ユニキュアの掲示板

FDAとQUREで繰り広げられるプロレスみたいなものを見せられてる印象。

The Netherlands-based company revealed that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) no longer agrees that data from Phase I/II studies of AMT-130, compared to an external control, would be sufficient to support a Biologics License Application (BLA) submission. This represents a significant reversal from previous FDA communications over the past year.

uniQure called the feedback "unexpected" and "a drastic change" from guidance provided by the FDA in November 2024, when the agency indicated that data from ongoing studies compared to natural history external controls could serve as the primary basis for a BLA submission under the Accelerated Approval pathway.

"This news is unexpected, and we are truly disappointed for people living with HD, who have no disease-modifying treatment options for this devastating disease," said Matt Kapusta, chief executive officer at uniQure.

The timing for the BLA submission is now unclear. The company expects to receive final meeting minutes within 30 days and plans to "urgently interact with the FDA" to find a path forward for accelerated approval of AMT-130.

Despite this setback, uniQure noted that AMT-130 had previously received Breakthrough Therapy designation from the FDA in April 2025 and Regenerative Medicines Advanced Therapy (RMAT) designation in May 2024.

The company plans to continue discussions with other regulatory agencies, including those in the European Union and United Kingdom, while working with the FDA to determine the best path forward in the U.S.

そうです！26年承認予定でCLPTの機材で投与する予定だったので。

CLPT の墜落ってここ起因なのかしら

からのBLA白紙撤回

70ドル達成！！

公募増資してるから47.5を目処に落ちるんだろうけど、買い場でしか無いって話だし、今のところそこまで落ちない可能性の方が高い。

よっしゃーーーー！！
チキンなんぇ、とりあえず50＄で、持ち株全体の半分を利確しました。家買う資金にします。
残りはお楽しみ枠として放置。
さらに上がるといいですね。ユニキュア万歳🙌

今回、29人の患者が参加した治験の結果が、遺伝子治療企業ユニキュア（uniQure）による声明として公表された。ただし、他の専門家による査読を受ける形での全文公開はまだ行われていない。

データによると、手術から3年後、認知機能と運動機能、日常生活の自立度を組み合わせた指標に基づき、病気の進行が平均で75％遅れたことが示された。

また、治療が脳細胞を保護していることも明らかになった。脳細胞の死滅を示す明確な指標である脊髄液中のニューロフィラメント（神経細糸）の量は、病気が進行していれば約30％増加するはずだったが、実際には治験開始時よりも低下していた。

ユニヴァーシティ・コレッジ・ロンドン病院で神経内科コンサルタントを務めるエド・ワイルド教授は、「これこそが我々が待ち望んでいた結果だ」と述べた。

「このような結果が得られる可能性はほとんどないと思っていた。だからこそ、これが現実となり、その効果の大きさが息をのむほどであることを知った今、その感情を完全に言葉にするのは非常に難しい」

ワイルド教授は、この治療が、多くの家族に与える影響を考えると「少し涙ぐんでしまう」とも述べた。

https://news.yahoo.co.jp/articles/b023dbad4298ded3f03e0c12ef7f013c3a6c97c1

高用量群が主要評価項目（cUHDRS）を36か月時点で「疾患進行75%抑制」で有意達成。

ハンチントン病の進行を一回の投与で止めることができるのか。投与から2年目までは文句なし。3年目の結果が今月中に発表。

１５ドル越えましたねー！！。
のんびりガチホです。掲示板見ても、全然注目されてないなー笑
車の次として、家買えるくらいに株価上がればいいな。まずは、２０ドルいってほしいです😄

よっしゃぁ！！！
１３＄超えきたあ！！
とりあえず利確。車購入資金にはなりました。
買いましして、次は家買う資金貯めます！

皆さん、広告メールの動画からプリ・ガリアン賞をもらったのはどこ？ということでココにたどり着いた方がほとんどではないかと思います。
私もその一人ですが、7/9,10の出来高を見ると、ユニキュアでは過去に見たことがないほどの異次元の買いが入ってますね。
何かが起きそうで、本当に期待してしまいます。＾＾
私は5月の末に4.76ドルで100株だけ買っております。
その当時は円安がピ－クの頃で、今となっては寂しい気分になりますが、100ドルまでは握っておこうと思います。(笑)

ですよねー！４ドル以下で仕込んで、しばらくの間放置してみます！
将来上がるといいな。

買い時ではないのか？プリ・ガリアン賞だぞ！

1日で2万以上上がっていてワロタ。ユニキュアさん誤解していたわ。

売れるものなら売りたいわ。買った瞬間下がって大して上がりもしないから売れに売れない。一時期の輝きを思い出してほしい。

住人いませんね。期待のわりに噴きませんね。売ろうかな。

https://bio.nikkeibp.co.jp/atcl/news/p1/21/04/28/08110/

有望でしょうか？

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