フルクラム・セラピューティクスの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2026年1月20日

フルクラム・セラピューティクス（Fulcrum Therapeutics Inc）は医療ニーズが満たされていない分野において、遺伝的に定義された希少疾患を持つ患者の生活を改善するために小分子の開発に力を入れる臨床段階のバイオ医薬品会社である。 【事業内容】 主要臨床プログラムpociredirは、鎌状赤血球症（SCD）の治療のために胎児ヘモグロビンの発現を増加させるように設計された小分子である。遺伝子発現を調節し、遺伝子異常の既知の根本原因を治療できる創薬標的を特定する技術を用いる。製品候補に加え、遺伝学的に定義された希少疾患の既知の根本原因を治療するために、遺伝子発現を調節する可能性のある細胞内創薬標的を体系的に特定・検証するための創薬アプローチを開発する。ダイアモンドブラックファン貧血（DBA）、シュワッハマンダイアモンド症候群、ファンコニ貧血などの遺伝性再生不良性貧血の潜在的治療薬開発に向けたプログラムを継続的に推進する。