ソリッド・バイオサイエンスの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2026年1月16日

ソリッド・バイオサイエンス（Solid Biosciences Inc）は、神経筋疾患及び心疾患に対する精密遺伝子医薬を開発するライフサイエンス企業である。 【事業内容】 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬SGT-003、フリードライヒ失調症治療薬SGT-212、カテコールアミン作動性多形性心室頻拍治療薬SGT-501、TNNT2介在性拡張型心筋症治療薬SGT-601、及び遺伝性心疾患及び神経筋疾患治療用の追加資産を含む遺伝子治療候補のポートフォリオの推進に注力する。また、前臨床開発の初期段階にあるBAG3を介するDCMに対するSGT-401と、探索段階にあるRBM20 DCMに対するSGT-701の2つの心臓パイプライン遺伝子導入プログラムも有する。遺伝子導入候補に加え、カプシド・ライブラリーやデュアル遺伝子発現（複数の導入遺伝子を1つのカプシドにパッケージする技術）などのプラットフォーム技術に焦点を当てた開発プログラムも有する。