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お世話様です。 この様な情報が有ると言う事は、承認申請するのは時間の問題で、申請後はsoon承認されると言う自信ある表現です。 しかし、何方かが仰っていますが、開発に何年も掛かる薬業界の感覚すればsoonの意味は1年位の感覚かも知れません。日本語の発想から来る英語ですので、実際の英語ではsoonは使いません。それはさて置き、承認申請は年内ですから、明日か、11月か、12月か、それから最短6カ月で承認の運びになれば、1カ月前後の遅れの承認になるのでしょう。特許で言えば、PatentとPatent pendingの違いです。出来れば承認は万博に間に合って、国内外のメディアが無料で宣伝してくれれば最高です。承認申請中よりも承認済みの方がメディアに取ってもインパクトが大きいですからね。
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米国におけるコラテジェンの後期第2相臨床試験は、2019年6月にグローバル治療指針が発表され、その中で初期段階から適切な治療マネージメントを提供することが、重症化を防ぐ上で効果的であり患者の生活の質(QOL)の向上に繋がると推奨されていることを受け、下肢切断リスクの低いClinical stage1~2の患者も対象に、目標症例数60例の患者登録2020年2月から開始しています。 米国の後期第2相臨床試験では、主要評価項目として「潰瘍の改善」と「血流の改善」を設定したものですが、投与量については4mg又は8mgを1か月間隔で4回投与と、プラセボの3群に分け、二重盲検比較試験を実施したものです。 被験者数は途中脱落者も想定して15例を追加し全75例を組み入れて実施したものですが60例については、投与後1年間の経過観察を実施しているので2023年12月段階でデータの取得も完了し、脱落例を想定して取り組んだ15例についても2024年3月にはデータの取得が完了しています。 6月24日に発表されたコラテジェンの開発販売戦略の変更に関するIRの中で、治験結果については「良好な結果が得られました」と報告され、英語版でも「後期第2相臨床試験の予備的結果では、安全性と有効性の両方が確認され、有効性のエンドポイントは達成されました」と報告されています。 治験データについては2024年の第2四半期の時期にはトップラインデータが発表されると思いますと山田社長も話していたのですが、6月の時点で得られた速報値で良い結果が得られたことから、治験担当医師が論文を作成し、2024年秋頃に学術紙で発表する予定となった経過があります。そのデータと併せてFDAにブレイクスルーセラピー指定の申請を行い、9月18日にIRで指定が承認された旨の報告がされていると思います。 この結果を受けてアンジェスは、後期第2相臨床試験に続く次のステップの取り組みについては米FDAと10月中旬以降から11月上旬にかけて協議が行われるとのことなので、その結果を待ちたいと思います。なお、田辺三菱製薬との間で締結した米国における独占的販売権許諾契約については2025年2月1日付で終了するので、それに替わる米国での提携先との締結を成し遂げて戴きたいと思います。
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「yurasiatairiku」さんのコメント。 「ブレイクスルーセラピーって、ガセだったの」 という質問は投稿番号151の方のコメントですが、それに対して 「yurasiatairiku」さは 「A社からの客観的な証明・説明が無いのです、A社がただIRで 「FDAからブレークスルー・セラピー に{指定}されました・・」だけ。 だったらその指定したFDAの原文・原典を公開してホルダーさんを安心させるべきですが、未だダンマリ。 「オレ(A社)の云うこと を 信用しなさい・・」は通らないのですよ。 *だからガセなのです、原文・原典の存在は無いのです・・反論をどうぞ」 とコメントしています。そこで私の意見ですが アンジェスがFDAにブレイクスルーセラピー指定の申請を行ったのは 米国で実施してきたコラテジェンの後期第2相臨床試験の速報値から 6月24日のIRの英語版で報告されているように、「後期第2相臨床試験の 予備的結果は、安全性と有効性の両方を立証するものであり、本臨床試験は 有効性のエンドポイントを達成しました」とする治験結果が確認されたので 一般には公開されていませんが、トップラインデータの提出と併せて 申請手続きを行ったものと思います。 ですので、FDAにはブレイクスルーセラピー指定の申請が受理をされ、 その審査結果が9月18日のIRで米国で開発に取り組んできたコラテジェンが FDAよりブレイクスルーセラピー指定申請が承認されたことを報告している のです。 FDAからのブレイクスルーセラピーの指定については、当然だとは思いますが AnGes USA, Inc.には指定申請を承認する旨の公的文書による報告が なされていると思います。 その報告を受けて、アンジェスはIRで報告していると思いますが、一般的には その報告を行う際は、日本の場合もそうですがアメリカ食品医薬品局(FDA で発行した原文をIRで報告することはないと思います。
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米国の後期第2相臨床試験では、主要評価項目として「潰瘍の改善」と「血流の改善」を設定したものですが、治験結果についてはIRの英語版では「後期第2相臨床試験の予備的結果では、安全性と有効性の両方が確認され、有効性のエンドポイントは達成されました」と報告されています。 この結果を受け、アンジェスは米FDAに対してブレイクスルーセラピーの指定申請を行っていますが、9月18日のIRで、FDAより指定を受けたことが報告されています。 けれども昨日、掲示板に紹介されたFDAが更新して発表した「2024年9月30日現在の2024年CDER画期的治療薬暦年承認データ 承認件数合計24件」となるのですが、その中には、遺伝子治療用製品コラテジェンの記載がありません。 その理由についてですが、アメリカ食品医薬品局(FDA)の中には新薬の承認審査を主に担当する組織に医薬品評価研究センター(CDER)の他に、もう一つ生物学的評価研究センター(CBER)があります。 10月10日に発表されたアンジェスのIRによると、「米国において、2019年10月1日から2024年6月30日の間にブレイクスルーセラピー指定の申請がなされた全577件のうち、指定が承認されたのは222件で、全体の約38%でした。その中でコラテジェンを含む生物由来製品については、2023年10月1日から2024年6月30日までの直近9か月間に指定されたものは13件中わずか3件で全体約23%と、報告されています。 昨日掲示板に紹介された米FDAが更新して発表した「2024年9月30日現在の2024年CDER画期的治療薬暦年承認データ 承認件数合計24件」は医薬品評価研究センター(CDER)が扱ったデータと言うことになると思います。 ですので、コラテジェンはIRで報告されているように生物由来製品に分類されていることからブレイクスルーセラピーに指定されたかどうかの報告は、生物学的評価研究センター(CBER)の方から発表されるのではないかと言うことです。 生物学的評価研究センター(CBER)が扱ったブレイクスルーセラピーの指定について、これまでの更新データからすると、いつ頃発表があるのかを、アンジェスの広報から発表してもらいたいと思います。
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承認データとブレイクスルーは、 どのように関係あるのでしょうか。 英語わかるならが、 日本語わからん?
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2020年9月14日 - NVIDIA が全株式を4.2兆円で買収すると、ソフトバンクグループから発表したが、2022年2月8日に買収を断念。米国FTCや英国競争・市場庁(英語版)など各国の公正取引委員会に相当する当局が独占化の懸念を示しており、買収承認が下りなかった。 しかし孫氏って物凄い強運の持ち主だよな、 SBGが一番苦しかったこの時にもしも売却してたら SBG自体も危なかったんじゃね。 今やARMの時価総額25兆超えでしょ
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HGF遺伝子治療用製品コラテジェンは、2019年3月に標準的な薬物治療の効果が不十分で、血行再建術の施行が困難な慢性動脈閉塞症における潰瘍の改善を効能、効果または性能として、厚生労働省より条件及び期限付き承認を取得しています。承認の期限は5年となっていることから、定められている120症例の製造販売後承認条件評価を実施し、2023年5月に本承認申請を厚生労働省に提出しています。 提出した市販後調査では、二重盲検の国内第3相臨床審成績を再現できなかったことがPMDAとの協議で判明し、その本承認申請の取り扱いを検討している時期に、米国における下肢潰瘍を有する軽度から中等度の閉塞性動脈硬化症を対象としたコラテジェンの後期第2相臨床試験が、速報値の結果から良好な結果が得られたことが6月24日のIRで報告されています。 そのため、重度の患者を対象とした本承認申請を取り下げ、今後、二重盲検の国内第Ⅲ相臨床試験と米国後期第2相臨床試験の結果を中心に申請データパッケージを構築し、重症度を問わず幅広く閉塞性動脈硬化症患者の潰瘍の治療を対象として新規申請を行うとのことです。 その後、米国で実施してきた後期第2相臨床試験のコラテジェンに対して、米国FDAから9月18日にブレイクスルーセラピー(画期的新薬)に指定されたとの報告がIRで報告されています。その意義については翌19日の広報ブログで 「この制度では、治療効果が非常に有望であり、劇的な臨床的改善をもたらすデータがすでにある薬に対して適用されますので、コラテジェンもその効果について相応の評価を受けたことになります。ファーストトラック指定には、必ずしも画期的な臨床データは必要ありません。それがブレイクスルーセラピー指定と大きく違うところです。従いまして、コラテジェンはFDAから医療ニーズだけでなく治療効果も評価されたということです。」 と、補足説明されています。ですが、ブレイクスルーセラピー指定が即、FDAによる承認に結びつくものではないので、米国での臨床試験を主導してきた医師によって作成される論文の内容が、IRの英語版で報告された「安全性と有効性の両方が確認され、有効性のエンドポイントは達成されました」とする報告をしっかり裏付けされたものであることが重要なので、その発表を待ちたいと思います。
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Breakthrough therapy wikipedia より抜粋 画期的治療薬の指定は、薬剤が「単独または他の薬剤と組み合わせて、重篤または生命を脅かす病気や状態を治療することを目的としている」ときに付与される。また、初期の臨床試験の結果から、臨床的に重要なエンドポイント(例えば、早期の臨床開発で観察される著しい治療効果)において既存の治療法よりも大幅な改善を示す可能性がある場合に付与される[8][9]。 申請は、医薬品評価研究センター(英語版)(CDER)と生物製品評価研究センター(英語版)(CBER)によって審査される。CDERは年間約100件の画期的治療薬指定の申請を受けており、その約3分の1が承認されている。CBERは年間15~30件の申請を受けている。 画期的治療薬指定申請は、通常、第II相臨床試験終了前に、IND申請(新薬臨床試験開始申請)の修正として提出される[10]。 ※臨床的に重要なエンドポイント(例えば、早期の臨床開発で観察される著しい治療効果)において既存の治療法よりも大幅な改善を示す可能性がある場合に付与される[8][9]。
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6月24日、アンジェスは「遺伝子治療用製品コラテジェンの開発販売戦略の変更に関するお知らせ」の中で、米国における下肢潰瘍を有する軽度から中等度の閉塞性動脈硬化症を対象としたコラテジェンの後期第Ⅱ相臨床試験が、速報値の結果から良好な結果が得られたとして、これまで重度のみの患者を対象とした国内での条件及び期限付き承認に対する本承認申請を取り下げ、今後、重症度を問わず幅広く閉塞性動脈硬化症患者の潰瘍の治療を対象として新規申請を行うとのIRを発表しています。 では何故、2023年5月に厚生労働省に提出していたコラテジェンの本承認申請を取り下げることにしたのかについてですが、6月24日のIRでは非盲検下で実施した本承認申請のために実施してきた市販後調査では、二重盲検の国内第Ⅲ相臨床審成績を再現できなかったことを、審査に当たってきたPMDAとの協議で確認していたことがあり、申請の取り扱いに考慮していたと思いますが、本年6月に米国で実施してきたコラテジェンの後期第2相臨床試験の結果が良かったことで、本承認申請を一旦取り下げ、二重盲検の国内第Ⅲ相臨床試験と米国後期第Ⅱ相臨床試験の結果を中心に申請データパッケージを構築し、新たな製造販売承認の申請を行うべく準備を進めて行くとの方針を決めたのだと思います。 その後、米国で実施してきた後期第2相臨床試験のコラテジェンに対して、米国FDAから9月18日にブレイクスルーセラピー(画期的新薬)に指定されたとの報告がIRで報告されています。その指定を受けた意味については広報ブログでも報告され、掲示板での論議で取り上げられていますので触れませんが、これまで指定を受けたケースの中では、約70%近くが承認されているとのことですが、30%ほどが承認されていないことも事実なので、重要なことは米国でのコラテジェンの臨床試験を主導してきた医師によって詳細な分析の上に作成される論文の内容が、6月24日に発表されたIRの英語版で報告された「後期第2相臨床試験の予備的結果では、安全性と有効性の両方が確認され、有効性のエンドポイントは達成されました」とする報告をしっかり裏付けされたものであることが重要なので、期待をしつつ、その発表を待ちたいと思います。
コラテジェンについては、202…
2024/10/31 08:30
コラテジェンについては、2023年5月31日に条件解除を求める本承認の申請を厚生労働省に行っていますが、審査に当たってきたPMDAとの協議の中で、非盲検下で実施した市販後調査では、二重盲検の国内第3相臨床審成績を再現できなかったことが判明したことから上記申請を一旦取り下げ、今後は米国での開発を優先する方針を明らかにしています。 米国におけるコラテジェンの後期第2相臨床試験は、2019年6月にグローバル治療指針が発表され、初期段階から適切な治療マネージメントを提供することが、重症化を防ぐ上で効果的であり患者の生活の質の向上に繋がると推奨されていることを受け、下肢切断リスクの低いClinical stage1~2の患者も対象に、目標症例数60例の患者登録2020年2月から開始しています。 米国の後期第2相臨床試験については6月24日に発表されたコラテジェンの開発販売戦略の変更に関するIRの中で「良好な結果が得られました」と報告され、英語版でも「後期第2相臨床試験の予備的結果では、安全性と有効性の両方が確認され、有効性のエンドポイントは達成されました」と報告されており、9月18日には米FDAからブレイクスルーセラピーに指定されたと発表しています。 なお、詳細な内容については、米国におけるコラテジェンの臨床試験を主導してきた医師によって論文が作成され学術誌に発表予定と報告されていますが、いつ発表されるかの見通しについては、アンジェスは明らかにしておりませんが、論文作成には鋭意取り組まれていると思います。 米国における今後の臨床試験の取り組みを含めて販売についてどうしていくのかですが、田辺三菱製薬とは国内販売については2024年11月1日付、米国での販売については2025 年2月1日付で終了となっているので、新たなパートナーとの提携が不可欠となります。 8月23日の広報ブログでアンジェスは、「米国におけるコラテジェンの開発は、アンジェス単独ではできません。また米国の当該医療事情に精通していない限り、日本の会社では難しいことを多くの先生方からも指摘をいただいております」と述べているので、米国で効率的に販売拡大するためには、販売力を持つ米国の製薬企業とパートナーを組む方向で折衝を行うものと思います。