MSI

ていうか、臨床的な改善は期待できませんてしたじゃなくて、期間と患者数から投与前において臨臨床的に効果があると言えるレベルの改善は期待されていなかった、じゃないてすかね

4年前、発行上限引き上げの臨時株主総会があり承認されました。
もし次の総会で発行上限引き上げが議題に出されたら
今回はなんとしても拒否しなくてはならないでしょう。
黒字化が見える今はっきりいって不要ですし、
まだあと1回くらい増資できるので猶予はあります。
今は社長ですら持ち分が3%以下です。
経営サイドの持ち分がこれだけ低ければ否決もありえなくはないでしょう。

材料は揃っているんだから来期はまず黒字でしょ。
上場廃止の新基準はともかく、黒字にできるならできる時にするでしょ。
ここまで赤字続きだし新基準とかそこまで社長も危ない橋は渡らないかと。
増資に関しても少なくとも来期は無いと思う。
増資してBCVの開発を一気に進めるとかやったら営業赤字になるし、
M&Aとかシンバイオができるとは思えないし候補もないでしょ。

白血病の方はこっちですね。
ttps://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000130988.html

厚生省から適用拡大の要請があったから審議なし承認なんてありえません。
白血病は血液癌なんで未治療低悪性度NHL/MCL同様二部審議会です。

>>No. 871

これのことね。ありがとう。

>>No. 863

こんなこと書いてあるページどこにあるんですか？

>>No. 743

ありがとうございます❗️

>>No. 737

これってどこのサイトで見られるんでしたっけ？

>>No. 264

まずね、2相で有意差が出ても3相でだめなことがあるのは当たり前です。そうじゃないと何のための3相ですかってことになる。

ttps://www.aao.org/editors-choice/lampalizumab-shows-preliminary-benefits-slowing-ge

あと、上を見ればわかりますけどlampalizumabの2相は有意差出てません。P=0.117です。
一定の効果はあったが有意差を出すには至ってないので更なる試験が必要だと結論づけています。
「Limitations」のところを読みましょう。

ここからわかることは、2相は主要評価項目を達成していなくてもまだ使えない薬と結論づけられない場合は
3相に進むことがあるということです。

あの投稿の返信先ですが、今年4月の株主総会でのQ&Aをまとめた投稿です。

>Q:Fugl-Meyer Motor scale　10ポイント以上改善は厳しいのではないか？
>A：P１/2aの結果の半分の効果でもイケるようにデザインしている

つまりこれは森社長が述べた回答ということです。
ちなみに、この質問は私がしたものです。
当時同じことを疑問に思っていたので株主総会でぶつけました。
そしてその答えの詳細をここに投稿させていただきました。

煽りに対してコメントするのもアレなんだが･･･もちろん治験なんて結果が出てみないと分からないもんだけど、
社長やらマスコミやらがどんなに騒ごうがあくまでそれまでの研究および治験の結果を見て
投資判断を下すべきだと思う。

ttp://ryokubota.jp/home/2015/9/26

アキュ○○のフェーズ2aの結果だけど、これ見てフェーズ2b/3も可能性高かったと思ったならバイオ投資やめた方がいいよ。
可能性低いの分かってて賭けたならまだわかるけども。
評価項目のCP、FAは論外。FAFも一見病気の進行を止めているようにも見えるけども改善力は弱く、
そもそも標準偏差を考えるとプラセボですら-0.2～0.6と、値がマイナス部分にかかってる。
Nが小さいから有意差は出せないにしても、投与群で-0.3ぐらいの値は出してないと
次のフェーズに期待なんて持てないと思うけどなぁ。
そりゃ社長は少しでも可能性があれば賭けたいだろうけどね。投資家は冷静でいなくちゃね。
もちろんサンバイオも100％うまくいくとは限りませんが、フェーズ1/2aの結果の素晴らしさは言わずもがなです。
勝負する価値はあると考えます。
ちなみにそーせいのシーブリ、ウルティブロもフェーズ2から良い結果を出していたので
フェーズ3の結果を安心して待つことができた人も多いのではないかと。

「治験終了に必要な施設数はそろった」って書いてますけどどうなんでしょうね。
全部開ききってなくてもこの施設数で十分患者を受け入れられるってことだよね。
一応、予備として必要以上に施設を開設しようとしていたってことか。

しかしClinical trial.govのデータはよくわからないですね。日本は4施設開設とのことですが、岡山大学の名前がそこにありません。

ttp://www.okayama-u.ac.jp/user/hos/ccr/irb/362_gaiyou_170321.pdf
＊sb623で検索してください

上記を見てわかるとおり、岡山大学では既に1例実施済みです。
そして開発フェーズが「ー」になっている謎の治験がありますね。
これはなんだろう。

以下、素人2の独り言です。現在慢性期は回復の手立てがないわけですから、改善があればそれはリハビリ等の効果ではなく薬効だとほぼ断定できるので治験はやりやすいかと。そして慢性期の患者はたくさんいるわけですから、慢性期患者に対する治療で現金を確保しながら急性期の治験をやればいいんじゃないかな。国内はフェーズ2だけですむわけだし、その分くらいのお金は余裕で稼げるでしょ。

脳梗塞の観察期間が1年ってやつ。本当にそうだっけ？と思ってclinical trial見たらやっぱり主要評価項目は投与後半年の値で見るってなってるんだよね。でもよく見たら副次的評価項目の方は1年後のやつがあるんだね。

主要評価項目で充分な結果が見えたらその時点で発表するだろうしフェーズ3の治験申請準備に入ると思うよ。観察は続けるだろうけど。フェーズ1/2aのときも、観察を終えたのはフェーズ2b入った後だからね。

まとめありがとうございます。

>Q:Fugl-Meyer Motor scale　10ポイント以上改善は厳しいのではないか？
>A：P１/2aの結果の半分の効果でもイケるようにデザインしている

これに関して追記しますが、P2bは10ポイント以上改善する人の割合を偽薬群と比べるらしいです。偽薬で10ポイントの改善はほぼ無理と思われるので単純に投薬群で10ポイント以上改善する人がどれだけいるかというお話になります。P1/2aの結果をそのまま当てはめれば50~60%の人が10ポイント以上改善となりそうですが、この半分程度の結果でもいけるとのことで、つまり奏効率が20%強でもよいということになります。あのオプジーボも奏効率20％だしね。P1/2aでのp値も考慮すれば、P2bで奏効率20％を切るなんてことはまず考えられないでしょう。ということで治験はうまく行くと信じています。

何を考えて投資するかは人それぞれだけど個人的にヘリオスは1株も買う気になりません。
iPSはまだ課題も多く時間がかかりそうだし直近はMultiStemが注目なんだろうけど
2相後からの導入でヘリオスが薬を製造するわけでもないし、自社で販売網を持ってないから
おそらく販売も他社に任せるんだろうし、こういう場合薬の売り上げに対して何％が利益になるかは
シンバイオのトレアキシンを見て推して知るべしって感じだからね。
それでもぎりぎり黒字になってその状態でiPSの開発を続けられるようになったら面白いかもしれんけど。

p値はあくまでその結果が偶然である確率です。小さいほど結果が偶然ではないとなるわけですが、しかし臨床的に有意義かどうかとはあまり関係ありません。極端な話、プラセボより効果がちょっと上くらいでp<0.01とかいう結果が出たら、高確率でプラセボよりちょっと上くらいの効果しかない薬と思われてしまうわけです。したがって、主要評価項目で高い数字を出しつつp値が低いというのが一番良いわけですが、早期承認にはどの程度か・・・というところは結局PMDAがどう判断するかですよね。p値0.05以上でも申請できるとしたら、主要評価項目でものすごく高い数字を出しているケースが複数必要になる気がします。私は素人ですが、そう考えています。

フェーズ1/2aが時間かかったのは安全性を見るために薬投与後2年間追跡調査してるからなんだけどな。
効果は6ヶ月後の結果で判断してるけど。で、フェーズ2bは安全性はもういいので効果だけ見るっていう
治験だから各患者6ヶ月間追跡調査すればよし。ここだけ単純に考えればフェーズ1/2aほど時間はかからない。
まあ、患者の組み入れがものすごく遅れればその限りではないわけだけど。

https://clinicaltrials.gov/show/NCT01287936?link_type=CLINTRIALGOV&access_num=NCT01287936

上のURLはフェーズ1/2aの治験内容。よく読みましょう。

http://kininarukabu.com/post-5238/
なんかややこしいですけど、このサイトを見る限り、
２２６点満点なのは「Fugl-Meyer (F-M) score」の方で19.2ポイント改善しており、
改善が10ポイントなのは「F-M motor function total score」の方ですね。
決算資料の方はおそらく後者の数字で、これの満点がいくつかわかりませんが、
上のブログを見るに投与前と比べ改善率は30%強あります。フェーズ2bの主要評価項目も
おそらく後者で、要は人数増えてもフェーズ1/2aと同じ程度の結果を出せと
要求されているのかなと私は解釈しています。