ゼブラー・セラピューティクスの企業情報（従業員数・代表者名など）

2026/11/5最終更新

ゼブラー・セラピューティクス（Zevra Therapeutics Inc）は、後期段階のパイプラインを有し、希少疾患を抱える人々に治療薬を届けることに取り組む商業段階の希少疾患会社である。 【事業内容】 商業製品及び現在開発中の資産は、「MIPLYFFA」、「アリモクロモール」、「OLPRUVA」、「セリプロロール」を含む。主要製品の対象疾患であるニーマン・ピック病C型（NPC）は、希少かつ進行性の神経変性疾患である。NPCは、体内で細胞内のコレステロール及び脂質を輸送できないことを特徴とする超希少かつ進行性の神経変性疾患である。経口懸濁液用の「OLPRUVA（フェニル酪酸ナトリウム）」は、カルバミルリン酸シンターゼ、オルニチントランスカルバミラーゼ、又はアルギニノコハク酸シンテターゼの欠損を伴う尿素サイクル異常症（UCD）の慢性管理を目的として、食事管理を含む標準治療への補助療法として米国で承認される。「セリプロロール」は選択的アドレナリン受容体モジュレーター（SAM）である。「セリプロロール」は高血圧及び狭心症の治療薬として、欧州連合（EU）の一部加盟国で承認される。