テナヤ・セラピューティクス【TNYA】の掲示板

治験の発表が出たみたいですね。
どうなるんだろうか…

Tenaya Therapeutics Inc. (TNYA)は、MYBPC3関連肥大型心筋症に対する遺伝子治療TN-201のMyPEAK-1第1b/2a臨床試験から中間安全性および有効性データを報告した。このデータは米国心臓協会の科学セッション2025で発表され、Cardiovascular Research誌に掲載された。

試験では、TN-201を2つの用量レベルで評価した：3E13vg/kg（コホート1）および6E13 vg/kg（コホート2）。各コホートで3名の患者が治療を受けた。遺伝子治療は両用量で概ね忍容性が良好であり、用量制限毒性は観察されず、全患者が免疫抑制薬の漸減に成功した。

安全性データでは、可逆的な肝酵素上昇が最も一般的な治療関連有害事象であった。入院モニタリング要件により、2件の治療関連重篤有害事象が発生した。心毒性の兆候は観察されなかった。

52〜78週間のフォローアップを受けたコホート1患者では、MyBP-Cタンパク質レベルが最初の生検から52週目までに平均4%増加した。評価可能な最初のコホート2患者では、12週間後にタンパク質発現が14%増加し、用量反応の早期証拠を示した。

心臓トロポニンIレベルはコホート1の全患者で48%〜74%減少し、正常または正常に近いレベルとなった。コホート1の3名全員が52週目に肥大の指標の改善を示し、左室後壁厚が21%〜39%減少した。Two名の患者では左室心筋重量指数が12%〜22%減少した。

心不全症状は26週目までに全患者でニューヨーク心臓協会クラスが少なくとも1クラス改善し、コホート1の全患者が無症状状態に達した。

FDAは2025年11月7日にMyPEAK-1を臨床保留とした。Tenayaは議定書修正を通じて懸念に対処するためFDAと協力している。

TN-201は、MYBPC3関連肥大型心筋症の治療を目的として設計されており、この疾患はHCM患者の約20%を占める。この状態は遺伝子変異によるミオシン結合タンパク質Cの不十分なレベルに起因する。

治験保留指示。残念。

再inしました🙏🚀

吉報なのかわかりませんが、発表があるみたいですね。期待したいところ…

テナヤ・セラピューティクス（TNYA）は、2025年11月7日から10日にかけてニューオーリンズで開催されるアメリカ心臓協会科学セッションにおいて、同社のTN-201遺伝子治療の臨床データを発表すると発表した。

この発表には、MyPEAK-1第1b/2a相臨床試験の投与コホート1および2における中間安全性および有効性結果が含まれる。TN-201は、ミオシン結合タンパク質Cの不十分なレベルによって引き起こされる疾患であるMYBPC3関連肥大型心筋症の治療のために開発されている。

クリーブランドクリニックのミリンド・Y・デサイ博士が、2025年11月8日（土）午前10時25分から10時35分（中部時間）に「忘れられていた存在から今や注目の的へ？肥大型心筋症における画期的進化」と題された最新科学セッションでTN-201のデータを発表する予定である。

同社はまた、虚血性心不全のブタモデルにおける細胞リプログラミング治療の前臨床結果も発表する。テナヤの研究担当上級副社長であるキャシー・アイビーが、2025年11月9日（日）午前8時00分から8時10分（中部時間）にこの発表を行う予定である。

テナヤの経営陣は、2025年11月10日（月）午前8時00分（東部時間）にTN-201データについて議論するためのカンファレンスコールを主催する。ウェブキャストは同社ウェブサイトの投資家セクションからアクセス可能となる。

発表のコピーは、各セッション後にテナヤのウェブサイトの「Our Science」および「Investors」セクションで入手可能になると同社の発表で述べられている。

ショートカバーが入ったのかと
BARRONSのニュースに小型株狙いの空売りがあるとか
２８、２９日０．０１窓が空いているけど埋めるのかな

急降下したと思ったら少し戻しましたね！
と言っても元に戻るには時間がかかりそうですが…
何かいいニュースでも出たんでしょうか？

>>41

上げてきましたね!

あがゆぞぉ！！！

yup

ここだけ掲示板が無風(・∀・)

>>34

詳しい解説ありがとうございます!
私もあれからじわじわポジション上げて今はポートフォリオの三分の一ほどです。年末は楽しみ半分、警戒半分で臨みます!!

何ドルまで行くかなあ

きたーわーわ

強気評価の主な理由
• 革新的な遺伝子治療パイプライン
• TN-201：MYBPC3関連肥大型心筋症（HCM）向けのAAV9ベース遺伝子治療。1回の静脈注射で疾患の進行を止める、あるいは逆転させることを目指す。
• TN-401：PKP2遺伝子変異による不整脈源性右室心筋症（ARVC）向け治療薬。
• これらは従来治療では根治が難しい疾患に対する画期的アプローチであり、成功すれば市場規模が大きく、希少疾患指定による優遇も期待されます。
• 臨床試験の進展と学会発表予定
• TN-201のMyPEAK-1試験が進行中で、安全性・有効性の初期データが近く発表される予定。
• アメリカ心臓病学会での発表が控えており、ポジティブなデータが出れば株価急騰の可能性。
• 財務体質の改善と資金調達成功
• 現金準備金：6140万ドル＋最近の資金調達で追加4889万ドルを確保。
• → 2026年半ばまでの事業継続が可能とされ、資金枯渇リスクが後退。
• アナリストの目標株価が高水準
• Canaccord Genuity：6ドル、H.C. Wainwright：5ドルなど、現在株価（約1.6ドル）に対して3〜6倍の上昇余地を見込む。
• → 財務アップデートと臨床進捗を反映しつつ「買い」評価を維持。

※今年の05/05から 少しずつ買い増して現在 23370株 持ってますが、上昇率は 374% です。

スイマセン
打診買いから本腰入れようか迷ってます^^;
新薬の承認って確率かなり低いと思うんですが、ここのアナリスト評価が軒並み強気なのはなんか特別な見込みがあるんでしょうか？？
昨年の急降下見ちゃったらなかなか勇気が出ず…

行くゼェー！！！！🚀

>>28

情報ありがとうございますm(__)m

お盆に買ってここ見たら誰も居なかったのに。もり上がってきましたね♪

良きクリスマスプレゼントをお待ちします

９⽉９ ⽇モルガンカンファレンスの印象と201，401の結果報告が近いという事かと、日本人名のHiro Higa　Senior Vice President, Financeという方もいますね
301も含めてフェーズ３に移行できれば４０も見えてくるという事かな
カンファではAIスクリーニングの有効性にも言及していました
ボラティリティが高い年末年始になりそうです。

以下、メモ

TN-201：MYBPC3関連肥大型心筋症（HCM）を対象とした遺伝子治療薬。MyPEAK-1第1b/2相臨床試験では、コホート1とコホート2の患者登録を完了しました。独立したデータ安全性モニタリング委員会（DSMB）が肯定的な安全性評価を下したため、高用量コホートへの拡大が可能になりました。

TN-401：PKP2関連不整脈源性右室心筋症（ARVC）を対象とした遺伝子治療薬。RIDGE-1第1b相試験では、コホート1の登録が完了し、DSMBの推奨を受けて、コホート2の最初の患者への投与が開始されました。

両プログラムとも、2025年後半に臨床データが発表される予定です。これらのデータがポジティブな結果を示せば、同社の将来性にとって重要なマイルストーンとなります。

TN-301：選択性の⾼いHDAC6阻害剤、TN-301は、がん細胞の分化を促し、免疫反応を増強することで抗腫瘍効果を示す、HDAC6（ヒストン脱アセチル化酵素6）に対する高い選択性を持つ阻害剤です。HDAC6阻害は、ヒストンのアセチル化状態を変化させ、細胞周期の停止やアポトーシス（細胞死）を誘導し、腫瘍の増殖を抑制すると考えられています。

財務状況: 2025年上半期には、運営資金を確保するための資金調達と事業再編が行われ、これにより2026年後半まで資金が確保される見込みです。
アナリストの評価: 一部のアナリストからは、臨床試験の進展と成長戦略に期待する強気買いの評価が出ています。