No.508
科学顧問である、Jeffrey Rosenfeld教授（ロマリンダ大学 神経学教授）がかなり強烈なメッセージをCEOのSNSで発言していますね。やはりPrimeCは価値ある治療薬なのではないか・・
先ほども述べたように、PrimeCを用いたNeuroSenseのアプローチは歓迎すべき変化だと思います。これまで私たちは、バイオマーカーによる裏付けがないまま、単剤治療（モノセラピー）を一貫して評価してきました。
今回は、作用機序（MOA：Mechanism of Action）の異なる2つの薬剤を組み合わせ、その結果として、
ALSFRS-R（ALS機能評価スコア）
（おそらく）生存期間
といった臨床指標で良好な結果が得られています。
さらに、
フェリチン（Ferritin）
トランスフェリン（Transferrin）
siRNA
そして今回のTDP-43
といった関連バイオマーカーでも良好な結果が示されています。
このように、臨床成績とバイオマーカーの両方で一貫して良い結果が得られるというのは、新しい治療薬の初期開発ではあまり見られないことです（もしかすると、これまで一度もなかったかもしれません）。
少なくとも、この薬が**狙った標的に実際に作用している（Target Engagement）**ことを示唆する結果だと言えるでしょう。
私は、第3相試験をできるだけ早く開始してほしいと思います。そうすれば、この薬が本当に有効かどうかが明らかになるでしょう。
17:51
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