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9月22日のMN-166（イブジラスト）の筋萎縮性側索硬化症（ALS）を対象とする フェーズ2/3臨床試験（COMBAT-ALS）の患者登録完了及び患者募集終了のお知らせの中で 次の一文が存在しますので来年末までには成功の可否が解るものと期待してます ※ MN-166（イブジラスト）は、経口投与可能な低分子化合物で、ALSの進行に関与する神経炎症及び酸化ストレス経路を調節する働きがあります。本臨床試験は、MN-166（イブジラスト）の有効性、安全性及び忍容性を評価するためにデザインされた無作為化・二重盲検・プラセボ対照試験で、12か月間の二重盲検治療期間とそれに引き続く6か月間のオープンラベル期間で構成されています。 本臨床試験の主要評価項目は、CAFSスコア（Combined Assessment of Function and Survival）です。（訳注：ALS患者の身体機能などを評価するLSFRS-Rスコアと生存期間を統合的に評価するための指標です。治療の効果をより包括的に捉えることができる指標として臨床試験で広く用いられます）。 副次評価項目には、ALS機能評価スケール（ALSFRS-R）の変化、ハンドヘルドダイナモメトリー（HHD）による筋力測定、ならびに患者さん自身による生活の質の評価が含まれます。 トップラインデータの公表は2026年末を予定しています。

お久しぶりです！ サンバイオもついに研究開発中心のバイオベンチャーから、自社製品を持つ製薬企業としての第一歩を踏み出しましたね。本当にうれしい限りです。 SB623 は、慢性期 TBI における長期の運動機能改善を示した細胞療法として Class I エビデンス（とても強い証拠）が報告されており、TBI 領域のアンメット・メディカル・ニーズに対する本格的な治療候補として海外でも認識されつつありますからね👍 SB623 Cell Therapy Significantly Improves Motor Function in Chronic TBI Physician’s Weekly　2024年9月9日 出典論文：Neurology,10.1212/WNL.0000000000209797）。 今後はもちろん、米国で計画されているフェーズ3試験や、日本での市販後データの蓄積が、海外の研究者や臨床医からも一層注目されていくと思います。 いよいよですよ、株主としてライブでその過程を追えるのはワクワクですね🎉

CAFS（Combined Assessment of Function and Survival）とは？ • ALSの治療効果を 生存と機能低下の両方を組み合わせて評価する指標 • 「死亡も含めて患者全体を順位付けする ⸻ 解析手順 生存者の順位付け。ALSFRS-R（機能スコア）の低下が小さい順に順位付け → 低下が少ない＝状態が良好＝上位 死亡者の順位付け 死亡までの期間が長い人を上位、 　　短い人を下位に配置 → 生存している人より下に置かれる 3. 群別比較 • 実薬群とプラセボ群に分けて、順位の平均を比較 実薬に効き目があれば、生存者は上位に多く、プラセボは下位に偏る ポイント 急速進行例（急にALSFRS-Rが落ちるケース）の影響は軽減できる CAFSの特徴とイブジラストへの適性 イブジラストは進行抑制・神経保護効果がある薬なので、 • 機能低下がゆるやか • 死亡を遅らせる 　　　　可能性 → CAFSとの相性が良い解析方法 12か月など長期だと死亡者が増えるため、 CAFSの順位差がより明確になり、有意差が出やすい可能性 ただし、早期評価だと死亡が少ないため有意差は小さくなることがある！ まあそれはそうだ！