ユニキュアの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2026年1月28日

ユニキュア（Uniqure NV）は、遺伝子治療を専門とするオランダを拠点とする会社である。 【事業内容】 遺伝性疾患や他の壊滅的な疾患に苦しむ患者のために、治療効果のある1回限りの治療法を開発する。内部的にもパートナーシップを通じても、遺伝子治療のパイプラインを開発する。自社施設で、アデノ関連ウイルスベースまたはアデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子治療を、独自の商業規模の現在の適正製造基準、準拠、製造プロセスで生産する。血友病B患者に対する主要製品候補であるAMT-061は、重要な研究の投与段階を通過する。ハンチントン病患者の製品候補であるAMT-130は、フェーズI/II臨床試験中である。