バッジョ

以下、N社のサンバイオに対する 直近レポートの要約です。
TBIがRMTA指定、脳梗塞は追試へ前向き
決算説明会: TBIは日本で申請 上市へ、RMAT指定でグローバル開発も加速へ

1 RMAT指定を得ると、Breakthrough Therapy指定同様にFDAが開発段階から主要評価項目作成、逐次審査など上市へのガイダンスを行うなど、当局と連携した開発が進められる。
今後行われる グローバルP3試験は試験実施施設の確保、医師、患者への認知が進んでおり、約3年を要したP2試験よりも試験期間は短くなる可能性がある。

2 スズケンと共同開発する再生医療等製品流通モデルR-SATは、患者登録から投与スケジュール管理、再生細胞薬の出荷 精製化、オペ前日の配送、市販後調査管理を一元的に行う仕組みである。
特許申請中であり、将来的には再生医療等製品のサプライチェーンを持つことが、
他の再生医療ベンチャーとの協業に繋がり、再生医療の業界標準モデルとなる可能性に期待する。

3 SB623脳梗塞プログラムは臨床試験再開へ会社は手応え
CMOのBijan MDは脳梗塞プログラムの再開へ向け、前回からの変更点など具体的内容の言及は避けたが、強い手応えを得ている旨を説明した。

4 SB623は網膜疾患についても研究開発が進められており、16年5月には米国で網膜変性症疾患を対象とした用途特許を取得している。
旭川医科大学の柳教授はシンガポール国立眼科センターシニアクリニシャンなどを兼任しており、アジア人特有の発症メカニズムに適した治療の研究をしている。
旭川医科大学には十分な動物実験や設備がある。
TBI、脳梗塞に続くパイプラインの拡充に繋がることに注目している。

TBI グローバル第3相治験の成功、その後上市を期待しています。
以下、掲示板で議題にあがっている 欧州 PRIME 制度に関する抜粋です。

欧州医薬品庁（EMA）は9日までに、アンメット・メディカル・ニーズを満たす医薬品の候補を対象に当局の支援により審査期間の短縮を目指す「プライオリティー・メディシンズ」（PRIME）制度を開始した。日本の「先駆け審査指定制度」や、米国の「ブレークスルーセラピー」（BT）制度と似たスキーム。
　同制度では、既存治療よりも治療効果が大きい、もしくは代替治療のない患者への効果が期待される医薬品候補について、EMAが医薬品の開発企業などに対して、早期から手厚い支援を行うことで、ベネフィット・リスクデータの確立を効率化させ、迅速な承認を目指す。
　制度の対象となるためには、企業は早期臨床データに基づき、アンメット・メディカル・ニーズを抱える患者への潜在的な効能を示す必要がある。ただし、中小企業（ベンチャー企業）やアカデミアがより早期に説得性の高い非臨床データなどに基づき申し込むことも想定しており、企業の応募を原則とする「先駆け」と異なる部分もある。
　制度に指定されると、▽EMAの専門担当者から承認申請まで継続的な支援を受けることができる▽EMAの委員会関係者との会合が開かれ、全体的な開発プランや薬事戦略について助言を受けることができる▽専用の連絡窓口が設置される―などの優遇措置を受けることができる。
　EMAのギド・ラジ長官はプレスリリースで「目的は医薬品開発のより効率的な計画を促し、企業による高品質なデータづくりを助けることにある」と強調。「現状では治療法がない、もしくは不十分な患者が、いち早く最新の医薬品の恩恵を受けられるようになる可能性がある」と新制度創設の意義を説明している。

本日、サンバイオ社に対する野村證券のQ1決算コメントと題するQuick Noteを
拝見致しました。(6月14日付）
転載は差し障りがあると思いますので要約は下記のようです。
なにかと本掲示板で話題となっている野村グループですが、引き続き本尊(?)
野村證券が -BUY- を推奨継続しています。
目標株価は 6900円で一貫しています。（この価格は賛否両論があると思いますので個人で判断して下さい、そのまま記載をしているので）
空売りなどをしているようですが、推奨は-BUY-なので何か魂胆があるのかも知れません。（私個人の見解です）

6月14日に発表された20年1期Q1決算は、事業収益189百万円（前年同期比19.5%増）、営業損失1,248百万円(同244百万円増）と営業赤字拡大となったが、開発案件は順調に進んでおり、数字自体はネガティブではない。
SB623TBIは、日本で20.1月期中の申請へ向け準備中。
SB623は4月に欧州EMAより先端医療医薬品の指定を受けており、TBIのグローバルP3を20.1月期中に開始できるよう準備中。
慢性期脳梗塞は詳細データを解析中で、会社は臨床試験の再設計を目指して、引続き検討をすすめるとしている。

5月15日付でチーフメディカルオフィサーCMOにBijan Nejadnik医師が就任した。
同氏は過去に複数の医薬品承認をFDAやEMAから獲得している。
サンバイオにとり海外展開で円滑な手続きができることが期待される。
前のCMO Damien Bates氏は、今後もシニアアドバイザーとして開発などに関わる模様。

本掲示板で現在、話題となっている野村グループですが
本尊(?)野村證券は 一貫してサンバイオに対しては -BUY-継続です。
目標株価 6900円 です。
野村證券の営業の方から聞きましたが
アナリストの繁村さんは 野村の中でサンバイオをずっと担当してきており、
私個人的にも当たり前ですがきちんと分析されていると考えています。
とにかく、少なくとも野村證券は サンバイオに対して-BUY-を推奨しているポジションです。

野村証券の繁村京一郎アナリストは22日のリポートで、「SB623が細胞製品として成り立つデータが示されたことで、会社が開発継続を表明している慢性期脳梗塞プログラムの再設計へ向けた取り組みが前進する可能性」に引き続き注目するとしている。

第1四半期決算短信の-定性的情報-の中より
TBI に関して、欧州で先ずフェーズ3を行うようですね、大きく期待しています。
アメリカの方が市場が大きいのに、未だいつ開始するかは決まっていないみたいですね... 欧州は自前、アメリカは導出先などと交渉中なのですかね...?

昨年の株主総会でアメリカ慢性期脳梗塞治験に関する質疑応答の中で
森社長より 脳梗塞に関しては治験が上手くいった場合、-21st Century Cures Actにより、フェーズ3をやらないか検討する-との旨を話されていたようです。
（脳梗塞P2bはこれから出てくる詳細内容は別として、
上手くいきませんでしたが）

21st Century Cures Act適用された場合、フェーズ3を飛ばせる可能性があるのでしょうか？
TBIでは適用は無理なのでしょうか？
ネットを捜索してもなかなか出てきません...


Ｑ．　2020年1月期前半に慢性期脳梗塞のトップラインデータが出るがその後のスケジュールはどうなっているのか。
Ａ．　（森社長）2020年1月期前半とは2019年7月までを指す。TBIは2019年1月までに結果発表がある。
TBIは来期中にPMDAに承認申請を行う。その後PMDAとやり取りを行うので具体的にいつとは言えないが夢の再生医療はかなり近いところまで来ているということがご理解いただけると思う。
慢性期脳梗塞は米国ではFDAと協議しP3を行うのか21st Century Cures Act（21世紀医療法）によりP3を行わないでやるか追求していきたい。
日本では米国より条件が良いので（脳梗塞の）P3をやらないという可能性か米国のデータを有効に活用して早いタイミングで薬を届けたい。

大日本住友の治験継続 応か否かは個人的には現在 50;50の判断材料にしている。
どっちに転ぶのか？ここが株価的には当面の天王山になるのでは考えています。
個人的には現状の株価状況を考えると、治験継続されてほしいです。

私はサンバイオの株主なので、もちろん応援をしているのは当たり前ですが
大日本住友が継続をしないと判断をすれば = SB623の可能性を他社製薬会社が
放棄判断したと言う事だと思うからです。
大日本住友なら治験費用を捻出することは大きい額だが何の問題も無いはずなのに、放棄をするという事は
私も認めたくはないがとても重大だと思います。

逆に治験継続と判断した場合は = サンバイオ以外の他社もSB623の評価及び
可能性を継続、認めたと言うことになると思いますので
強気の判断が個人的にはできます。

4月12日の大日本住友の中期経営計画の動画では、SB623 に対して
何か歯切れの悪さを個人的に感じました。
5月13日の決算説明会動画では 逆に個人的には若干明るさを感じました。
個人的には何とか-治験継続-で行ってほしいです。

慢性期脳梗塞 フェーズ2bの詳細解析を早く知りたいです。

本掲示板で現在、話題となっている野村グループですが
本尊(?)野村證券は 一貫してサンバイオに対しては -BUY-継続です。
目標株価 6900円 です。
野村證券の営業の方から聞きましたが
アナリストの繁村さんは 野村の中でサンバイオをずっと担当してきており、
私個人的にも当たり前ですがきちんと分析されていると考えています。
とにかく、少なくとも野村證券は サンバイオに対して-BUY-を推奨しているポジションです。

野村証券の繁村京一郎アナリストは22日のリポートで、「SB623が細胞製品として成り立つデータが示されたことで、会社が開発継続を表明している慢性期脳梗塞プログラムの再設計へ向けた取り組みが前進する可能性」に引き続き注目するとしている。

バイオベンチャーの雄、リジェネロン社でも新薬販売を開始できたのは設立から約20年後だったそうです。
本格的な業績向上はそれより4年後だとの事です。
サンバイオ社も 来年で設立より約 19年、来年早く SB 623を上市させ
森社長の言う -2025年にグローバルリーダー-になるを実現してほしいです。
そして 株価もリジェネロン社を追い越してほしいです。

皆様、リジェネロンという会社の名前を聞いたことがありますか？成功したバイオベンチャーと言えば、ジェネンテック、アムジェン、ギリアド、セルジーンなどが有名ですが、同社も成功したバイオベンチャーのひとつです。設立は1988年ですが、ようやく新薬販売を開始したのは2008年、本格的な業績向上は2012年以降なのです。今や、FDA（米国食品医薬品局）に製造販売を承認された薬剤は6つもあり、すべて自社開発というのもすごいことですが、そのうちの一つ、EYLEA（アイリーア）は年商10億ドルを超える世界医薬品第11位のブロックバスター製品となりました。ゼロからスタートして、いまや同社の売上高は58億ドル（2017年12月末）と、まさにアメリカンドリームです。

SB 623 の患者さんへの投与、手術、施設等に関しまして
下記のような内容の事柄が一昨年の株主総会で質疑応答されていたようです。
先ず、早く TBI適応で早く条件付早期承認（又は本承認）され、
上市普及されてほしいです。
個人的には国内 慢性期脳梗塞も申請される可能性有と期待しています。

Q. SB623の投与方法、手技的なものは通常の脳神経外科医でも可能なのか。承認後は大学病院などの高度医療施設に販売が限定されるのかというところを知りたい。

Ａ.（金子さん）国内は５施設で試験を行っておりすべての施設の先生と頻繁にコミュニケーションを取っているが定位脳手術について先生方は開口一番「研修医の手術だね」とおっしゃっている。
定位脳手術はかなりベーシックな手術であり難しいものだとパーキンソン病、頻度の多いものだとクモ真下出血の血腫の除去にも使われる術式なので手術自体は難しいという認識はない。
施設の限定については先生方と協議を進めたいと思っている。最近上市された薬剤（抗体医薬等）はある程度学会主導で前例調査などを行ってと先生方と二人三脚でやっていくのがポピュラー。
私どもはすでにそういった先生方と話を開始している。様々な患者様からの問い合わせもあるので少ない施設になって手術待ちが長くなってしまうということは何としても避けたいと考えている。
手術のトレーニングなどの議論を詰めていかなければならないので今の時点で回答は持ち合わせていないが、すでにそういった活動は開始しているということはお伝えしたい。

そうなんですね... 勉強になりました。
日本だけでも、欧米に比べれば規模は小さくとも、それなりの
市場になる可能性が有りますね。
私の内容は下記のブルームバーグ記事を参考にして投稿しました。
いずれにしても、個人的にSB623 TBI 適応だけでも大きく期待をしています。

現時点で主な対象となるのは慢性期外傷性脳損傷（ＴＢＩ）と慢性期脳梗塞で、自動車やスポーツなどでの事故によるＴＢＩの患者数は米国で約530万人、日本で約４万人、脳の血管が詰まって運動や言語の障害につながる慢性期脳梗塞の患者数は米国で約574万人、日本で約78万人に上るという。

SB623 がEMA (欧州医薬品庁）より指名された ATMP (先端医療医薬品）に
ついて調べていましたが、EMA には PRIME (下記内容）と言う制度が有るようで
これと、似たような扱いになるのでしょうか ...
TBI 患者は 欧州で約150万人 + 米国 約530万人 + 日本 4万人
グローバルで見たら SB 623は TBIだけで 本当にブロックバスターになるかもと思います。
単純に他に対抗薬が世界中どこにもないからです。
TBI グローバル第3相治験の成功、その後上市を期待しています。

欧州医薬品庁（EMA）は9日までに、アンメット・メディカル・ニーズを満たす医薬品の候補を対象に当局の支援により審査期間の短縮を目指す「プライオリティー・メディシンズ」（PRIME）制度を開始した。日本の「先駆け審査指定制度」や、米国の「ブレークスルーセラピー」（BT）制度と似たスキーム。
　同制度では、既存治療よりも治療効果が大きい、もしくは代替治療のない患者への効果が期待される医薬品候補について、EMAが医薬品の開発企業などに対して、早期から手厚い支援を行うことで、ベネフィット・リスクデータの確立を効率化させ、迅速な承認を目指す。
　制度の対象となるためには、企業は早期臨床データに基づき、アンメット・メディカル・ニーズを抱える患者への潜在的な効能を示す必要がある。ただし、中小企業（ベンチャー企業）やアカデミアがより早期に説得性の高い非臨床データなどに基づき申し込むことも想定しており、企業の応募を原則とする「先駆け」と異なる部分もある。
　制度に指定されると、▽EMAの専門担当者から承認申請まで継続的な支援を受けることができる▽EMAの委員会関係者との会合が開かれ、全体的な開発プランや薬事戦略について助言を受けることができる▽専用の連絡窓口が設置される―などの優遇措置を受けることができる。
　EMAのギド・ラジ長官はプレスリリースで「目的は医薬品開発のより効率的な計画を促し、企業による高品質なデータづくりを助けることにある」と強調。「現状では治療法がない、もしくは不十分な患者が、いち早く最新の医薬品の恩恵を受けられるようになる可能性がある」と新制度創設の意義を説明している。

本当に現在の株価の動きは暇だし市場外部環境は最悪ですが
サンバイオ社は 現在も我々の知らないところで 色々と動いていると思います。
RAMAT 申請など ??? 　
個人的には 日本国内において 慢性期脳梗塞における 条件付早期承認制度の申請を
海外データを用いて 申請行うことを大きく期待しています。
(安全性の担保＝可能 / 有効性の推定 = 可能だと思う)

Ｑ．　帝人からの権利を返還してもらうため長い間準備をしていたと言っており2月に返還してもらってから現在まで治験が始まっていない。その間、準備はしてこなかったのか。
またいつごろから治験の申請を行うのか。

Ａ．　（金子さん）現在脳梗塞163名、外傷性61名の224名が治験に参加している。PMDAと折衝しているがこの外国データ利用の可能性がキーとなる。私自身もサンバイオに入る以前に国際共同開発、世界同時申請を進めてきたが最近PMDAの考え方が変わってきて外国データも受け入れられる体制になっている。

外国データが受け入れられる可能性にあって、すでにデータが出てくる日が決まっているのに（国内で）脳梗塞の試験を行うと投与して結果が出るまで時間がかかる。
それなら外国の臨床試験を日本のデータパッケージに入れていくなど幅広い戦略が取れると考えている。

もともと、森社長は下記のような考えをお持ちだったようです。
下記、昨年の株主総会でこのような事柄が質疑応答されていたようです。
ヨーロッパは自社で販売したい野望をもともと持っているみたいです。
海外からも昨年のこの時点ではSB623はかなり興味を持たれていたようです。

個人的には現在の動きはかなり暇ですが 淡々と-TBI さきがけ申請しました- IRを待っています。

Ｑ．　海外での販売を模索しているということだが海外企業からはオファーが来ているのか。
Ａ．　（森社長）多数の引き合いが来ている。今後、フェーズ２、フェーズ２ｂのデータが出てくることでプログラムの価値が上がるのでそこは一つのポイントになる。
資金的なところもあるが自社で進めれば進めるほどより価値が高まるので企業価値の向上、欲を出すとヨーロッパも自分たちで進めていくことも頭の片隅に置いている。

TBI 国内 さきがけ申請、承認、その後 上市。
アメリカ、ヨーロッパ、豪州でのグローバル フェーズ3治験開始 (その後 成功上市を期待）はもちろんだが、
個人的には慢性期脳梗塞 国内において海外データを使用しての早期承認申請が
年内に有るのではと大きく期待しています。（日本だけでの患者数 約78万人 ブルームバーグ記事より）

下記のような、海外データ使用可能に関する事柄が
昨年の株主総会で質疑応答されていたようです。

Ｑ．　慢性期脳梗塞は日本での「世界で一番早い上市」を目指していると思うが来年には米国でP2bが終わる。これよりも早く上市を目指すのにどういう方法を用いるのか。

Ａ．　（森社長）十分可能だと考えている。
戦略上のところもあるので多くは申し上げられないが日本の当局の対応がかなり柔軟になった。いままでの薬の開発とは一切違う新しい世界がある。論理立てて話をし、データがあれば色んな判断をしていただける。

海外データは日本では使えないのではないかという前提をお持ちの方もいると思うが海外のデータも日本で使えるのでそういったことも踏まえて考えると可能だと考えている。

昨年の株主総会で以下の様な 質疑応答がなされていたようです。
今回の増資も会社成長への資金に回されるとの事なので
それを信じて気長に待ちます。
その成長と同時に株価も相応に伴うと考えています。

Ｑ．　銀行はバイオベンチャーには融資しにくいと思うがなぜ銀行から融資を受けられるようになったのか。
なんらかの担保を提供しているのか、将来のキャッシュフローを見てもらってるのか。また融資期間はどのくらいなのか。

Ａ．　（角谷さん）銀行と中期計画をベースにお話をしている。
中期計画については開発の進捗状況、将来の計画、開発が遅れると余分な資金が生じるがそれをきちんとコントロールして我々の計画内に収まるようにというところを何度も説明してご理解いただいて融資につながった。
融資は開発期間に合わせてもらっているので返済が３年とか４年といった長期になっている。
最初から一気に借り入れると金利が多く発生するのでコミットメントラインという形で適宜適切なお金を借り入れるという約束をさせていただいた。
日々、色んな銀行と話をしている。
一昨年からお話をさせていただいたが我々のファイナンスプランとしては補助金、銀行の借り入れを先行し最終的にエクイティ・ファイナンスを行うときは成長資金としての時だと申し上げていた。
この１年間その通りに運営してきたと思っている。１年前から比較して株価は大体１５０％増としたなかでの８％だけ使わせてもらってさらに成長していきたいというストーリーでファイナンスを組んでいる。
そこについてもご理解いただきたいと思っている。

日本において TBI (さきがけ）+ 慢性期脳梗塞（条件付早期承認制度）の同時申請なんかしたら皆、度胆抜かれるのにな ...
(脳梗塞はフェーズ2aのデータで)

以下、北海道大学の川堀医師の慢性期脳梗塞フェーズ2aの評価です。
2018年2月と古いですが、HPより抜粋

＜川堀の感想＞
慢性期の患者において運動機能改善が得られたことに驚いた。本細胞が日本での適応になれば多くの患者への福音となると考えられた。ただしNIHSSの改善は2点程度と“劇的”な回復とは言いがたく、より良い細胞の開発や効果的な投与方法などの検討が必要になると考えられた。

帝人とサンバイオが慢性期脳梗塞における日本でのライセンス契約を解消した（解消された？）理由は サンバイオがいち早く、日本国内で慢性期脳梗塞治験を開始したかったからが理由だったはずです。（古参方の投稿にて勉強）

それが理由ならば、脳出血パイプラインなんかよりも最先に日本での脳梗塞治験の
発表が行われていないと、会社側の言は嘘になるがなんら未だに行われていない。

PMDAは 海外の治験データの使用を認めているとの事。（昨年の株主総会質疑応答で確認されたとの事 応援掲示板より）

安全性を確認することが主題（？）の治験であるが
慢性期脳梗塞フェーズ2aでは運動機能の改善が見られた。
カルフォルニア大学 グロースマン教授の講演で先のフェーズ2bにおいて
-何らかの改善 -が見られたと話をしていた。
(フェーズ2bの失敗は投与群の改善は見られた、しかしTBIでも存在した プラセボ群にとんでもなく改善した患者さんが多数いたことが原因と個人的に予想)

PMDAの要求する2つの要求も満たしていると思う。
安全性の担保は 過去3回のSB623を用いた治験で確認が取れている。
有効性の推定は 上記の話よりされていると思う。

サンバイオはきっと、海外データを用い日本の早期承認制度にて
慢性期脳梗塞におけるSB623の適用を申請すると個人予想している。
まだ先と思いますが、フェーズ2bの解析発表が待たれます。

現在、日本では下記の内容の脳梗塞治験が進行中との事です。
北海道大学 川堀医師のHPより抜粋。
個人的にサンバイオだけがターゲットとしている慢性期脳梗塞、
何とか日本の早期承認制度において上市まで行ってほしいです。

2019年5月、現在日本では、脳梗塞に対して5つの治験が進行中です。細胞の種類（自分の細胞（自家細胞）か他人の細胞（他家細胞））や投与方法（静脈投与か直
接投与）、投与時期（超急性期（最初の数日以内）、亜急性期（最初の数ヶ月以内）、慢性期（それ以降の長く時間が経った後））などに違いがあります。超急性期（発症してから数日）には他人の細胞を点滴で投与するマルチステムのTREASURE研究の治験（大学病院を中心に日本中で40施設ほど）、帝人/JCRのJTR-161細胞（慈恵会医科大学病院）があります。亜急性期（発症して数ヶ月以内は）我々北海道大学の細胞を脳内に直接投与する治験（RAINBOW研究）（自分の細胞）、の他に、静脈から点滴する札幌医大の再生医療治験があります（自分の細胞）、生命化学インスティチュートのMuse細胞（東北大学）（他人の細胞）の投与が開始されています。
ただ最も患者さんが多いと考えられる慢性期の脳梗塞に対しての治験はまだ開始されていません。

そうなんですね、勉強になります。
私はその辺の情報は判らず、現在も掲示板等の情報を元に勉強をしています。
meiさんのするどいご指摘も拝見していました。

私もMuse細胞などの存在は存じています。
静脈注射で治療を行うのですか？そうであれば頭蓋骨に穴を空ける術式より
患者さんにとって、よほど安心感は有りそうですね。

個人的には
サンバイオも最初はおそらく、一番安心感のある治療方法（静脈注射など）を考えたと推測しています。
だれも、頭蓋骨に穴を空けるより、静脈注射の方が安心と思うからです。
しかし、一番有効性（よく効く）がある方法が現在の治療方法であった。

もう一つ、間違いなく現在、競合他社より生の治験データを持っているのは
サンバイオと思っています。
上市確率も一番、先頭に位置していると思います。
（慢性期脳梗塞日本での上市確率、アメリカは判りません。）
他はなかなか未だ、追いついてこれないのではと思っています。
患者さんにとり、薬剤がこれしかなければ、藁にもすがる気持ちかと思っています。
上記より、他人には勧めませんが、個人的にホールドと判断しています。

私も確実なことは言えませんので、コメントは差し控えさせて頂きたいのですが
今井医師のコメントより 手術手技も簡単なようです。
当掲示板などでよく見かけるドリルで穴を空ける ...だからダメ等の評価は
素人が聞けば判らないでもないが、治験を行った現場サイドではそうではないのかなと思っています。

人類で最初に腹部を切開した人などは
おそらくそこまでするのか ???と感じたかと思います。
人類初の薬剤ですので 上市されれば外傷性脳損傷を治す（改善する）には
この方法がスタンダードになるかと個人的には判断してホールドを継続しています。