タルタルタルト

ホルダー様おめでとうございます(^^*)

有識者の皆様
承認された場合の今後の流れについて確認したいことがあります。

・再生医療等製品部会　6/19
審議を通った場合、次のステップで
・薬事審議会(最短で6/26開催)
6/26で報告されてから企業より承認のIRなのかと思っていました。

しかし過去の再生医療薬の
ジャスミンとビスノバを見てみると、
・再生医療等製品部会2/13
・各社から承認得た旨のir 3/17
・薬事分科会3/24
必ずしも薬事分科会の後では無いようです。

部会の後に部会の結果を厚労省担当者が記者に説明する機会があり、その時に「承認の了承」が伝えられ、各ニュース等で配信される。(企業がこの時に承認の了承に関するIR出す場合もある)

その後1ヶ月強で正式に企業へ承認(条件付き承認)が通達され、企業も承認された旨のIRを出す。
(ルクスターナ～アベクマまでしらべましたが、だいたい1ヶ月強)

こんな流れと思っていますが、認識違い等ありましたらご指摘お願い致します。

過去部会の資料を見ると
承認される薬は競合品リストや出席委員の申告書が併せて出されています。
月曜日の部会ではそれがないので、
別日の部会にて承認可否の審議がされるのではないでしょうか。
(サプライズで月曜日承認もありうると思いますが)

パブコメを検索していたら同時期に下記の案件がありました。
中身を見ると、「期限付き承認後にどうやって安全性、有効性をどう検証するのか」これらについての留意事項が記載されています。
ＰＭＤＡとサンバイオは、これらに則って「条件及び期限付製造販売承認後の承認条件評価計画」を策定(2年も時間がかかったのはこれが理由か？)し、それが25日に審議されるのではないでしょうか。


「ヒト由来の間葉系幹細胞若しくは間葉系間質細胞を原料とするヒト細胞加工製品の条件及び期限付承認並びにその後の有効性評価計画に関する評価指標（案）」に関する意見の募集について

https://public-comment.e-gov.go.jp/servlet/Public?CLASSNAME=PCMMSTDETAIL&id=495230402&Mode=0

>>No. 20195

こちらもありました。
h　ttps://www.j-platpat.inpit.go.jp/c1801/TR/JP-2019-133156/40/ja

>>No. 20191

議題2のアクーゴがSB623です。
商標登録されています。
h　ttps://www.j-platpat.inpit.go.jp/c1801/TR/JP-2019-028627/40/ja

議題2のアクーゴがSB623です。
商標登録されています。
https://www.j-platpat.inpit.go.jp/c1801/TR/JP-2019-028627/40/ja

議題1のその後の有効性評価計画策定に関するガイダンスの中身を見ると、脳梗塞治験の追加解析について、追い風になりそうなこと書いてあるように感じます。

おめでとう。アクーゴに決まりました

3月承認は大多数の方は難しいとお考えだと思われます。(さすがに17日で審議予定ないので)
そんな中リスクをとらない為に、サンバイオを応援されてる方も(特に信用買いの)枚数を減らし、決算時の発表内容を待っているのではと推察しております。

そこで有識者の皆様に決算時に併せて発表される内容のネガティブ要素、ポジティブ要素の予想についてご意見を伺いたいです。(確率が低そうなことでもご意見いただければと思います)

以下私の妄想です。
(あるとしたらこんなこと考えられるかなーのレベルです)

ネガティブ要素予想
・ＴＢＩの申請取り下げ
　(もしそうなったら企業存続危機。ホルダー投げ売り株価暴落)
・承認取得目標時期の長期延期
(ある程度のホルダーの予想通り。3月承認を信じてた方の投げ売り、買い方は底値狙い？)
・ワラント
　
ポジティブ要素予想
・承認取得目標時期の短期延期
(4月とかなら、サンバイオ側はＰＭＤＡとの対応は完了で待ち状態と予測できる。)
・脳梗塞治験に関する進展
(治験実施についてＰＭＤＡと相談等？ＴＢＩの対応終わってるなら、進めててもいいのでは？)
・他国へのTBI申請
(日本の申請内容活用)
・メガファーマと提携
(muse終わらせた三菱ケミカルと提携？そんなわけないかw)

ありそうなのは、短期延期＋ワラントでしょうか。
ご意見宜しくお願い致します。

yiwana様、失礼します。
確認です。
8行目の「第2部会は年4回」は誤記でしょうか。
「生技部会は年4回」ではないでしょうか。

宜しくお願い致します

通りすがり様
コメント参考になりました。
ありがとうございます。

申請時に同等性に関するガイドラインがあったのですね。

以下私の妄想ですが、
pmdaは申請前の相談時に、sb623は、該当のガイドラインにそったものだった為、承認申請に必要な申請確認文書をサンバイオに送った。

しかし申請後、審査時の審査専門協議において、
(既存のバイオロジーガイドライン以上の)
ヒト細胞加工品に対する同質性、同等性の確認が
求められた。
これにより当初目論見の6ヶ月以内での承認が出来ず、
同質性をどのように証明、推定するか、
指針が無い状態で今に至った。

元々推進されていたヒト細胞加工品の同質性の指針を策定する、ワーキンググループの指針が完成2月部会にあがる。

指針にに則った対応が求められる。
以降私の前の投稿

という流れでしょうか。

下記リンクから、パブリックコメントが1/24で締め切られており、日程が近いことから議題2の案件と思われます。

https://public-comment.e-gov.go.jp/servlet/Public?CLASSNAME=PCMMSTDETAIL&id=495230296&Mode=0

治験用　sb623 日立化成　
　↓
商業用　sb623 レゾナック(昭和電工マテリアルズ)

製造先(場所)が変更になったという認識でよいのでしょうか？

これにより議題2の製造工程変更による同等性、同質性の確認が必要。
(製造先が変わっても治験と同じ効果が発揮出来るか)

ただし、ヒト細胞加工製品は、同等性、同質性を確認する指針が無かった。
→今回の審議で有識者グループで制定した指針をオーソライズする。

指針について部会にて承認？同意？されれば、
サンバイオに対しても、その確認が求められる。

実際の状況は知らないが、
サンバイオの状況は以下のどちらかだろうか？

①指針確定後pmdaより追加で確認を求められる
②既にpmdaと上記指針に則った確認作業を完了している

IRの「3月までに～」のくだりは、
・悪い方に捉えるとワラント消化の為の詭弁
・お花畑で捉えると
　上記②の状態で承認に対して自信があり、
　指針決定後は、希少疾病用再生医療製品、
　先駆け審査指定された(優先審査される)強みを
　活かし、3月までにもう一度部会が開かれると
　想定している？(握っている)のかも

上記全て私の妄想ですが、
掲示板有識者の方々、ご意見お願いします。

1月4日のQ＆Aの更新てどの部分ですかね？
問い合わせフォームが増えたとか？

sbbさんありがとうございます。
ひげの上下が被験者のＦMMSスコアの下限、上限と思っておりました。

疑問に思うことが２点あり投稿させていただきます。

①ｓｂｂさんが添付されている写真を見ると、
・5.0百万細胞投与群の方たちは、
　FMMSの48週で臨床的意義のある変化量8.4を全員超えている。
・対象群の方は、全員超えていない
と見えますが、認識間違っていないでしょうか。

②5.0百万細胞投与群の方のスコアが良くて、
10百万細胞投与群がスコアが悪いのは、何故なのでしょうか。
薬の世界では、量が多いと効果が減る場合があるのは、
よくある話なのでしょうか。