🧬主な治療プログラム🧬
【1. BEAM‑101：鎌状赤血球症（Sickle Cell Disease、SCD）向け ex vivo セル＆ジェン治療】
患者自身の造血幹細胞を取り出し、電気パルス（エレクトロポレーション）でベースエディタを細胞に導入
赤血球中に胎児ヘモグロビン（HbF）を高レベルで誘導し、病的なヘモグロビン（HbS）を低減
白血球除去などの条件付け（バスルファン使用）後に再移植します
臨床試験では14名以上の患者が参加し、全例でHbF >60%、HbS <40% という非常に有望な結果が見られています
【2. BEAM‑302：α‑1アンチトリプシン欠損症（AATD）向け in vivo LNP（リポソーム送達）療法】
体内に脂質ナノ粒子（LNP）でベースエディタを投与し、肝臓の遺伝子（SERPINA1）にあるPiZ変異をA→Gへ修正
これにより、変異型タンパク質が減少し、正常なα‑1アンチトリプシン（AAT）産生が回復
単回投与でAATが保護閾値（11μM）を超え、有害な変異タンパク質が最大78%減少という顕著な成果が確認されています
現在、複数用量の第1/2相試験が進行中で、治療効果／安全性ともに有望です
【3. BEAM‑301：グリコーゲン貯蔵病Ia型（GSD1a）向け in vivo LNP療法】
肝臓のG6PC遺伝子にある“R83C変異”を修正する治療法
患者にLNPを通じた単回投与を行い、血糖調節や代謝バランスを是正するアプローチ
Q1に第1相試験で最初の患者投与が行われました
【まとめ】
BEAM‑101：エクソビボで自家移植型、鎌状赤血球症に対し胎児ヘモグロビン誘導で根本的な改善
BEAM‑302：体内投与でAATD遺伝子を修正、正常なタンパク質産生を促す画期的な治療
BEAM‑301：遺伝性代謝疾患（GSD1a）に対するLNPによるin vivo遺伝子治療
すべてベースエディングという1文字だけDNAを修正する技術を使い、精密で安全、かつ根本治療を目指すアプローチ。各治療は現在臨床段階に進んでおり、今後のデータ発表が非常に注目されています
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