ストーク・セラピューティクスの企業情報（従業員数・代表者名など）

2026/10/9最終更新

ストーク・セラピューティクス（STOKE THERAPEUTICS, INC.）は、リボ核酸（RNA）を基盤とする医薬品によりタンパク質発現を上方制御し、重篤な疾患の根本原因に対処することに取り組むバイオテクノロジー会社である。 【事業内容】 独自の核遺伝子出力の標的増強（TANGO）アプローチを通じて、タンパク質レベルを選択的に回復させるためのアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）の開発を行う。最初の化合物である「zorevunersen（STK-001）」は、重篤かつ進行性の遺伝性てんかんであるドラベ症候群の治療を対象に臨床試験段階にある。TANGOは、健康な遺伝子からのタンパク質産生量を増加または促進することで欠損タンパク質を回復させ、それにより機能しない遺伝子コピーを補償することを目的とする。最も一般的な遺伝性視神経疾患である常染色体優性視神経萎縮症（ADOA）の治療に向けた「STK-002」の開発を進める。初期の重点領域は、ハプロ不全及び中枢神経系と眼の疾患である。