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仮発売中の核酸医薬品で 二重盲検試験を実施したところ、有意差なしとのこと。 仮免許が取り上げられる可能性すら出てきた。 さらに同じ手法で開発中の核酸医薬品が数種類あるが これらの開発を進めても有意差なしの可能性が示唆された。 開発を進めるのはリスクとなってきた。 この分野は最注力分野であっただけに今後の パイプラインは貧弱になってしまったと思われる。 さらに自社開発で多額のパテント料を稼いできた 肺動脈杯血圧症治療薬の特許切れが迫っている。 パテントクリフに陥れば、利益は半減する。 売るものがなくなれば、米国の販売網はいったん撤退するのだろうか? 経営陣は厳しい経営判断が問われてくる。 株価はいったん戻り売りの水準で跳ね返されている。 株価反発もそろそろ終了か?
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新薬治験で有意差認められず
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買うタイミングを逃しました。 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤は統計的な有意差が認められませんでしたか😭 引き続き研究開発よろしくお願いいたします! 患者の私は応援することしかできず申し訳ないです。私も社会に役立って人生を全うできるよう頑張ります!
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6月7月でカットオフがくると有意差がつかなそうで不安。 9月末を超え既存薬を凌駕して欲しいけど、その頃になると運転資金が待ったなし。厳しい戦いが続く。
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「条件付き承認」されたニプロのステミラック注とクリングルの最終治験の内容を比較します。 ■ニプロ(脊髄損傷亜急性期*1) 相:2相 試験デザイン:単一施設非ランダム化試験 登録症例数:17例(有効性の評価対象は13例) 対象患者:AIS分類のA(6例)、B(2例)、C(5例) 主要評価項目:AISが1段階以上改善した割合 上記結果:A は5/6、Bは2/2、Cは5/5(いずれも有意差なし) 副次評価項目:AISが2段階以上改善した割合 上記結果:Aは2/6、Bは1/2、Cは0/5(いずれも有意差なし) *1 受傷後2-4週間 ■クリングル(脊髄損傷急性期*2) 相:3相 試験デザイン:多施設共同非ランダム化試験 登録症例数:26例(有効性の評価対象は25例) 対象患者:AIS分類のA(25例) 主要評価項目:AISが2段階以上改善した割合 上記結果: 3/25(12.0%、DBは8.6%、有意差なし) 副次評価項目:AISが1段階以上改善した割合 上記結果:14/25(56.0%、DBは19.8%、有意差あり) *2 受傷直後から2週間 Source:ニプロは審議結果報告書、クリングルは2/9開示資料 (コメント) ステミラック注は、一度もプラセボ対照比較試験を行わず、探索的試験(2相)のみで、患者数も少なく、AIS分類のAだけでなく、BやCも含めて行われ、主要評価項目は1段階改善で、条件付き承認されています。 主要評価項目(1段階改善)、副次評価項目(2段階改善)のいずれも、過去の文献よりも改善度は大きいものの、統計学的有意差は出ていません。 クリングルの脊髄損傷急性期は、1/2相でプラセボ対照比較試験を行い、3相の患者数もステミラック注より多く、AIS分類のAの患者だけで行っているなど、試験の厳格さはステミラック注よりも遥かに上です。 1/2相と3相の結果はデータベースよりも改善の度合いが大きいだけでなく、3相の副次評価項目(1段階改善)では統計学的有意差も出ています。 ステミラック注が条件付きで承認されているのに、このクリングルの結果で、通常承認はともかく、条件付き承認も認められないとは思えません。 ましてや承認申請もできない、などということはあり得ないでしょう。
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「条件付き早期承認制度」の条件(4)について (4)検証的臨床試験以外の臨床試験等の成績により、一定の有効性、安全性が示されると判断されること (4)の「検証的臨床試験以外の臨床試験等」としては、一般的に探索的臨床試験(P2試験)の成績が想定されます。ただし、厚労省は、医薬品の性質によってはそれ以外の試験も想定されるとし、 ▽必ずしも確立した代替エンドポイントでないものの、治療薬の薬力学的指標として妥当な指標の成績を確認する試験 ▽検証的臨床試験の代替エンドポイントによる中間解析結果 ▽抗菌力試験や薬剤感受性試験(抗菌薬の場合)、患者由来iPS細胞を使った試験結果(遺伝性疾患の場合)などの非臨床試験 などを例示しています。 すなわち、この制度では2相試験の結果、もしくは、2相試験にまでは至らない試験の結果で有効性、安全性が示されればよくて、3相試験で統計学的有意差を示すことは、求められていないのです。 ★3相の主要評価項目で統計学的有意差を示せなくても「条件付き承認」は可能★ 「主要評価項目が未達だからだめ」と思っている市場の見方は、全くの見当違いです。 したがって、それを前提とした現在の市場株価は、クリングルの真の企業価値を適正に表しておらず、著しい過小評価と言えます。 だからこそ、市場の多くの人が気付く前にクリングルの株を買うことで、非常に大きなリターンを得ることができるのです。 (主要評価項目を達成して、誰もが承認申請と承認を予想している状況では、株を安く買うことはできず、それほど大きなリターンを得ることはできないでしょう。)
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クオリプスが急落したのでここを売った人がいるのかも? 逆に、次の承認申請相場はクリングルだと思います! ★HGF再生治療薬のプラットフォーマー★ ★脊髄損傷急性期の3相を終了(世界初)★ ★市場規模は国内120億円、海外600億円★ ■9月末までの主な材料 ・脊髄損傷急性期の承認申請までの進捗報告 (「事前面談」→「総括報告書の作成」→「申請前相談」) ・クラリス神経栄養性角膜炎1/2相トップラインデータの公表(6月末まで) ・脊髄損傷急性期の承認申請(9月末まで) ・丸石製薬からのマイルストーンの受領(2億円) ・脊髄損傷急性期の3相結果の学会・論文発表 ・脊髄損傷急性期の米国における「提携」発表(複数社と交渉中) ・その他パイプラインの進捗(ALS、急性腎障害、声帯瘢痕) ■9月末までの目標株価*1 株価 時価総額*2 上昇率 800円 54億円 +18.7% 1,200円 82億円 +78.0% 1,800円 122億円 +167% 2,400円 163億円 +256% *1)ベンチマークは今年後半に先駆け審査指定の下、承認申請を準備中(今年オーファン申請予定)のオンコリス(4588)で、現在の時価総額は138億円。 *2)5/28現在の発行済株式総数(自己株を除く)680万株を前提に計算。 ■目標株価の考え方 主要評価項目を達成できなかった点を割り引いても、以下の点を鑑みると、オンコリスの時価総額の何割かには、近づいていくはず。 ・主要評価項目が未達でも承認された事例はあり、本疾患には有効な治療薬が存在しない。 ・副次評価項目(AIS分類のAからB以上に改善)では、統計学的有意差を示した。 ・AIS分類のAからBへの改善は、臨床的意義が多大である(PMDA資料)。 ・一度もプラセボ対照試験を行っていないステミラック注が一段階改善で承認(条件付き)されている。 ・第1/2相、第3相の結果は「条件付き早期承認制度」の条件を満たしている。 ・承認申請されれば、丸石製薬からマイルストーン収入が得られる。 ・会社は9月末までの承認申請と来期(25/9期)黒字化を予定している。
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それ思いましたね 効果があってもどちらが効いたのかわからないじゃ無いですか レオカーナは普通に承認されてるので治験での有意差くらいの効果はある前提での調査なら症例積んで、レオカーナの有意差が向上した、とかならコラテジェンに意味があるのかなと そんなふうに思ったりしましたけど
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製薬は難しい。それはわかる。 日本新薬とか何やあれ?やんなあ。 日本新薬がS安ウリ気配、筋ジストロフィー治療剤の治験「統計的な有意差認められず」と開示 ↑これでストップ安張り付けやで。 患者様の希望やけど、投資家には酷や。 何人患者様おるんや?って思う。 まあ、エーザイも難しい。 自動車もか。
27日のビルトラルセンのP3結…
2024/06/03 15:05
27日のビルトラルセンのP3結果。 主要項目の立ち上がり時間、速度ですが、 本剤とブラセボの双方に速度増加がみられ、 統計的な有意差が認められなかったとの事。 また、非盲検の先行試験では本剤で改善が示されたとの事。 この結果だと治験に参加された患者さん方は、本剤の有無に関わらず一般的データより改善傾向を示す方が多かったものと思われます。 これって、どういう事なのでしょう? 治験に参加しようと思うお子さんは改善傾向が強い? 治験参加者へのケアが改善傾向に繋がる? そもそも主要評価項目が適切では無かった? 本剤の有効性がどうであれ、 この改善傾向の原因が明確になり患者の方々の生活が改善されるならばと思います。 長文すみません。m(_ _)m