フルクラム・セラピューティクスの企業情報（従業員数・代表者名など）

2026/11/11最終更新

フルクラム・セラピューティクス（FULCRUM THERAPEUTICS, INC.）は希少血液疾患患者の生活の質を向上させる低分子化合物の開発に注力する臨床段階のバイオ医薬品企業である。 【事業内容】 主要な臨床プログラムは、鎌状赤血球症（SCD）の治療薬として胎児ヘモグロビンの発現を増加させるように設計された低分子化合物、ポシレディル（pociredir）である。独自の技術を用いて、遺伝子発現を調節し、遺伝的に定義された疾患の既知の根本原因を治療できる薬剤標的を特定する。製品候補に加えて、遺伝子発現を調節し、遺伝的に定義された希少疾患の既知の根本原因を治療できる可能性のある細胞薬剤標的を体系的に特定及び検証する創薬アプローチを開発した。また、経口EED阻害剤候補である「FTX-6274」の前臨床データも発表し、去勢抵抗性前立腺癌モデルにおける腫瘍増殖抑制効果を示した。