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SF3B1 は、いくつかの癌で最も頻繁に変異するスプライソソームタンパク質であり、主要な薬剤ターゲットです。プラジエノリド、スプライソスタチン、ハーボキシジエンなどの特性のよくわかっている化合物は、SF3B1のC末端HEATリピートドメインを標的とし、U2 snRNPによるイントロン3'末端の分岐点部位（BPS）の認識を防ぎ、A複合体の形成前にスプライソソームの組み立てを阻害します（図 1）。これらの化合物は腫瘍細胞の増殖を調整し、いくつかのプラジエノリドB誘導体（E7107やH3B-8800など）は臨床試験中です。9これらの知見は、CDK11阻害の分子メカニズムの発見と合わせて、 SF3B1の異なるタンパク質ドメインが標的とされ、スプライソソームの組み立てには異なる影響があるものの、pre-mRNAスプライシングと細胞増殖には基本的に同じ影響を与えることを示しています。これは、スプライシング阻害剤（現在ではOTS964も含まれる）およびSF3B1/U2 snRNPを特異的に標的とする阻害剤の顕著な抗腫瘍効果と一致しています。