ストーク・セラピューティクスの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2026年1月9日

ストーク・セラピューティクス（Stoke Therapeutics Inc）は、リボ核酸（RNA）ベースの医薬品によってタンパク質発現をアップレギュレートすることで、重篤な疾患の根本的な原因に対処することを専門とするバイオテクノロジー企業である。 【事業内容】 独自の核内遺伝子出力の標的化増強（TANGO）アプローチにより、タンパク質レベルを選択的に回復させるアンチセンス・オリゴヌクレオチド（ASO）の開発に取り組む。最初の化合物であるzorevunersen（STK-002）は、重篤で進行性の遺伝性てんかんであるDravet症候群の治療薬として臨床試験中である。TANGOは、健全な遺伝子からのタンパク質の出力を増加させる、あるいは刺激することにより、欠損したタンパク質を回復させ、機能しない遺伝子のコピーを補うことを目的とする。STK-002は、最も一般的な遺伝性視神経疾患である常染色体優性視神経萎縮症（ADOA）の治療薬として開発を進める。STK-002の最初の焦点は、ハプロ不全症及び中枢神経系と眼の疾患である。