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C9-ORF72 変異 ALS および FTD の治験は、400mg 投与群とプラセボの 2 群（各群 20 例）で、2022 年 1月に投与が開始されている。2023 年 3 月に組み入れ完了した。2023 年末前後には中間解析（24 週）のトップラインデータが取得できる予定である。

2019年、ゴルブノワ氏と同僚のセディヴィ氏は、この関連性を実証する2本の論文を発表した。最初の論文では、細胞老化 (細胞の老化) 中に、LINE-1 などの特定のトランスポゾンが活性化し、インターフェロン反応を引き起こすことを発見しました。この反応は、加齢に伴う炎症に寄与する因子の分泌に関与しています。2番目の論文では、LINE-1トランスポゾンの複製を阻害すると高齢マウスの健康と寿命が改善されることを示した。この研究は、トランスポゾンの活性を制御することで慢性炎症を軽減し、加齢に伴う健康上の問題を軽減する方法を提供する可能性があるという証拠をさらに追加しました。
この理解の高まりに応えて、多くの科学者や企業がこれらの遺伝要素を抑制する方法を追求しています。これらの企業のうち、ボストンのローム・セラピューティクス社は、トランスポゾンで満たされた長い非コードDNAを標的とし、自己免疫疾患と戦う薬剤を開発するという革新的なアプローチをとっている。一方、Sedivy の会社である Transposon Therapeutics は、トランスポゾン活性のメディエーターを特異的に標的とする阻害剤の開発に焦点を当てています。彼らの研究は、ALS などのさまざまな神経変性疾患にまで及びます。
トランスポゾン阻害に対する関心の高まりにより、老化や加齢に関連した病気の影響を軽減する可能性のある介入に新たな道が開かれています。
「間もなく人間の老化プロセスが薬理学的要因によって阻止されるようになることが想像できます」とヴェライ氏は言う。

ここ数年、科学者たちはトランスポゾンが必ずしも沈黙を保っているわけではないことを学びました。酵母菌、ショウジョウバエ、マウス、さらには人間を使った実験で、加齢に伴う活性の上昇が観察されました。ブラウン大学の老化生物学者ジョン・セディビー氏は、「過去10年間で、老化は自然な老化の過程で起こるものとして定着しました」とポピュラー・メカニクスに語った。しかし、これまでの結果には相関関係があると彼は言う。「これを防ぐとどうなるのか、老化に影響を与えるのかを示す決定的な実験はまだ誰も行っていません」と彼は言う。
Nature Communicationsに掲載された新しい研究により、この関係を示すことに一歩近づきました。ハンガリーの研究者らは、回虫である線虫（Caenorhabditis elegans）または線虫（C. elegans）のいくつかのトランスポゾンファミリーを抑制し、寿命が大幅に延びることを示しました。
https://www.popularmechanics.com/science/health/a45688406/blocking-transposons-could-increase-lifespan/

ユニコーン誕生前夜ってところかね。

ヘノジェン社は、2021年１月にノバセップ社のウイルス製造部門が、世界50か国以上で従業員十万人以上を擁するサーモフィッシャー社に買収され、その後、社名がヘノジェン社に変更されたことによって誕生しました。サーモフィッシャーサイエンティフィック（英語: Thermo Fisher Scientific）は、アメリカ合衆国マサチューセッツ州に本社を置く科学機器・試薬・科学サービス企業である。

業種
研究用機器、研究用試薬、診断薬、
事業内容
研究機器、試薬、科学サービス
代表者
マーク・N・キャスパー (CEO)、室田博夫 (日本法人代表)
売上高
増加$44.92Billion USD(2022)[1]
従業員数
125,000人[2]
外部リンク
www.thermofisher.com
テンプレートを表示
世界に125,000人超[2]の従業員を擁し、約449億ドル[1]の収益（2022年末時点）を上げている。2006年にThermo Electron社とFisher Scientific社が合併[3]したことによって誕生。2014年にLife Technologies社を買収[4]している。

「私たちの住む世界をより健康で、より清潔、より安全な場所にするために、お客様に製品やサービスを提供する（原文: Our Mission is to enable our customers to make the world healthier, cleaner and safer）」を経営理念（私たちのミッション）に掲げている。[5][6]

アルツハイマー行くとなれば30,000円行けるだろう！全世界で5,000万人患者がいて、死ぬまで毎日飲むとすればロイヤリティーがすごい金額になる。進行を抑える効果がありそうなので予防薬として使えればもっと高くなるよ。

こんな安値でいただけるとは有り難い。

エーザイ「レンビマ®」（レンバチニブ）と「キイトルーダ®」（ペムブロリズマブ）の併用療法に関する再発または転移性頭頸部扁平上皮がんを対象とした臨床第Ⅲ相 LEAP-010 試験が中止。

米Biogen社、神経難病に特化した米Reata社を1兆400億円で買収
米Biogen社は2023年7月28日、米Reata Pharmaceuticals社（以下Reata社）を買収する提案に両社が合意したと発表した。Biogen社がReata社の株式を1株172.50ドルで買い取り、総額およそ73億ドル（約1兆400億円）で買収する。買収により、Biogen社はフリードライヒ運動失調症（FA）を適応とする新薬「SKYCLARYS」（一般名omaveloxolone）を獲得する。

テロメライシン®の GMP 製造確立は順調に進展
オンコリスバイオファーマの主力開発品は、テロメライシンという遺伝子を改変し
た腫瘍溶解ウイルスである。現在、オンコリスバイオファーマ独力での製品化に
向けて、食道がんに絞って、順調に臨床開発を推進しており、2024 年承認申請
まであと一歩のところまで来ている。承認申請には、商業規模での GMP 製造の
プロセスバリデーションが求められているが、すでに Henogen 社（ベルギー）に
おける商用規模での GMP 製造は、1 回目が完了した。先月、オンコリスバイオ
ファーマ社が、Henogen 社に査察を実施した結果、いくつか改善が必要な部分
はあるものの、各製造段階での品質チェックで問題は発生しておらず、また各工
程もスムーズに流れており、想定通りの収率が得られている。

「悪性黒色腫」の脳転移に新治療　岡山大病院講師ら 新薬開発に期待　　　　　　　　　　　　　　　　　金谷医師が３月まで留学していた米国ハーバード大学医学大学院との共同研究。メルクはViralytics の腫瘍溶解性ウイルス Cavatak の契約を解除しているので適応追加してほしい。

transposon therapeutics incがメガファーマにサブライセンス、アルツハイマー第二相治験開始で20000円。

最近のアルゴは短期を刈り取ってからあがる。場合によっては2.3日後に上がることもある。短期の取引はアルゴリズムに転がされているだけ。

OBP-601はロイヤリティの方がバカでかいと思いますよ。

研究者でも医者でもないので推論になりますが、HIV治療薬を例にとるとHIV治療薬自体はHIVウィルスを死滅させるわけではありませんが発症を抑えることができるのと同じ作用機序があるのではないかと思います。

2023年4月14日
3 月 28 日から 4 月 1 日までスウェーデンのヨーテボリで開催されたアルツハイマー病およびパーキンソン病に関する国際会議で、ボンにあるドイツ神経変性疾患センターのIna Vorberg は、マウスおよびヒトのゲノム内に隠された内因性レトロウイルスのカプシドタンパク質が、タウシードの細胞培養への拡散を可能にしたことを報告しました。これらのエンベロープタンパク質の発現を阻害すると、タウオパシーの標的になる可能性がある、と Vorberg は考えている。
レトロウイルスは人のゲノムに隠れています。人間の内因性レトロ ウイルス (HERVs) は、通常サイレントです。それらは老化の間に抑制解除される可能性があり、アクティブなウイルスではありませんが、ウイルスタンパク質を生成します。
（略）
Vorberg は、特定の抗ウイルス薬がこれらの細胞での凝集体の拡散を止めることを発見しました。HIV プロテアーゼ阻害剤であるアンプレナビルも MLV プロテアーゼを阻害し、エンベロープタンパク質の成熟型への切断を防ぎます。酵母プリオンを発現する N2a 細胞にアンプレナビルを添加すると、凝集体の拡散が防止されました。しかし、Vorberg は、HIV 阻害剤は HERV に対しては機能しない可能性があると指摘しました。これは、HERV のエンベロープタンパク質が完全に機能するために切断される必要がないためです。さらに、別のタイプの HIV 薬である逆転写酵素阻害剤TPN-101が、ALS、FTD、および進行性核上性麻痺の人を対象とした第 2 相試験でテストされています。

AACR Annual Meeting: April 14-19, 2023
Apr 18 2023 9:00AM
CT193. Final results from a phase I study to evaluate the safety and efficacy of a telomerase-specific oncolytic adenovirus (OBP-301) with pembrolizumab in patients with advanced solid tumors (EPOC1505)

「大きな資金が動くとの見方が有力」

現在の特許法では、取得した特許権の存続期間を出願から20年と定めています。通常、治験を行う前の段階で特許の出願を行うので、その後の開発・審査に10～15年ほどかかることを差し引けば、製薬会社が実際に新薬を独占販売できる期間は5～10年ほどになります。
しかし、新薬の開発・審査には安全性の確保などのため相当な時間を割かなくてはならない状況を配慮して、国は、製薬会社が申請すれば、「特許発明の実施をすることができない期間」として5年を上限に特許の延長を認めています。
新薬の物質特許が切れた後、通常、後発医薬品メーカーは、新薬と同じ有効成分で効能・効果、用法・用量が同一で新薬に比べて低価格な医薬品、いわゆる「ジェネリック医薬品」を発売します。
ただし、物質特許の期間が切れても、製法・製剤・用途などの特許が残っている場合には、異なる製法・製剤・用途で製造販売しなくてはなりません。そのため、先発医薬品メーカーは利益を守るため、特許を何段階にも分けて取得し、自社の新薬の独占販売期間を延ばすなどの戦略をとるようなこともあります。

ヒト肝細胞癌におけるテロメラーゼ特異的腫瘍溶解性アデノウイルス療法とヒストン脱アセチル化酵素阻害の相乗効果

腫瘍溶解療法とエピジェネティック療法を組み合わせることは、さまざまながんを治療するための実行可能なアプローチです。この研究では、テロメライシンと AR42 の潜在的な相乗効果と、関連する基になるメカニズムを調査しました。テロメライシンと AR42は、in vitroおよびin vivoでヒト HCC（人肝細胞癌 ）モデルにおいて相乗的な抗増殖効果を示しました。テロメライシンによって誘導されるアポトーシスは、PLC5およびHep3B HCC細胞の両方でAR42によって大幅に強化されました。AR42 処理は、コクサッキーウイルスおよびアデノ ウイルス受容体の発現と、ヒト テロメラーゼ逆転写酵素を mRNA レベルで予想外に減衰させました。一方、細胞の抗ウイルス性インターフェロン応答は、AR42 処理によって変化しませんでした。さらに、テロメライシンがHCC細胞のAktリン酸化を促進することを発見しました。AR42 は、テロメライシンによるリン酸化 Akt の活性化を減少させ、テロメライシンによるアポトーシスを促進しました。