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2024年1月18日、早老症治療薬ロナファルニブ(商品名ゾキンヴィカプセル50mg、同カプセル75mg)の製造販売が承認された。適応は「ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群およびプロセシング不全性のプロジェロイド・ラミノパチー」、用法用量は「開始用量は115mg/m2、4カ月後に維持用量150mg/m2に増量し、1日2回、朝夕の食事中または食直後に経口投与する。なお、患者の状態により適宜減量する」となっている。 早老症であるハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群(HGPS)およびプロジェロイド・ラミノパチー(PL)は、若い時点から死亡率が加速度的に上昇する非常にまれな遺伝性の希少疾病である。日本においてハッチンソン・ギルフォード症候群は指定難病であり、HGPS患者は国内で約10人、全世界で約140人が特定されている。PLはHGPSより発症率が低く、全世界で50人程度と推定されている。いずれの病型ともに、深刻な成長障害、強皮症に似た皮膚、全身性脂肪性筋萎縮症、脱毛症、関節拘縮、骨格形成不全、動脈硬化の促進などの早老症状が現れる。心筋梗塞や脳卒中などの重篤な動脈硬化性疾患が起こることが多く、HGPSの平均寿命は14.5歳と報告されている。 HGPSおよびプロセシング不全性のPLは、いずれも変異プレラミンA(プロジェリンまたはプロジェリン様蛋白質)が核膜に蓄積することで生じる。通常、核膜を構築する蛋白質の1つであるラミンAをコードするLMNA遺伝子から翻訳された未成熟のラミンA(プレラミンA)は、ファルネシル化された後、メタロプロテアーゼにより、ファルネシル化された部位を含むペプチドが切断されることで、ラミンAになる。しかしHGPSでは、LMNA遺伝子の変異によってスプライシング不全が起き、変異プレラミンAが生じる。また、プロセシング不全性のPLでは、HGPSとは異なる部位でのLMNA遺伝子の変異あるいは、メタロプロテアーゼをコードするZMPSTE24遺伝子の変異に起因して変異プレラミンAが産生される。 medical.nikkeibp.co.jp/leaf/all/series/drug/update/202403/583678.html
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NVOのウゴービは中国でPhase 3治験中、うまく行けば、年内に承認されます。 公的保険は減量薬を対象外の方針なので、自費の患者をターゲットにしています。 承認される場合、中国市場にどの程度供給できるか、どのぐらい売上と利益に貢献できるかまだ分かりません、、、
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今は減量中なので食事は管理してますよ〜 美味しいもの食べたい、呑むのも大好き✌️
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なんか減量しまくったボクサーみたいな気持ちw
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あっ減量しまくって減量明けの気持ちw
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年間約180tのごみ減量を実現する神奈川県川崎市との共同事業を加速 初の大型リユース拠点「ジモティースポット川崎菅生店」が本日開設 が出ています
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減量中は早く楽にがもっとうなので蕎麦茹でてミツカンの追い鰹つゆで出汁作って味付き鯖缶キノコ放り込んでネギとワカメトッピング✨ これ食べてたら痩せれます😅
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ブックオフのクーポンを使うために忙しい脳。 チョコが値上がってるがセールで、 田原本のキャン★ドゥで木こりの切株が108円、 奈良ドンキでパイの実が2個で158円と破格値やったっち。 よっちゃんイカの25グラムの奴は20グラムに減量されててトホホだが、 この御時世で今までよく持ち堪えた脳。 ユーチューブは、アシタノワダイ が面白い。
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先輩ちわっスw ファーマフーズに投資してぼくみたいな大口投資家に一生分のカレーパンを搾取されちゃった気分はどうっスか?w 人生の将来設計白紙っスか?w あw でも先輩ひとつだけ成功したことあるじゃないっスかw お財布の減量w 流行りのミニマリストってやつっスか?w お財布持ち運びやすくなってよかったっスねw もとから軽かったかもっスけどw 会社や社長に誹謗中傷のダイイングメッセージ残して消えていく先輩たちw 多額の損害賠償で家族にも迷惑かけちゃうんスか?w 先輩かっこよw もっとかっこよな先輩みせてほしいっスw 先輩!w
米イーライ・リリーの減量薬、睡…
2024/04/18 07:41
米イーライ・リリーの減量薬、睡眠呼吸障害にも効果