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2024年1月18日、早老症治療薬ロナファルニブ(商品名ゾキンヴィカプセル50mg、同カプセル75mg)の製造販売が承認された。適応は「ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群およびプロセシング不全性のプロジェロイド・ラミノパチー」、用法用量は「開始用量は115mg/m2、4カ月後に維持用量150mg/m2に増量し、1日2回、朝夕の食事中または食直後に経口投与する。なお、患者の状態により適宜減量する」となっている。 早老症であるハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群(HGPS)およびプロジェロイド・ラミノパチー(PL)は、若い時点から死亡率が加速度的に上昇する非常にまれな遺伝性の希少疾病である。日本においてハッチンソン・ギルフォード症候群は指定難病であり、HGPS患者は国内で約10人、全世界で約140人が特定されている。PLはHGPSより発症率が低く、全世界で50人程度と推定されている。いずれの病型ともに、深刻な成長障害、強皮症に似た皮膚、全身性脂肪性筋萎縮症、脱毛症、関節拘縮、骨格形成不全、動脈硬化の促進などの早老症状が現れる。心筋梗塞や脳卒中などの重篤な動脈硬化性疾患が起こることが多く、HGPSの平均寿命は14.5歳と報告されている。 HGPSおよびプロセシング不全性のPLは、いずれも変異プレラミンA(プロジェリンまたはプロジェリン様蛋白質)が核膜に蓄積することで生じる。通常、核膜を構築する蛋白質の1つであるラミンAをコードするLMNA遺伝子から翻訳された未成熟のラミンA(プレラミンA)は、ファルネシル化された後、メタロプロテアーゼにより、ファルネシル化された部位を含むペプチドが切断されることで、ラミンAになる。しかしHGPSでは、LMNA遺伝子の変異によってスプライシング不全が起き、変異プレラミンAが生じる。また、プロセシング不全性のPLでは、HGPSとは異なる部位でのLMNA遺伝子の変異あるいは、メタロプロテアーゼをコードするZMPSTE24遺伝子の変異に起因して変異プレラミンAが産生される。 medical.nikkeibp.co.jp/leaf/all/series/drug/update/202403/583678.html
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616 / 5,000 翻訳結果 翻訳の結果 潜在的な抗腫瘍活性を有する経口投与可能な母体胎児性ロイシンジッパーキナーゼ (MELK) 阻害剤。 投与すると、OTS167 は MELK に結合し、MELK のリン酸化と活性化の両方を防ぎます。 したがって、下流の MELK 基質のリン酸化を阻害します。 これは、MELK 発現腫瘍細胞の細胞増殖と生存の両方の阻害につながる可能性があります。 セリン/スレオニンキナーゼである MELK は、がん細胞の生存、浸潤性、がん幹細胞の形成と維持に関与しています。 さまざまな種類のがん細胞で高度に上方制御されていますが、正常な健康な細胞には存在しません。
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167nci 在的な抗腫瘍活性を有する経口投与可能な母体胎児性ロイシンジッパーキナーゼ (MELK) 阻害剤。 投与すると、OTS167 は MELK に結合し、MELK のリン酸化と活性化の両方を防ぎます。 したがって、下流の MELK 基質のリン酸化を阻害します。 これは、MELK 発現腫瘍細胞の細胞増殖と生存の両方の阻害につながる可能性があります。 セリン/スレオニンキナーゼである MELK は、がん細胞の生存、浸潤性、がん幹細胞の形成と維持に関与しています。 さまざまな種類のがん細胞で高度に上方制御されていますが、正常な健康な細胞には存在しません。 Senzai-tekina kōshuyōkassei o yūsuru keikō tōyo kanōna bot
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OBP-601(最も強力な)部分、抜粋ね!(^^)! MENAFN.COM Motor Neuron Disease Drug Pipeline Research 2024: Comprehensive Insights About 180+ Companies And 200+ Pipeline Drugs 運動ニューロン疾患薬パイプライン研究2024:180+社と200+パイプライン薬に関する包括的な洞察 Date 4/16/2024 5:16:04 AM TPN-101: Transposon Therapeutics, Inc-101, is the most potent known small molecule that is inhibitor of LINE-1 reverse transcriptase and has excellent systemic and brain bioavailability with once daily oral dosing. TPN-101, also known as censavudine. Currently, the drug is in Phase II stage of its development for the treatment of Amyotrophic lateral sclerosis. TPN-101:Transposon Therapeutics, Inc-101は、LINE-1逆転写酵素の阻害剤であり、1日1回の経口投与で優れた全身および脳のバイオアベイラビリティを有する、最も強力な既知の低分子です。TPN-101、別名センサブジン。現在、筋萎縮性側索硬化症の治療薬として開発の第II相段階にあります。 https://menafn.com/1108099475/Motor-Neuron-Disease-Drug-Pipeline-Research-2024-Comprehensive-Insights-About-180-Companies-And-200-Pipeline-Drugs
GlobalDataの”Cen…
2024/04/21 08:14
GlobalDataの”Censavudine by Transposon Therapeutics for Progressive Supranuclear Palsy: Likelihood of Approval”について、Copilotに聞いてみました。 Censavudineは、Transposon Therapeuticsによって開発されている薬で、現在進行性核上性麻痺(PSP)の治療のために第II相臨床試験にあります。GlobalDataによると、PSPの第II相薬剤には十分な歴史的データがなく、第II相の指標ベンチマークPTSRを構築することはできません1。 Censavudine(Festinavir、BMS-986001、OBP-601とも呼ばれる)は、筋萎縮性側索硬化症(ALS)、PSP、前頭側頭型認知症(FTD)、アルツハイマー病などの神経変性疾患の治療のために開発されています。この薬はカプセルとして経口投与されます。Festinavirは、HIV-1逆転写酵素をブロックするヌクレオシド逆転写酵素阻害剤(NRTI)です。以前はHIV-1感染症の治療のために開発されていましたが、現在は神経変性疾患の治療に焦点を当てています1。 Transposon Therapeuticsは、LINE-1逆転写酵素の阻害剤やその他のLINE-1病理のメディエーターを開発しており、PSPなどの希少な神経変性疾患の治療に使用されます2。TPN-101(Censavudineとしても知られています)は、現在2つの第IIa相臨床試験で研究されており、神経変性疾患の治療における有効性の証明を目指しています2。 承認の可能性については、GlobalDataのLikelihood of Approval分析ツールが、機械学習と独自のアルゴリズムを組み合わせて、薬が臨床開発の次の段階に進む可能性(PTSR)や承認される可能性(LoA)を動的に評価し予測します。ただし、PSPの第II相薬剤に関する十分なデータがないため、Censavudineの承認可能性については特定の情報は提供されていません1。