ストーク・セラピューティクスの株価・株式情報

ストーク・セラピューティクス（Stoke Therapeutics Inc）は、リボ核酸ベースの医薬品でタンパク質発現を促進することにより、重度の遺伝病の根本原因に取り組むバイオテクノロジー会社である。【事業内容】核遺伝子出力の標的増強（Tango）アプローチを用いて、タンパク質レベルを選択的に回復させるアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）の開発を進める。最初の化合物である「STK-001」は、重度かつ進行性の遺伝性てんかんであるドラベ症候群の治療の臨床試験中である。「STK-001」は、SCN1A遺伝子の非変異型（野生型）コピーを利用して生理的NaV1.1レベルを回復することにより、発作の発生と非発作併存症の両方を低減することにより、NaV1.1タンパク質の発現を促進するように設計される。「STK-002」は常染色体優性視神経萎縮症（ADOA）の前臨床開発におけるASOである。「STK-002」は、OPA1遺伝子の非変異体（野生型）コピーを利用して、OPA1タンパク質の発現を促進するように設計される。