プロキューアール・セラピューティクスの株価・株式情報

プロキューアール・セラピューティクス（ProQR Therapeutics NV）は、オランダを拠点とする前臨床段階のバイオ医薬品会社である。【事業内容】重度の遺伝性疾患の治療のためのリボ核酸（RNA）ベースの治療法の発見と開発に取り組む。正常または野生型タンパク質の発現と機能を回復するために、変異遺伝子から転写された欠陥のあるメッセンジャーRNA、またはメッセンジャーリボ核酸（mRNA）を特異的に標的化して修復する治療候補物質を設計する。製品候補には、嚢胞性線維症（CF）の治療のためのRNAベースのオリゴヌクレオチドQR-010、オリゴヌクレオチドおよびレーバー先天性黒内障（LCA）の治療のためのQR-110が含まれる。