シオナ・セラピューティクスの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2026年4月15日

シオナ・セラピューティクス（Sionna Therapeutics Inc）は臨床段階のバイオ医薬品会社で、嚢胞性線維症の新薬の研究開発に注力する。 【事業内容】 ヌクレオチド結合ドメイン1（NBD1）に存在するF508del遺伝子変異によって引き起こされる欠損を修正するよう設計された低分子のパイプラインを進める。SION-719とSION-451という2つの強力なNBD1安定化剤の第I相臨床試験を実施中で、健康な被験者に単回及び複数回投与による安全性、忍容性、薬物動態（PK）プロファイルを評価する。嚢胞性線維症膜貫通伝導調節因子（CFTR）モジュレーターのポートフォリオも開発中で、これはNBD1安定化剤と相乗的に作用してCFTR機能を改善するよう設計される。ポートフォリオには、TMD1指向性CFTR補正剤であるGalicaftor（SION-2222）及びSION-2851、ICL4指向性CFTR補正剤であるSION-109、臨床段階のCFTRゲーティング活性増強剤であるNavocaftor（SION-3067）などがある。