アベオナ・セラピューティクスの株価・株式情報

アベオナ・セラピューティクス（Abeona Therapeutics Inc）は、臨床段階のバイオ医薬品会社である。【事業内容】生命を脅かす疾患の細胞と遺伝子治療薬の開発に取り組む。主力臨床プログラムは、劣性栄養障害性表皮水疱症（RDEB）向けに現在開発中の、COL7A1遺伝子修正自己表皮シートであるプラデマゲンザミケラセル（pz-cel）である。完全に統合された細胞及び遺伝子治療の適正製造基準（cGMP）製造施設は、第III相VIITAL試験で使用されるpz-celの製造拠点として機能し、アメリカ食品医薬品局（FDA）の承認を得たpz-celの商業生産をサポートすることができる。開発ポートフォリオには、医療ニーズが満たされていない眼科疾患に対するアデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子治療も含まれる。新しい次世代AAVカプシドは各種な壊滅的な疾患に対する向性プロファイルを改善することが評価される。