プロキューアール・セラピューティクスの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2026年1月16日

プロキューアール・セラピューティクス（ProQR Therapeutics NV）は、オランダに拠点を置くバイオテクノロジー会社である。 【事業内容】 重篤な遺伝子疾患の治療薬として、リボ核酸（RNA）をベースとした治療薬の発見と開発に取り組む。主な目的は、Axiomer RNA編集プラットフォーム技術の高度化である。この技術では、ADARと呼ばれる細胞独自の編集装置を使用して、RNAの特定の単一ヌクレオチド編集を行い、突然変異を逆転させたり、タンパク質の発現を調節したりする。これにより、希少疾患と一般的な疾患の両方に対応する新しい種類の医薬品を生み出す可能性がある。RNA治療及びAX-0810胆汁うっ滞性疾患（NTCP）を含む研究パイプラインを運営する。