ビーム・セラピューティクスの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2026年1月13日

ビーム・セラピューティクス（Beam Therapeutics Inc）は、塩基編集による精密遺伝子医薬品の開発を行うバイオテクノロジー会社である。 【事業内容】 遺伝子編集技術群は、デオキシリボ核酸の二本鎖切断を起こさずに、標的ゲノム配列で正確で予測可能且つ効率的な一塩基変更を可能にするように設計された技術である塩基編集を基盤とする。主力プログラムは、鎌状赤血球症とα-1アンチトリプシン欠乏症に焦点を当て、他の遺伝性疾患のプログラムも進める。主なプログラムには、BEAM-101、エンジニアード幹細胞抗体ペア回避（ESCAPE）、BEAM-302、BEAM-301等が含まれる。BEAM-101は、患者固有の自己造血幹細胞（HSC）の治験療法である。ESCAPEは、HSC移植に対する潜在的に非遺伝毒性のアプローチである。BEAM-302は、E342K点変異（PiZZ遺伝子型）を修正するための1回限りの治療を提供するように設計された塩基編集試薬の肝臓標的脂質ナノ粒子製剤である。