フルクラム・セラピューティクスの株価・株式情報

フルクラム・セラピューティクス（Fulcrum Therapeutics Inc）は、臨床段階のバイオ医薬品会社である。【事業内容】満たされていない高度な医療ニーズ領域において、遺伝的に定義された希少疾患の患者の生活を改善することに注力する。臨床製品候補であるロスマピモドは、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）の潜在的な治療薬として開発される。もう1つの臨床製品候補はFTX-6058で、鎌状赤血球症（SCD）を含む特定のヘモグロビン症の治療のために開発される。遺伝的に定義された疾患の既知の根本原因を治療するために遺伝子発現を調節できる細胞薬剤標的を特定および検証するための製品エンジンを開発する。製品エンジンは、薬理学的に多様で注釈付きの低分子化合物ライブラリーとカスタマイズされたCRISPRおよびRNAiライブラリーを使用して調査する、患者由来の組織および疾患関連細胞モデルを統合する。