inchosensei

日経バイオテクの久保田くんが「ＲＭＡＴ」の指定即承認にはならない、ということを２年前に書いてるんですね。この記事を読んだ人がいろいろまた投稿するかも知れませんが、ＳＢ６２３は、「有効性についてエビデンスがすでに予備的に示されています」から、ＲＭＡＴ指定イコール即承認と考えていいんですね。
結構すごいことです。アナリストや記者の諸君もここをしっかりと理解して対応してほしいと思います。

> ここが二年くらい前に帝人から切られたときは、

長い方は、事情がお分かりだと思いますが、サンバイオのほうが「切らせていただいた」んですね。帝人の今の組織の変化を見ても、そのあたりの事情は、わかる方には十分わかるはずです、、、
その効果は、来年には目に見えて来ると思います。

> Inchosensei 殿
> 輸血部位が脳より下部であれば、幹細胞が脳関門を通過して脳の障害箇所に到達するのは難しいですね。

今回の手術の詳細は、情報が十分ではないのであまり深くあれこれ考えないほうがいいかも知れません。
ＢＢＢ（脳血液関門）は、正常時は、脳に血管を通して異物が入らないようにする仕組みです。脳卒中の急性期には、このＢＢＢが機能しないため、静脈注射でも、
ある程度は脳内に取り込むことができます。
この程度のお返事でご容赦ください。

ところで、フランスなどでは、重症患者でかつ代替治療がない場合に限り、未承認薬の使用が、ＡＴＵなど国が定める制度のもとに、かなり積極的に行われています。
欧州で、ＳＢ６２３は、画期的な新薬としての指定を受けたわけですから、これからが楽しみだなと思っています。治験とは別の形で、症例は限られるものの、広く使われて行く可能性もあると思うんですね。そのための過去の人事だったような気もしています、、、

昨日は、未承認薬としてのＳＢ６２３について議論がもりあがりましたね。
フランスでは、下記のように、特殊な状況では使用可能なんですね。それぞれの国でそれぞれの考え方での医療が行われています。フランスに留学したドクターならふつうに体験していると思います。

未承認薬使用実態について、フランスでは、命にかかわるような重篤な疾患で、代替治療法がない患者に対して未承認薬を使用する「ATU」の制度があり、使用した医薬品は保険償還もされるという。
リスクとベネフィットを考慮した上で、国内では開発に着手されていない医薬品でも使用されるケースもある。

> ミハエル・シューマッハ（Michael Schumacher）氏（50）が、細胞治療を受けるために仏パリの医療施設に入院していると報じた。

「cutting-edge stem cell therapy を受けるための入院」と報じています。
４月に「欧州医薬品庁より先端医療の指定を受けた」とＩＲで発表してますよね。cutting-edge は、最新の、最先端のの意味ですから、報道から察すると、
ｓｂ６２３しかなさそうです。いろいろ事情があると思いますが、医療機関によっては、ｓｂ６２３による治療は、可能なのではないでしょうか。ただ、たいへんデリケートな時期ですから、オフィシャルな発表は無理かも知れません。
「Michael Schumacher　stem cell therapy」で、google や　yahoo ではなくduckduckgo　で検索すると、わかりやすい情報が入手できます。

以前もこの板で議論されたことがあるのですが、ＳＢ６２３は、「先駆け審査指定制度」と「条件つき承認制度」のどちらに応募する予定なんでしょう。「条件つき」は、「検証的臨床試験が困難」なことが条件になってますから、「先駆け」
での申請かも知れません。「先駆け」の場合は、申請前に申請予定資料が確定することになっており、この点が「条件つき」とは異なります。で、厚生労働省のＱ＆Ａでは、現実問題として同時申請はないだろうという答え方をしています。
「先駆け」は、昨年の第4回は、確か9月7日公募で、今年4月に承認でした。
順調に行けば、まもなく公募、応募申請で来春承認という日程がありかな、とも思っています。勘違いだったらすみません、、、
株価もまもなく落ち着いて、9月から新しい流れになるといいなと思います。
上場のとき、2000円が公募価格でしたから、1000円を割ったときには、ここも、不隠な空気が流れましたが、あのときと今とはちょっと事情が違うかなと思います。今秋から来春にかけて明るい雰囲気になるように期待しています。

> 日経電子版
11時30分の有料会員向けの記事です。
著作権の関係で、概要をリライトしてます。

SB623は、外傷で脳を損傷し、麻痺や構語障害に悩む患者の治療を目指す。
サンバイオが日本と米国で実施した、受傷後1年以上の経過の患者を対象にした治験では良好な有意差が得られた。この結果を受け、今春に厚生労働省の「先駆け審査指定制度」の対象品目に指定されている。順調に行けば、来年にも承認される可能性がある。

> つ、つよい
また、下げる場面があるかも知れませんが、秋からの動きがわかってるところが積極的に買いに行ってるんでしょうね。
いろんな日程を考えると、やはり、もう「買い」の季節なんだと思います、、、

> inchosensei
> 「審査が強化される」とは、「審査が厳しくなる」というのではなくて
> 「早くするということ」とか、私の思っていたのと逆の、うれしい解釈、ありがとうございます。

「審査の厳格化」と「審査の強化」は、使い分けてるようですね。
日刊薬業の記事でもその点に配慮した書き方をしている印象です。

こちらしか見てない方のために、、、表の板への書き込みを転載しますね。

> 日刊薬業
> 先駆け再生医療製品、審査体制強化へ
> 医薬局、20年度概算要求、専門チームを設置

1.サンバイオのＴＢＩに対する再生細胞薬SB623
2.東大と第一三共の悪性神経膠腫治療用ウイルス「G47Δ」
3.タカラバイオと大塚製薬の滑膜肉腫に対する遺伝子治療TBI-1301
4.食道がん治療で用いる東京女子医大とセルシードの
口腔粘膜由来食道細胞シートCLS2702C/D
これらの4品目が今年度中に申請予定で、審査を早急に行うために専門チーム
を設置する。その予算請求をするという記事です。

ポイントはふたつ。ひとつは、ＳＢ６２３が4つの申請予定の品目の中に入っていること。もうひとつは、審査が強化される（審査が厳しくなるというのではなくて
早くするということ）です。

一部のファンドやアナリストはこの情報に気づいてるようですが、まだ一部のようですね。徐々に浸透して行くと思います

> 日刊薬業
> 先駆け再生医療製品、審査体制強化へ
> 医薬局、20年度概算要求、専門チームを設置

1.サンバイオのＴＢＩに対する再生細胞薬SB623
2.東大と第一三共の悪性神経膠腫治療用ウイルス「G47Δ」
3.タカラバイオと大塚製薬の滑膜肉腫に対する遺伝子治療TBI-1301
4.食道がん治療で用いる東京女子医大とセルシードの
口腔粘膜由来食道細胞シートCLS2702C/D
これらの4品目が今年度中に申請予定で、審査を早急に行うために専門チーム
を設置する。その予算請求をするという記事です。

ポイントはふたつ。ひつつは、ＳＢ６２３が4つの申請予定の品目の中に入っていること。もうひとつは、審査が強化される（審査が厳しくなるというのではなくて
早くするということ）です。

一部のファンドやアナリストはこの情報に気づいてるようですが、まだ一部のようですね。徐々に浸透して行くと思います、、、

8月5日のスズケンとの契約については、もうひとつ説明させてください。みなさんに、「申請」や「認可」について「現場」をもう少し理解していただければと思います。
3月25日に、キムリアが保険適用になりましたね。33,493,407円という驚くべき薬価だったのですが、この時、大きくクローズアップされたのですが、「流通経費率」です。流通経費率（製品総原価と営業利益、流通経費の合計に占める流通経費の割合）は、一般には7.5％が適用されますが、キムリアは2.4％であり、これについてはさまざまな角度から議論され、問題視もされました。
ＳＢ６２３も、「大体このくらいでいいだろう」では申請もできませんし、認可もされないんですね。
で、このタイミングでのスズケンとの契約の意味を推し量っていただければ、と思っています、、、、、

> スズケンとサンバイオが協業に合意し、
> 協同研究を進めることで合意したことは　大変大きな意味がありますが
> 今だ 承認申請を出していない段階で 　承認された様に事を運んでいる事に　
> 若干疑問が有ります！！

ひとこと！
再生医療医薬品の分野でロジで不可欠なのは、適切な冷凍保存を行い使用時まで品質を適正に維持することです。承認申請の段階で、流通をどうするかは、当然当局のチェックの対象になります。

ワールド・クーリアとの契約は昨年の秋です。
森さんは、アメリカナイズされたかなりシビアなビジネスを展開する人ですから、その辺りを推しはかっていただくと、今回の件の背景を多少はわかっていただけると思います。
まだまださまざまなハードルはありますが、明るいスタートの兆しなのだと、ぼくは思っています。

黄金の！たまご東京さん、こんにちは。

もやもや病の方とは、3人おつきあいがあります。
病気の本態は、ウイリス動脈輪の進行性の閉塞で、その側腹血行路が画像上もやもやと描出されるために、「もやもや病」と呼ばれています。小児期の脳卒中の代表的なものですよね。
あくまで、脳卒中（stroke)　のひとつですから、いずれＳＢ６２３の適応になると思います。早く！と期待しています。
株価も気になりますが、本当に早く上市して多くの方に役立つ「薬」になってほしいものだと思います、、、

スズケンとの協業に関しては、意外と知らない方も多いかも知れないので、簡単にご紹介しておきましょうね。再生医療に関わる医薬品は、ロジ（流通）に関しては、厳格な温度管理が必須です。食品の場合は、もっとゆるいわけですが、この温度管理と解凍技術がないと、味が落ちてしまいます。再生医療医薬品に関しては、イワンやです。ロジでマイナス190度から18度くらいまでのシビアな温度管理のノウハウを持っているのは、民間では今のところ、ワールド・クーリアという会社くらいなんですね。この会社が親会社を通じてスズケンと昨年の11月25日にロジで協業することで合意してます。一般の方には、わかりにくいことかも知れませんが、このスズケンとサンバイオが協業に合意し、協同研究を進めることで合意したことには、かなり決定的な意味があります。
ということで、これからにぼくは大いに期待しているところです、、、

分かってない方がいたらまずいので、念のため。
もとの英文は、8月5日のＩＲの　English version です。
原文の日本語は、こちらになります。

当社と株式会社スズケン（代表取締役社長宮田浩美、以下スズケン）は、現在当社グループ（サンバイオ株式会社及びその子会社であるSanBio, Inc.）が開発を進めている再生細胞薬（以下本製品）の商業化に向けた流通（物流及び商流）において、本製品の安定供給を目的として商流に関する取引基本契約の締結を行ったことをお知らせします。また、本製品の患者さまへの投与までのトレーサビリティ及び投与後の患者さまへのサポートまでのトータル管理を可能とするシステム（R-SATシステム、以下本システム）を共同開発することについても合意しました。
今回の取引基本契約は、本製品の売買における商流部分に関する契約でありますが、現在、本製品の市場への出荷判定を行うための製造業及び製造工場から医療機関までの輸配送業務等の物流業務の受委託についても、契約締結に向けて協議を開始しています。
共同開発を進めています本システムの名称R-SATは、Regenerative medicine（再生医療薬）、Safety（安全性）、Accurate（正確）、Traceability（トレーサビリティ）の頭文字を取ったものであり、本システムにより、医療機関からの製品受注に対して、出荷判定から全国の医療機関さまへの配送と、患者さまへの投与までの厳格な品質管理をタイムリーに確認することが可能となります。さらに、投与後の患者サポートのためのスケジュール等の管理も可能となり、医療機関も再生医療薬をより安心・安全に利用できる体制が整うことになります。なお、現在、本システムに関する共同特許及び商標の登録申請を進めています。
本件による、当社グループの2020年１月期における業績への影響については精査中であり、今後公表すべき事項が生じた場合には、速やかに公表します。
以上

> これから承認申請、承認、上市とIRが目白押しの段階で、材料で尽くしなの？

「材料出尽くし」の件。「思惑で上がって、材料が出たらおしまい、、、」とよく言われますが、ここは「材料だらけ」ですからね。「ショック」で下げようが、長期で見れば次から次に材料が出てくるはずです。
ＴＢＩだけでも、華さんのおっしゃる申請、承認、上市にマーケットの拡張。そのあとは、慢性期脳梗塞の見直しーおそらく条件つきになってもかなりの有意差が出るでしょう。さらに脳出血、認知症、パーキンソンなどなど。さらに企業としての発展。

ここは、あと少なくとも10年は、「思惑がつづく」はずです。

> inchosensei♪こんにちは。お盆休みですか？
> TBI国内先駆け審査指定、欧州医薬品庁によるSB623先端医療医薬品指定、そして次に来るのは米国RMAT指定だとわたしもずっと思っています。米ファイザーの乳がん治療薬はFDAからP2試験の中間解析によってBT指定されていますから、SB623もTBIのP2解析結果次第では、RMAT指定を経てBT指定まで一気にいくと思います。辻村さんはそのために米国サンバイオ社CEOに就任されたのでしょうから、頑張って欲しいです。

大規模な病院は、「お盆休み」はありませんが、中規模以下の医療機関では、お盆休みがあります。とは言っても、書類の山を処理しながら久しぶりに、サンバイオとおつきあいしています。
華さんは、おそらく私以上にサンバイオや「投資」に精通している方だと思うのですが、掲示板では、おもしろおかしく投稿して楽しんでおられますね。私は、華さんの大ファンです。株は、楽しまなければいけないと私は思っています。そういう余裕の資金を50年ほどつぎこんで楽しんで来ました。
1月21日には、ほぼ最初の目標を達成したかと思っていたのですが、残念な展開になってしまいました。けれど、つまずいただけど、決して「失敗ではない」と思っています。
まだまだ、もっともっと成長の余地のある会社ですからね。もう一度、５桁になり、さらにホップステップジャンプがあるでしょう。華さんのもう一段上が私の最終目標です、、、
華さんの本当の姿は？ですが、これからも、「掲示板の華さん」の大ファンのひとりでいつづけるつもりです。これからも、よろしくおつかいください。

> 院長先生、お疲れさまです。
> 早速、検索させてもらいました。
> 日本とアメリカで線引きがかなり違うのですね。

ＴＢＩについては、かなりはっきりしたエビデンスが出てます。
安全性については、まったく問題ないですからね。
「ＦＤＡ好みのデータがそろっている」ということでしょう。
さらに、アメリカではロビー活動がかなり大事なんですね。サンバイオは、すばらしい人たちにアメリカでは支えられてますから、「だめ」はないと思います。
脳梗塞も詳細なデータの分析がそろえば、サプライズありだと思っています。