ビーム・セラピューティクスの掲示板

と思ったら上がりすぎか。

やはり実行力の高さが認められてる感じだね。

ビーム・セラピューティクス（BEAM）は、アルファ-1アンチトリプシン欠乏症に対するBEAM-302について、12ヶ月間のバイオマーカーエンドポイントに基づく迅速承認経路の可能性について米国食品医薬品局（FDA）との合意に達したと発表した。

マサチューセッツ州ケンブリッジを拠点とするこのバイオテクノロジー企業は、以前BEAM-101として知られていたristo-celについて、早ければ2026年末に生物学的製剤承認申請（BLA）を提出する計画である。同社は2025年12月までにBEACON試験に必要な全ての投与量の製造を完了した。

ビームは2025年12月31日時点で、現金、現金同等物、市場性のある有価証券として推定12.5億ドルを保有していると報告した。これには、ブリストル・マイヤーズ・スクイブ・カンパニーによるOrbital Therapeuticsの買収からの2億5510万ドルの現金対価が含まれる。同社はこの資金により事業運営を2029年まで継続できると予測している。

BEAM-302については、同社は進行中の第1/2相試験の拡大において約50人の追加患者を登録する計画である。これまでに試験の用量探索部分で25人以上のアルファ-1アンチトリプシン欠乏症患者が治療を受けている。このプログラムはFDAの化学・製造・管理開発および準備パイロットプログラムに採用されている。


これを見る限りbeam101、2027年末の承認もあり得そうだね。
beam302の迅速承認も見えてきたし、FDAとの関係も良好そう。
キャッシュも2028年まで持ちそう。
今が買い場かなー。

カンファレンスの前なのにオプション板閑散としすぎだろ。
核戦争後か？

そして急に下がった

急に上がってきたなー。

今晩、他からここに参入予定

気持ち下げてほしいなぁ

貴重な情報をいつもありがとうございます😊
毎回様々な気づきや専門的なコメント、大変勉強になります。
ビームセラピューティクスについて私も自分なりに調べてみたいと思います！

以前のサンバイオに関するご投稿も大変興味深く拝見させていただきました。
世界初の画期的治療薬のアクーゴにも進展が見られるといいなと日々願っております🍀

これからも投稿楽しみにしていますね！

Beamの「BEAM‑101」（鎌状赤血球症治療候補）が、FDAから Regenerative Medicine Advanced Therapy（RMAT：再生医療先進治療） の指定を受けました

この指定は、承認プロセスを加速する可能性があり、投資家信頼の向上につながると思います

大分下がってきたし、そろそろ買い増した方がいいかな。

６０ドル目標

早速キャシーウッドがビーム買い増したらしい。

考える事は皆んな同じかw

verve買収関連で調べてたらここに辿り着いた。

遺伝子ベース編集は従来のクリスパーcas9より患者にリスクなく、リリーが思惑してる通り未来的に最先端の遺伝子編集技術になる可能性があるが、ここの鎌状赤血球症治療薬を始めとする治療薬も承認までは長い道のり。
俄かに遺伝子編集に注目が集まって来たが、とりあえず確度の高いcrspとインテリア押さえながら余裕あればここも買ってこうかな。

とわいえここも相当ポテンシャル高いんで、ちょっとしたニュースで爆上げして高値になる可能性も十分あると思う。

わかりやすいですね。

理解するのに助かります。

将来性のポイントまとめ…🤔


【1. アナリストの強気見通し】
多くのアナリストが 「Strong Buy」または「Buy」評価 を継続中で、2026年に向けた平均目標株価は 約$45〜49
現水準から+180%以上の上昇余地が視野に入っている


【2. 臨床データが株価のカギ】
BEAM‑101（鎌状赤血球症） の中間データはEHA（6月開催）で発表予定で、市場はこの発表に注目しています

BEAM‑302（AATD） も2025年上半期に初期データが出される予定で、成功すれば評価が飛躍的に上がると見込まれている


【3. 明るい長期収益見通し】
Simply Wall Stでは、収益は年率約2％、売上は38％の成長見通しで、EPSも約8％増加と予想されている


【4. リスクと競争環境】
CRISPR Therapeutics や Pfizer などの企業も鎌状赤血球症治療に取り組んでおり、競争が激化しているが、これらへの対抗材料として、Beamの ベースエディティング技術 は「切らない・より安全」として注目を浴びている


【数字で見る将来性】
1年目予想
WallstreetZenやCoinCodexでは、2026年までに$22〜25 程度の予想（約25–55％の上昇）

中長期（〜2026年以降）
アナリスト平均では $45–49、最高で $80 への上昇余地も想定


【結論：将来性は？】
Beamの評価には強い期待が集まっている
成功すれば、株価は2年以内に2倍以上に跳ね上がる可能性がある
赤字継続による資金調達への懸念もあるが、現金余力はしばらく安心という見方もある

今が買い時ですね💹

Beam Therapeutics（ビーム・セラピューティクス）が治療を目指している病気を、わかりやすく説明します…🤔


【① 鎌状赤血球症】
赤血球がふつうは丸い形なのに、カマ（鎌）みたいに曲がってしまう病気
そのせいで血液がスムーズに流れず、痛み・貧血・臓器障害が起こります

Beamの治療は？
患者さんの血液のもとになる細胞を取り出して、「まちがった設計図（DNA）」を1文字だけ直すことで、
・赤血球を健康に近づける
・つらい症状をやわらげる
という方法


【② α1アンチトリプシン欠損症】
肺を守るたんぱく質「α1アンチトリプシン」が体で作られない病気
そのため、肺がこわれて、息切れ・咳・肺気腫になっていきます
しかも、肝臓にも悪いたんぱく質がたまって、肝臓病にもなることがあります

Beamの治療は？
肝臓にある「まちがった遺伝子」を、お薬で体の中から1文字だけ修正します
すると、
・肺を守るたんぱく質がふつうに作られる
・肝臓にも悪いたんぱく質がたまりにくくなる
という、体に負担の少ない治療になります


【③ グリコーゲン貯蔵病タイプ1a（GSD1a）】
体の中でブドウ糖（エネルギー）をうまく使えなくなる病気
特に子どもに多く、
・低血糖でぐったりする
・お腹がふくらむ
・成長が遅れる
などの症状が出ます

Beamの治療は？
ブドウ糖を出すための「まちがった遺伝子」を、やっぱり体の中で1文字だけ直す治療
これによって、
・血糖が安定する
・元気に成長できる
ようになることが期待されています

🧬主な治療プログラム🧬


【1. BEAM‑101：鎌状赤血球症（Sickle Cell Disease、SCD）向け ex vivo セル＆ジェン治療】
患者自身の造血幹細胞を取り出し、電気パルス（エレクトロポレーション）でベースエディタを細胞に導入

赤血球中に胎児ヘモグロビン（HbF）を高レベルで誘導し、病的なヘモグロビン（HbS）を低減

白血球除去などの条件付け（バスルファン使用）後に再移植します

臨床試験では14名以上の患者が参加し、全例でHbF >60%、HbS <40% という非常に有望な結果が見られています


【2. BEAM‑302：α‑1アンチトリプシン欠損症（AATD）向け in vivo LNP（リポソーム送達）療法】
体内に脂質ナノ粒子（LNP）でベースエディタを投与し、肝臓の遺伝子（SERPINA1）にあるPiZ変異をA→Gへ修正

これにより、変異型タンパク質が減少し、正常なα‑1アンチトリプシン（AAT）産生が回復

単回投与でAATが保護閾値（11μM）を超え、有害な変異タンパク質が最大78%減少という顕著な成果が確認されています

現在、複数用量の第1/2相試験が進行中で、治療効果／安全性ともに有望です


【3. BEAM‑301：グリコーゲン貯蔵病Ia型（GSD1a）向け in vivo LNP療法】
肝臓のG6PC遺伝子にある“R83C変異”を修正する治療法

患者にLNPを通じた単回投与を行い、血糖調節や代謝バランスを是正するアプローチ

Q1に第1相試験で最初の患者投与が行われました


【まとめ】
BEAM‑101：エクソビボで自家移植型、鎌状赤血球症に対し胎児ヘモグロビン誘導で根本的な改善

BEAM‑302：体内投与でAATD遺伝子を修正、正常なタンパク質産生を促す画期的な治療

BEAM‑301：遺伝性代謝疾患（GSD1a）に対するLNPによるin vivo遺伝子治療


すべてベースエディングという1文字だけDNAを修正する技術を使い、精密で安全、かつ根本治療を目指すアプローチ。各治療は現在臨床段階に進んでおり、今後のデータ発表が非常に注目されています

遺伝子とAI

㊗️🎉

ドンピシャ

🚀

誰かーー

ファイザーがビームと提携、遺伝子治療に13.5憶ドル投資
1/10(月) 23:20配信 Bloomberg
https://news.yahoo.co.jp/articles/2e64a8b9ea9b8e443f20d6694434e018367cf819

上昇2021/07/01朝

再び気になる形へ　2021/06/28

安定した上下で利益は取れそうだけど・・。一旦売却。またきっと来るでしょう。

サポートラインが見えてきた。このまま安心してホールドしたい。。

バフェット太郎さんもCRISPRしか触れてくれなかったなぁ。こっちは静かすぎ。

保有銘柄の中でこの子のボラティリティが一番大きいかも💦
マイナスではないけど日々落ち着かないＷ

(^o^)♫　あれから　あがり↗

もう一瞬どころではないところまで来てますね。嬉しいですねー。

一瞬117まで行ったね、、恐ろしいね。

よしよし

クリスパー関連の爆上げには
ただ驚くばかり。
ノーベル賞なんて今年とるから、、、
1年でゆっくり買い集める予定が狂ってしまった、、

2日間、急落。こんなに下げたことないでしょう。
明日次第で一回手放すかなぁ。60切る恐れある。。

この銘柄は最高！

ギャハ❗️

インしてから、まだ３ヶ月しか経ってないのに...もう3倍になちった❤️

上がるの早すぎ...

5年位先...長期で見てたのにな🎵

こりゃ思ったより早くテンバガーなりそ❤️

も少し買っておけばよかった...

でも、まだまだ時価総額ちっちゃいから、まだまだ全然オッケー...かな？

キニナル🌲☀🌈😚

オレはマネックス証券だよ❤️

ゲノム御三家でも、お仲間のエディタスだけ爆アゲだ...

クリスパーなんか、下がってるもん...

ホント....ナニがあったんだ...(-_-;)

情報が入ってこん...

アッチには出てるんだろけど...英語よめねぇしなぁ...

ゲラゲラ'`,､('∀`) '`,､

ありゃ～

なんだバク上げ～❗️

ナニがあった？？？

買いおくれたぁ...(-_-;)

昨日買い増ししよーとしたんだけど、明日でいーや！って寝ちゃったんだよなぁ...(-""-;)💧

取り扱いが私の証券会社ではありませんでした…みなさんどのように購入していらっしゃるのですか？

も少し下がりそーだな...

円高も進んでるし...❤️

インまで...もうチョイ先かな❤️

だれもいないか。ここらでINさせて頂きます。10年後はどうなってるやら。

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