アベオナ・セラピューティクスの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2026年1月22日

アベオナ・セラピューティクス（Abeona Therapeutics Inc）は、重篤な疾患に対する細胞・遺伝子治療薬を開発する商業段階のバイオ医薬品会社である。 【事業内容】 「ZEVASKYN（prademagene zamikeracel）」は、劣性栄養障害性表皮水疱症の成人及び小児患者の創傷治療を目的とした自家細胞を用いた遺伝子治療薬である。オハイオ州クリーブランドにある細胞・遺伝子治療薬の現行の適正製造基準（cGMP）基準を満たす完全統合型製造施設は、「ZEVASKYN」の商業生産拠点として機能する。開発ポートフォリオには、医療ニーズの高い眼科疾患に対するアデノ随伴ウイルス（AAV）を用いた遺伝子治療薬が含まれる。AAVカプシドは、多様な重篤疾患に対する向性プロファイルの改善を目的として評価される。パイプラインプログラムには、シュタルガルト病対応の「ABO-504」、X連鎖性網膜分離症対応の「ABO-503」、常染色体優性視神経萎縮症対応の「ABO-505」、サンフィリッポ症候群A型（MPS IIIA）対応の「UX111」、レット症候群対応の「TSHA-102」、及び乳児バッテン病（CLN1病）対応の｢TSHA-118」が含まれる。