な解析を実施。
その結果、EMERGE試験では、アデュカヌマブ高用量投与群はプラセボ群に比べて臨床症状の悪化を統計学的に有意に抑制、主要評価項目を達成。ENGAGE試験では主要評価項目を達成せず。
無益性解析とは異なる結果になったのは、データの追加によって高用量投与群の患者数が増えたことが主な要因とみられる。2つのP3試験は期間中に2度、より多くの患者に高用量を投与できるようプロトコル変更。ENGAGE試験より1カ月遅れてスタートしたEMERGE試験のほうがプロトコル変更の影響を強く受け、高用量投与群の比率が高まったことが、両試験の結果を分けたとみられている。
AnswersNews　2019/11/07（要約）