今回の決算AIに読み込ませての回答です。
AI回答ですので、正しいとは限りません。あくまで参考として捉えててください。
承認確率の推定（類似遺伝子治療・生物製剤ベース）
ここは「①一般統計」「②BTD＋BLA段階」「③HGF/CLTIという個別文脈」の3層で考えるのが現実的です。
1）一般的な成功確率（後期段階〜承認）
公表されている大規模解析では：
- 全領域平均：Phase II→承認
おおよそ 10〜15％前後
- Phase III→承認
おおよそ 50〜60％前後
- BLA/NDA提出後→承認
多くの解析で 80〜90％前後 とされることが多い（領域差あり）
遺伝子治療単体の統計はサンプルがまだ少ないですが、
「BLAまで到達した遺伝子治療」は、一般の生物製剤と同等か、やや低い程度の成功率とみなすのが現実的です（安全性・製造のハードルが高いため）。
2）ブレイクスルー・セラピー指定＋BLA段階の補正
ブレイクスルー・セラピー指定（BTD）は、
- 重篤疾患
- 既存治療に対して「臨床的に意味のある改善」が示唆される
という条件を満たした薬剤に与えられます。
BTD取得薬は、
- FDAとの対話が増え、
- 試験デザインや申請戦略が事前にすり合わせられるため、
BLA提出後の承認確率は、非BTD薬より高い傾向があると推定されます。
定量的には文献によってブレがありますが、
ざっくり投資家モデルとしては：
- 「BLA提出済み × BTDあり」の承認確率：70〜85％レンジ
と置くのは、かなり保守〜中庸なラインです。
3）HGF遺伝子治療（CLTI）という個別文脈での調整
プラス要素：
- 同系統のHGF遺伝子治療（コラテジェン）は日本で既に承認実績あり
→ メカニズムとしては「完全な未知」ではない。
- CLTI/重症虚血肢はアンメットニーズが極めて高く、
切断回避・潰瘍改善など、エンドポイントが臨床的に非常に意味を持つ領域
- AHA系ジャーナル（Circulation系）にデータが掲載されていることから、
データの質・一貫性は一定レベル以上と推定
マイナス・不確実性要素：
- 遺伝子治療としての長期安全性・再投与・免疫反応など、
クラスとしての懸念は依然残る
- CLTI領域では、血管内治療・バイパス・創傷ケアなど多様な治療があり、
「どのラインで使うか（早期〜末期）」のポジショニングが審査で議論されやすい
これらを踏まえて、
「BLA提出後」の承認確率を投資モデル用に数字で置くなら：
- ベースケース：70％前後
- 強気ケース：80〜85％（BTD＋アンメットニーズを強く評価）
- 弱気ケース：50〜60％（安全性・製造・クラス懸念を重めに見る）
くらいのレンジが、現実的な“事前確率”として扱いやすいと思います。
投資の参考になりましたか？
