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現地でもニュース、出まくり 来たな👆 Modalis Therapeutics has been awarded a rare paediatric disease designation by the US Food and Drug Administration (FDA) for its congenital muscular dystrophy type 1a (LAMA2-CMD) gene therapy. As per the designation, the Japan-based company will be eligible to receive a priority review voucher if the drug candidate, MDL-101, is approved by the FDA. Recipients can redeem priority review vouchers themselves for any chosen drug or instead sell them to other pharma companies. Having the ability to slash four months off FDA review time, vouchers can sell for about $100m. The designation comes after a period of uncertainty for the vouchers’ future, with the programme facing a tight dea
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FDAについて書かれているわけですが、私は糖尿病の治療薬の開発やガンの治療薬の開発などの記事を主に見ています。こういった場合はpriority reviewが非常に多いです。 新型コロナウイルス感染症が拡大していた時は参考になったです。Fast TrackとAccelerated Approvalが多かったです。未経験のパンデミックなのでFDAやCDCは必死で緊張感もあったですね。2019年の終わりごろから2020年頃のことです。ファイザー/ビオンテックとモデルナとAZとJ&Jが先行したです。Fast TrackとPriority Reviewが出ていたと記憶してます。承認のための検討をできるだけ早く進めるわけですが、安全性に関係することなので、製造のことは手を緩めないのがFDAでした。ファイザー/ビオンテックとモデルナは製造関係のことは全てクリアし、AZとJ&Jは製造関係のことでガタガタしたです。ノババックスが新型コロナワクチン開発で遅れたのも製造関係でいろいろ問題があったからです。 コラテジェンの場合はパンデミックではないので、Fast TrackやPriority Reviewへは行かないのでは?効能的に他の手段がありますから。(素人意見かもしらないですが)。
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FDAが、「指定(お墨付きを与える)」を行うことで開発段階から承認までを効率的に行うことができるFast Track(ファストトラック)とBreakthrough Therapy(ブレイクスルーセラピー)があるのはご承知かと思いますが。 この他にもFDAの審査期間を短縮する制度として、Accelerated Approval(迅速承認)、Priority Review(優先審査)などがある。 このAccelerated Approval(迅速承認)の可能性は、フィスコのリサーチでも少し触れていましたね。 Accelerated Approval(迅速承認)は、深刻な疾患で未治療の需要があり、既存の治療法よりも改善が期待される場合に適用される制度で、未治療の臨床上の需要に対して、新しい治療法を最低限の臨床データに基づき患者に早期提供する制度。 条件は、実際の臨床効果がまだ確認されていないが、治療法が中間的エンドポイントまたは代理エンドポイント(例:腫瘍の縮小)に基づいて臨床的利益が予測される場合に迅速承認が行われます。 十分な臨床結果が得られていないケースであるため、迅速承認を受けた医薬品は通常、市販後臨床試験が続行されることがあります。 市販後臨床試験の結果によっては承認が取り消される場合もあります。 審査期間は明確に規定されていませんが、2019年の迅速承認医薬品の審査期間(中央値)は5.7ヶ月。 GXP stationより抜粋
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RPD(Rare Pediatric Disease designation)とODD(Orphan Drug designation)は、いずれも希少疾病に対する医薬品の開発を促進するためのアメリカのFDA(食品医薬品局)の制度ですが、それぞれ異なる目的とインセンティブを持っています。 1. RPD(Rare Pediatric Disease designation) RPDは希少小児疾患指定で、小児(18歳未満)を対象とする希少疾患に対する医薬品開発を支援するための制度です。 対象疾患:20万人未満の小児が患っている病気。 特典:希少小児疾患の治療薬がFDAから承認された場合、製薬企業は「優先審査券(Priority Review Voucher)」を取得できます。この券は、他の薬の審査を迅速化するために使用したり、他の企業に売却することができます。 目的:小児向けの薬の開発は特に困難なため、追加のインセンティブを提供して企業が積極的に開発するよう促すこと。 2. ODD(Orphan Drug designation) ODDは希少疾病用医薬品指定で、希少疾患に対する医薬品の開発を支援する制度です。 対象疾患:米国では20万人未満の患者がいる病気。 特典:税制優遇、承認後7年間の市場独占権、申請費用の免除、研究開発に対する助成金などの支援を受けられます。 目的:患者数が少ないために商業的な利益が見込めない薬の開発を支援すること。 主な違い 対象:RPDは小児疾患に特化していますが、ODDは年齢に関わらず希少疾患全般を対象とします。 インセンティブ:RPDでは優先審査券の提供が主要なインセンティブで、ODDは税制優遇や市場独占権の付与など多くの支援が提供されます。 どちらも医薬品の開発を促進するための重要な制度ですが、それぞれ異なる疾患やインセンティブに焦点を当てています。
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これはこれで楽しみやなあ。 MDL-101について、米食品医薬品局(FDA)にオーファンドラッグ (希少疾患認定)およびRare Pediatric Disease Designation (小児希少疾患認定)and Priority Review Voucher Programsの2つのオーファン申請を行ったことも明らかにした。 この記事は有料会員限定です
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FDAオーファン申請のメリットについて • Orphan Drug Designation (希少疾患認定) • 臨床試験費用の税控除 • 申請費用などの免除 • 上市後7年間の排他的地位の認定 • Rare Pediatric Disease Designation (小児希少疾患認定)and Priority Review Voucher Programs • 承認申請後の優先審査バウチャーの付与(間もなく優遇措置は終了) 対象疾患の希少性と医学的妥当性などによって審査
Integrated Repo…
2024/11/01 02:06
Integrated Report 2023 >We recognize that it is of utmost importance to provide a path for dividends and share price appreciation. Integrated Report 2024 >First, we want to recover our stock price and bring as much return as possible to our investors and shareholders. The disappearance of the word “dividend” in the Integrated Report 2024 indicates that the company will likely continue to pay no dividend for several decades until it “fulfills its responsibility to Fukushima” even if it achieves a net profit of 450 billion a year. Since the company responded to a question about dividends at the earnings presentation by saying that “Fukushima is our top priority,” it must have been aware of the dialogue with the market and clarified its approach to dividends. We were concerned that the share price would plummet to the 300-yen level due to disappointing sales as a result of this move, but it is currently maintaining the 600-yen level.