フルクラム・セラピューティクスの株価・株式情報

フルクラム・セラピューティクス（Fulcrum Therapeutics Inc）は、臨床段階のバイオ医薬品会社である。【事業内容】アンメットメディカルニーズの高い分野において、遺伝的に定義された希少疾患の患者の生活改善に注力する。臨床製品候補である「losmapimod」は、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）の潜在的治療薬として開発される。もう一つの臨床開発品候補は「FTX-6058」で、鎌状赤血球症（SCD）を含む特定のヘモグロビン異常症の治療薬として開発される。製品候補の開発に加え、創薬アプローチを開発し、遺伝的に定義された希少疾患の既知の根本原因を治療するために、遺伝子発現を調節できる可能性のある細胞性薬物標的を系統的に同定し、検証する。SCD患者の治療のために胎児ヘモグロビン（HbF）レベルを上昇させるよう設計された「pociredir」を開発する。