アミカス・セラピューティクスの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2026年1月12日

アミカス・セラピューティクス（Amicus Therapeutics Inc）は、希少疾患の患者のための医薬品の発見・開発・提供に注力する世界的なバイオテクノロジー会社である。 【事業内容】 市場で販売される2つの治療薬は、適応遺伝子変異を有するファブリー病患者を対象とした初の経口単剤療法である「Galafold」と、成人の遅発性ポンペ病患者を対象とした2成分治療薬である「Pombiliti + Opfolda」である。経口ミグルスタット単剤療法である「Galafold」は、優良試験所基準の細胞ベースの治療適応性アッセイで治療可能と特定された遺伝子変異を有する患者の体内のα-ガラクトシダーゼA酵素に結合し、安定化するように設計される。「Pombiliti + Opfolda」は、細胞への取り込みを高めるために最適化された炭水化物構造を持つ遺伝子組換えヒト酸性α-グルコシダーゼ（rhGAA）酵素、シパグルコシダーゼα-アトガで構成され、経口投与のミグルスタットと組み合わせて静脈内投与される。また、遅発型ポンペ病（LOPD）と乳児型ポンペ病（IOPD）の両方の小児患者を対象とした臨床試験が進行中である。