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No.806
なんだかんだ、この10月期も終…
2023/10/13 21:21
なんだかんだ、この10月期も終わりになりました。まだ今年もまるまる2ケ月もありますね。
ここは急いでも始まりません。年開けまでじっくり、じっくりです。この間はのたりのたりかな?の心境でいいのはないですか。CIN治療ワクチンにしても、本契約なんて慌ててて急ぐ必要ありません。しっかり流れをみてこれは間違いなくいける!という評価が見えてきた時こそ、きっちり契約金を、そして事業ベースに見合ったロイヤルティの契約をすべきであろう。ちまたには仁丹そんなにお金持っていないから、等の情けない交渉なんてご法度ものでしょう。来年になっても可です。やっぱり、東大>阪大の差をかいがみる思いもうかがえる、残念ながら。本件は全額厚労省関係の助成金で推し進められているし、今後も来年の症例登録予定、医師主導型臨床研究(先進医療B)、そして条件付き・期限付き承認申請への門戸が開かれている。折角の権利を廉価に手放すことは得策でありませんね。
カテーテルの行方は確かに微妙?、「それでも本製品はバルーン拡張による血管炎症や再狭窄を抑制することが期待され、★世界で初めての抗炎症薬塗布型のPTAバルーンカテーテルを目指して開発を進めています」、としている。
アトピー失敗のあとだけに、もしダメのものであるのであれば、こんな★の格好いいことを付言しないであろうと?思いたい。そしてここまで引っ張らないのではと思いたいところです。一方、ここにはデコイに対する不信感醸成はいかんともしがたいところが内在、我々外野席からはなんとも判断つきかねるところでしょう。
コラテの承認申請は来年に入っての時間の問題と見ています。
昨年のこの頃と同じく、おのが描く構想に耽溺しておきましょう。 -
No.805
遺伝子医薬の第3の柱としてDN…
2023/10/13 21:21
遺伝子医薬の第3の柱としてDNAワクチン事業の開始、
知れば、知るほど、事業の可能性を膨らませるものがある。
とりあえず、最初のターゲットは高血圧→ARB(私もオルメテックを長年服用中)、一番市場性のある?薬剤に的を絞って、そして効果は長時間持続、約半年、半年で一回、年間2回の筋注投与で毎日服用から離脱できる?。
控えめにARBの一部を代替えすることを目指す、としている。仮にそれではたったの5%としても250~300億円になる。第一三共の骨粗鬆症の薬で半年1回の投与での新薬がある、年間150億円以上に成長を続けている。
そして医療費抑制(国家観からも)面からも目に見えない貢献すら考えられる。もともと高い薬剤であるARBを使えない発展途上国でのニーズにもポイントが置かれている。
このDNA治療ワクチンは、がんやアレルギー疾患、さらには一部の慢性疾患にも応用できる可能性を秘めており、将来的に大きな市場に成長する可能性があるといわれています。
★来年のQ1にも24名登録患者、オーストラリアで臨床スタート、流れは臨場感を高めてきています。 -
No.804
いいですか? ボチボチ…
2023/10/13 21:20
いいですか?
ボチボチ再燃する頃ですが、あのエボラ出血熱、
開発中のDNAワクチンは、エボラ出血熱に対して高いカバー率が得られるようデザインされている。
<開発中のDNAワクチンがコードするGPのアミノ酸配列は、現在流行しているZaire株のGPと98%同一である>
↓ 臨床試験
◆第1相臨床試験(VRC204、2003年)
プラセボ対照無作為化二重盲検試験
4週間隔・3回接種、2,4,8mg/dose
被験者20名中19名でGPに対する抗体価の上昇が認められた
◆第1相臨床試験(VTR206、2008年)
プラセボ対照二重盲検試験
4週間隔・3回接種、4mg/dose⇒32週以降boosting1回
被験者の80%でGPに対する抗体価の上昇が認められた
○ウマにDNAワクチンを接種する製造法を採用
▲坑血清製剤法をDNAワクチン技術で短期間かつ安全に製造し、エボラ出血熱の蔓延の阻止に役立てる
▲DNAワクチンは製造期間が最も短い
~緊急対策に適する~
<結論>
○第1相臨床試験の結果から、安全性ならびに抗体価の上昇(ヒトに免疫を付与できる)を確認済み
○有効なエボラ出血熱ワクチンを早期に製造・供給する体制
○米国Vical社との協力関係により、流行している型に最適化したワクチンDNAを短期間に構築できる
○DNAワクチンは、他のワクチン製造法よりも短期間で大量に製造・供給することができる
★まだ見えぬ? アンジェスMGの底力 の一端です -
No.803
<遺伝性の病気から一般的な難病…
2023/10/13 21:19
<遺伝性の病気から一般的な難病治療は拡大する遺伝子治療に>
週刊ダイヤモンド 6/11
・・・いよいよ来年、国内でも遺伝子治療薬が発売される見通しとなっている。
こうした治療にはバイオベンチャーをはじめ大手製薬会社も相次いで参入している。
遺伝子治療薬の世界市場は、20年に4兆7000億円まで拡大すると見られているからだ。
とはいえ、まだそのほとんどが製品化には至っていない。これまで手続きが煩雑で手間とコストがかかりすぎていたためだ。
★みなさん、この昨今は折れてる方?もいらっしゃりますが。まあ、気を取り直してください。
上記にありますように、苦節14年間の結晶の端緒にアンジェスが最初の口火を切ることになります。コラテジェンであり、核酸医薬デコイアトピー、カテーテルです。そして高血圧DNAワクチン、エボラ出血熱と遺伝子医学の応用はさらにさらにです。
大阪大学発の国内最初に名乗りを上げた大学発の創薬ベンチャーは、遺伝子医薬に特化した開発を進めています。
現在治験を進めているHGF遺伝子治療薬、NF-kBデコイオリゴについては自社で先行的に開発投資を進めている分、ロイヤルティの料率が一般的な水準より高く設定されています。 -
No.802
羽ばたけ!! 大学発ベンチ…
2023/10/13 21:18
羽ばたけ!! 大学発ベンチャー 07年6/30
遺伝子治療で世界に挑戦
--- 第1回・アンジェスエムジー株式会社 ----
<自分でやるしかない>
アンジェスMGは1999年12月、大阪大学の森下竜一助教授(現取締役)ら数人の研究者より大阪・豊中市のマンションの一室で産声を上げた。「大学での研究成果を社会で役立てるためには、製薬企業を通じてでないと難しい。ところが、(事業リスクの高い)先進医療分野ではそれをやってくれるところがなく自前でやろうと考えた」と、森下氏はバイオVBを立ち上げた理由を説明する。
90年代前半に米国のスタンフオード大学に留学していた森下氏は、大学教授がごく当たり前に企業するベンチャー精神あふれる自由闊達な環境に触発されていた。日本の大学の社会的な存在感の薄さにも気付いた。
帰国後、動脈硬化の研究をしていた時に「肝細胞増殖因子(HGF)」という遺伝子に血管を新たに作り出す性質があることを見つけると、すぐにHGFを使った治療法の特許を申請した。これが事業化への試金石となった。しかし、自らビジネスに乗り出すことにはこだわらない。研究成果が世の中の役に立つならば、事業化は他人の手に委ねてもかまわなかった。大学での研究を通じて重度の虚血性心疾患に苦しむ患者に接するうちに「早く何とかしたい」という思いにかられていたからだ。
↓ こんな序章・思いでスタートしたアンジェスMG、そしてこの間、幾多の艱難辛苦・紆余曲折を経て今を迎えている。年内承認申請3本に向かっていよいよホームストレッチに入った。成功を祈る。
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アンジェス(株)
No.1244
お気持ちを有り難く頂戴しました…
2016/05/08 19:46
>>No. 1176
お気持ちを有り難く頂戴しました。
とうとう、一日一円で300万円の↑↓の株主になってしまいました。
第一三共が2010年春、開発計画の見直しとう一言で海外、そして国内をも撤退、・・・そしてその後田辺三菱さんに継承されました。これはこれで良かったことです。このことの経緯は一切知らされていませんが、今更知ろうとも思いません。
でも、ここアンジェスMGの持つ魅力は、次から次へと半端ではありません。全ての材料において一つ一つ裸にしても魅力一杯で、いずれも次世代を担う医薬品、どでかい夢を抱えているものばかりです。そして悩める患者さんに救いの手を差し伸べるものばかりで(涙が出るほどに)、・・・・とにかくまず一つ、事業・実業に組み入る、”あなたを”と、切望している次第です。ここで一つのしっかりとした基盤が構築されれば企業価値は数倍に高まります。
3本のうち、コラテの申請が一番遅くなっても、再生医療Bで、期限付き・条件付き仮承認で一番に?、やっぱり遺伝子治療薬コラテジェンが何と言っても一番がふさわしいでしょうね。
おおいにこれからを共に堪能しましょう! こちらももう年になりました。・・・・メイドのお土産?にでもと、・・・いやいやまだまだ、・・・でがんばりましょう。だって、元気のみなもとになりつつあります。 -
No.1108
ワシントン大学、世界第7位に君…
2023/10/04 11:53
ワシントン大学、世界第7位に君臨する圧倒的な大学との共同研究、
その①、② での結果・背景報告。
ワシントン大学の小児研究はNO! こことの共同研究開発は
Emendoの持つゲノム編集力の総合的な大きさを示唆、宝でもある。
必ず、結実化します。FDA臨床入りを裏付けるものと
なります。 そして、 ゲノム世界は一変! することでしょう。 -
No.842
<2>◆早老症治療薬ゾキンヴイ…
2023/10/03 14:06
<2>◆早老症治療薬ゾキンヴイ
ゾキンヴイは、米国のアイガー社が米国並びに欧州で販売している遺伝的早老症であるハッチンソン・ギルフオード・プロジェリア症候群(HGPS)及びプロセシング不全性のプロジェロイド・ラミノパチー(PL)の治療薬で、2022年5月に当社が日本国内における独占販売契約を締結しました。
当社は、契約締結以来、日本における承認申請に向けて準備を進めてまいりました。2023年3月に厚生労働省により希少疾患医薬品に指定されましたので、優先審査を受けることが可能となりました。そして、2023年5月に厚生労働省に国内製造販売承認申請を行いました。
👇
過去・ナグラザムの例では、7ケ月後には承認を取得、つまり、年内一杯
だって、可能性を秘めているということです。 -
No.840
2022 10 25 アンジ…
2023/10/03 14:05
2022 10 25 アンジェス広報プログ
国際血管生物学会において、当社のHGF治療用製品の臨床試験の経過報告が
行われました。 (カリフオルニア州 10/13~17)
本シンポジウムにて、
当社のHGF遺伝子治療用製品の米国での臨床開発を進めるにあたりご指導頂いている、南カリフルニア大学医学部のDavid Armstrong教授が講演を行い、以下の内容が報告されました。
1、糖尿病性足潰瘍に挑戦する意義
全世界で約4憶3500万人が糖尿病に罹患しており、19-34%(約8300万人ー1億4800万人)が糖尿病性足潰瘍を発症すると推定されています。糖尿病性足潰瘍の5年間における死亡率は約30%で、各種がん患者を平均した死亡率に相当します。また、一度治癒した潰瘍の再発率は、1年後では40%、5年後では65%と高い状況です。
米国における糖尿病治療の費用(直接費2017年度推計)2370億ドルで、その1/3が糖尿病性足潰瘍の治療と関連すると推定され、その額はがん患者の治療費(800億ドル、2015年推定)に相当します。がん治療への挑戦はよく知られていますが、糖尿病性足潰瘍の治療はこれに匹敵するような課題です。
糖尿病肢足潰瘍に対して今後期待される治療は、
1)細胞治療
2)組織特異的リモデリングによる皮膚再生
3)グロースフアクター(遺伝子治療を含む)
4)酵素暴露
HGF遺伝子治療用製品による遺伝子治療は3)に位置付けられる。
そして
2、当社の臨床プロトコールの紹介
HGF遺伝子治療用製品の、側副血行を含む血流増加作用、この作用機序に基づいた糖尿病性足潰瘍への有効性、ならびに高い安全性が総括されました。
また、グローバル治療方針(Global Vascular Guideline)に則り、米国での後期第2相臨床試験は順調に進捗しており、現在目標例の90%の登録が完了しました。
今や、
周知のようにその米国・後期第2相臨床試験・60症例は完全終了しましたね。
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アンジェス(株)
No.272
いいんではないですか、 と…
2023/09/09 18:00
>>No. 271
いいんではないですか、
とてもすっきりしていて、 現況・直面の立ち位置として、
アンジェスは、今ある姿を可能な限り続ける・維持を第一優先。
自前の新たな新人研究開発人員なんて、養成する必要もないし、要りません。
今回のアンジェス・中間report・通信での、
開発パイプラインの進捗 臨床試験の後半。
いずれも、今後はタイアップする企業との連携・共同開発、必要に応じての
途中採用で、十分こなせます。
そして、アンジェスが確固たる基盤を形成したあかつきには、遺伝子医薬とゲノム編集の開発・実用化をとおして、健康と希望にあふれた暮らしの実現を目指す、トップバイオの存在に立脚することです。
◆今期2製品の製造販売承認申請を達成‼した 、アンジェスです。 -
No.839
素晴らしいですね、 いよ…
2023/10/03 14:04
素晴らしいですね、
いよいよ、
<NF-KBデコイオリゴDNAワクチンの国内での
第2相臨床試験の取り組み発表 :今年1月 >
👆
そして、この度の決算短信 (8/9)にて、
山田社長:この第3四半期には最初の患者への投与が行われる見込み、と
語っている。国内臨床試験は間もなく、始まるのです。
パートナーの塩野義さん、やっと念願がかなってきましたね。
よろしくお願いいたします! -
No.838
「ひとりでも多くの患者を救いた…
2023/10/03 14:04
「ひとりでも多くの患者を救いたい」 強い信念がゲノム・ビジンスを
加速させる。
Forbes・japan
BrandVoice Studio 2023・03・27
遺伝子の配列を精密に編集できる「ゲノム編集」は、打つ手のない遺伝性・難治性・希少疾患治療に光明を与える先端技術となるのか。グローバルで加速するゲノム・ビジネスのまっただなかで、国境を越えて手を組んだ二つの企業が描く未来とは。
従来の医療では治療が困難な遺伝子変異による遺伝性疾患やがんなどの難治性疾患、さらには、薬の開発が進みにくい希少疾患への治療法として、グローバルで研究が進むゲノム編集技術。疾病のもととなる遺伝子配列を直接改変することで、原因の根絶を目指す試みだ。しかし意図した遺伝子配列以外を選択・編集してしまう(オフターゲット効果)は、完全に避けられない。ゲノム編集の研究開発は、再び暗礁に乗り上げてしまうように見えた。
今回はそうしたゲノム・ビジネスのまっただなかで、未来のため、国境を越えて手を組んだ2つの企業、遺伝子医薬開発を行う日本のバイオ製薬企業アンジェスと、遺伝子配列選択の精度を高める技術開発を行う米国の遺伝子編集企業・エメンドの各トップに、ゲノム・ビジネスがもたらす希望について聞いた。 -
No.836
希少疾患治療剤「ゾキンヴイ」の…
2023/10/03 14:02
希少疾患治療剤「ゾキンヴイ」の対象疾患と有効性・安全性
{ 対象疾患 }
乳児早老症といわれる、「ハッチンソン・グルフオード・プロジェリア症候群(HGPS)」と「プロッセシング不完全のプロジェロイド・ラミノパチー(PL)」
使用患者数は、数名程度から開始することになる想定。
※早老症:老化の兆候が実際の年齢よい早く、全身にわたってみられる疾患の総称
実年齢よりも老化が進む症状がみられるため ” 早老症 ”と呼ばれる。
{ ゾキンヴイの有効性・安全性 }
◆有効性
ハッチンソン・ギルフオード・プロジェリア症候群(HGPS)の患者において、
死亡率を60%減少させ、平均生存期間を2,5年延長させるというデータがあります。
◆安全性
多くの患者が10年以上にわたってゾキンヴイ治療を継続しており、
報告された副作用は嘔吐、下痢、悪心などが多く、そのほとんどが軽度または中等度のものです。
< ゾキンヴイの対象疾患の検査をACRLで実施 >
現在(オプショナルスクリーニング検査の対象疾患)
・ムコ多糖症Ⅰ型 ・ムコ多糖症Ⅱ型 ・ムコ多糖症ⅣA型
・ムコ多糖症Ⅵ型
・フアブリー病(男児のみ)
・ボンベ病
・副腎白質 ジストロフイー(男児のみ)
・脊髄性筋萎縮症
・重症複合免疫不全症
+
ゾキンヴイの対象疾患であるHGPS及びPLの
遺伝子検査が出来るよう準備
いわゆる、当該遺伝子検査対象の膨らみによってACRL体制の拡充にも
直結してくることです。 -
No.579
< アンジェスの希少疾患への取…
2023/10/02 23:18
< アンジェスの希少疾患への取り組みとゾキンヴイ >
当社の事業目的として、
治療法がない疾病分野や難病、希少疾患などを対象にした革新的な医薬品の開発を
通じて、国民生活や医療水準の向上に貢献することを目標としており、
そのためにも国際的に通用する革新的な医薬品を少しでも早く患者様にお届けすることを目指している。
・1999年
・2008年~2019年
ムコ多糖症Ⅵ型治療薬 「ナグラザム」の販売 2019年にバイオマリン社に
薬事承継
・2020年
ゲノム編集治療を開発するEmendoBioを子会社化
独自のOMNI Platformをも言いて、オフターゲット効果を回避できる
OMNIヌクレアーゼを数多く作出
ELANE関連重症先天性 好中球減少症の臨床試験位入りを目指す
・2021年
希少遺伝性疾患検査を主目的とした衛生検査所「アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー」開設
申請児の希少遺伝性疾患の可能性を判断するためのスクリーニング検査を受託
・2022年
「ゾキンヴイ」の日本における独占販売契約をアイガー社と締結
・2023年「ゾキンヴイ」の日本における販売承認を申請
★ 将来、ゾキンヴイが作用する仕組みで治療が期待できる疾患の研究も -
No.578
参考 NO1738 mesさん…
2023/10/02 23:17
参考 NO1738 mesさん寄稿 1月11日 19:37
川崎医科大学付属病院(岡山県倉敷市)
コラテジェン
「症例によって異なりますが、血管新生に少し時間がかかるので、最初の投与から2ケ月後くらいから効果出てくる感じです。臨床試験では12週時点で、全体の改善率は70、4%、Ⅲ度の患者さんの足の痛みの改善率は50%、Ⅳ度の患者さんの潰瘍の縮小率は100%と言う成績です」
Ⅰ度 :冷感、しびれ
Ⅱ度 :間欠は行
Ⅲ度 :安静時疼痛
Ⅳ度 :潰瘍、壊疽
コラテジェンはⅢ度 ・・安静時疼痛で50%、Ⅳ度で潰瘍の縮小率100%
ですね。 -
No.577
2023年1月 Emend…
2023/10/02 23:15
2023年1月
EmendoBio社のCEO・David Baram氏が来日
国立成育医療研究センターの内山徹氏には、
EmendoBioのゲノム編集プラットフオーム技術を高く評価していただいており、東京大学で開催された「第13回国際協力遺伝病遺伝子治療フオーラム」に招待
され、 ゲストスピーカーとして登壇 1月19日(木)
講演直後の質疑応答では、参加者からEmendoBioのゲノム編集技術
「OMNI」のテクノロジーに関する質問をいただいた。
そしての
このたびの、懇請による再来日 今月9月13日の特別講演2でのレクチャー、
その内容発表と関係者筋の反響? 経緯がこれからの楽しみ一杯となりますね。
どうぞ、知っておられるお方がいらっしゃるなるなら、責任ある
姿勢でどうぞ、 どうぞ! です。
なにしろ、Emendo社のゲノム編集技術は、
”” バイオ医薬品研究におけるノーベル賞 ”” に相当する
2023プリ・ガリアン(Prix Galien)USAアワードの
ベスト・スタートアップにノミネートされたのですからね。 最高です! -
No.575
Emendo社独自のOMNIヌ…
2023/10/02 23:14
Emendo社独自のOMNIヌクレアーゼを使用した
家族性コレステロール血症(FH)を対象疾患とした研究開発で
2025年内に臨床入りを目指します
{ 対象疾患 }
■家族性高コレステロール血症(Familial Hypercholesterolemia)
生まれつき血液中の悪玉コレステロールである、(Low density lipoprotein)コレステロールが異常に増えてしまう病気。
若年期から動脈硬化が進行し、血管が狭くなったり、詰まったりしてしまう。
動脈硬化は特に冠動脈に起こりやすく、放置すると若いうちに心筋梗塞や狭心症を
発病してしまうことがある。
父母由来の両方の遺伝子に異常がある場合をホモ接合体といい、いずれかの一方
のみに異常が認められる場合をヘテロ接合体という。
ヘテロ接合体は300人当たり1人、と推定されている。
また、ホモ接合体の頻度は30万人に1人程度だが、重症化するので、難病に
指定されている。 -
No.1221 強く買いたい
開発は中止になりましたが、アン…
2023/09/21 21:25
開発は中止になりましたが、アンジェスのDNAワクチンのポテンシャルの高さを証明する投稿をご紹介します。
NO 1023 sdlnnaさん寄稿
2月24日 07:35
私は昨年9月初旬にアンジェスの高用量ワクチンを打ち終えたものです。
一言いわせてください。
ここの掲示板はアンジェスや森下先生への非難がひどすぎます。
あえて治験で口外しないように言われていたことを言わせていただきます。
私は現在定期観察期間が終わっています。
あと何回か採決の予定です。
アンジェスワクチンについてですが、ファイザーやモデルなのような副作用は全
くありませんでした。
それどころか腰痛や肩こりが治ったのです。
また、風もひいていませんし、花粉症も今のところ罹っておりません。
アンジェスワクチンは開発を中断しましたが、ポテンシャルは高く、次回のワクチン開発につながるものと思われます。 -
No.665
アンジェスのDNAワクチンは開…
2023/09/19 19:54
アンジェスのDNAワクチンは開発が容易です。
コロナワクチンも世界最速で2週間で完成しました。
アンジェスのDNAワクチンはパンデミックに適したワクチンです。
近々、森下先生と山田社長はノーベル賞を受賞するでしょう。
ここでは、複数、無知・言葉知ら…
2023/10/13 21:22
ここでは、複数、無知・言葉知らずで、糞株、汚物株、怪しい株とひまさえあれば悲鳴をあげている、あえて御仁?と申し上げましょう!
よくもそんなに ののしれる!ものと、感嘆しています。
もう少し。己(自分)がこれっと!と信じたものを大切になさったらと思いますね。
情けなくありませんか。・・・・でも、まあそれもひとひとですからね、・・・ご自分でもっと先をみてのアナリスト、肝要ではないでしょうか。
当局の力強い後押しを含め、先進医療Bの制度を活用しての早期承認制度は、今や、世界の注目、海外からもこの制度活用のため大手製薬を含め本気で国内での先進医療開発に取り組んできていることは周知のことである。
さしずめ、この制度を活用しての「遺伝子医薬を含む再生医療等製品」のコラテジェンは、先進国初の遺伝医薬としトップバッターとして登場のきわみにあることは、疑いないところでしょう。このことは国策としての発声にもつながる価値あるものと確信する一人です。