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四季報コメントに「筋ジストロフィー薬順調増」って文言あるけど、それに傷ついたんかな?知らんけど
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日本新薬-ストップ安売り気配 筋ジストロフィー治療剤の臨床試験の結果を公表 10:08 配信 トレーダーズ・ウェブ 日本新薬<4516>がストップ安売り気配。同社は27日、筋ジストロフィー治療剤「ビルトラルセン」の国際共同第Ⅲ相試験の解析結果の速報を発表した。デュシェンヌ型筋ジストロフィーの男児77例を対象とした、ランダム化・二重盲検・プラセボ対照・多施設共同の比較試験を行ったという。 主要評価項目である床からの立ち上がり時間を速度で評価したところ、48週投与後のベースラインからの変化について、本剤投与群で速度の増加傾向が認められたものの、プラセボ投与群でも同様に増加傾向が認められ、本剤投与群とプラセボ投与群との比較では統計的な有意差は認められなかったとしている。 同社は今後、さらに詳細なデータ解析、および結果に影響をおよぼす要因(ステロイドを含む併用薬の影響、年齢などの背景因子、投与期間など)の検討を続けるとしている。 なお株価は、同日発表された新中計の数値目標が保守的だったことも嫌気され、売りが殺到している。
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日経速報。 iPS細胞から筋肉の幹細胞、臨床向け作製法開発 大阪大学 サイエンス 2024年5月28日 2:00 大阪大学の関口清俊教授らは筋肉のもとになる幹細胞をヒトのiPS細胞から効率良く作る手法を開発した。従来はマウス由来の成分が必要だったが、人工的に合成したヒト由来の成分に置き換えて臨床応用しやすくした。筋ジストロフィーなどの病気や加齢で衰えた筋力を再生する治療への応用を目指す。 骨格筋幹細胞は筋肉にある。激しい運動やトレーニングで刺激すると増え、傷付いた筋肉を再生する。筋力が低下する遺伝性の難病である筋ジストロフィーや、加齢で筋力が低下するサルコペニアの治療法としてiPS細胞から作った骨格筋幹細胞を移植する再生医療に期待が集まる。 骨格筋幹細胞をiPS細胞から作る方法は従来もあったが、細胞の培養にマウス由来のたんぱく質を使うため臨床応用が難しかった。また幹細胞ができる効率が1割程度と低かった。 続
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「先駆け審査指定制度」と「条件付き早期承認制度」の指定を受け、臨床第1/2相(P1/2)試験データで承認された日本新薬のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療剤「ビルテプソ」(一般名=ビルトラ... P3で未達 DMDの主要評価項目に有意差出ず 中計で盛り上がっていますが先駆け承認がP3未達かなりヤバイね
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iPS細胞から筋肉の幹細胞、臨床向け作製法開発 大阪大学 2024/05/28 02:00 日経速報ニュース 677文字 大阪大学の関口清俊教授らは筋肉のもとになる幹細胞をヒトのiPS細胞から効率良く作る手法を開発した。従来はマウス由来の成分が必要だったが、人工的に合成したヒト由来の成分に置き換えて臨床応用しやすくした。筋ジストロフィーなどの病気や加齢で衰えた筋力を再生する治療への応用を目指す。
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神経筋疾患 脊髄性筋萎縮症 顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー(FSHD)「GYM329」は、中外製薬で創製したリサイクリング抗体®技術やスイーピング抗体®技術などの自社の抗体エンジニアリング技術を適用した次世代の抗体です。潜在型のミオスタチンは非活性型で、主に筋細胞から分泌され、BMP-1などのタンパク分解酵素により活性化されます。活性化されたミオスタチンは、筋肉の成長・肥大を抑制するため、「GYM329」はミオスタチンの作用を阻害することで、筋肉の萎縮・筋力の低下を伴う疾患の病態を改善することが期待されています。
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筋ジストロフィーの治療薬開発を望む 神経薬に秀でてるエーザイに期待
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サレプタの筋ジストロフィーのライセンスは総額3500億、一時金1700億ほど 対象の筋ジスの罹患率10万人に7人でつ 601の対象疾患の PSPは10万人に5人 ALSは10万人に2人 アルツは10万人に数十人 他、長くなるので省きまつが、進捗状況、薬剤特性、適応拡張性などの 優位性を考慮すると、サレプタの事例をはるかに上回るとしか考えられまてん!
四季報の「筋ジストロフィー薬順…
2024/05/28 14:56
四季報の「筋ジストロフィー薬順調増」という文言を早く取り消しなさい。