レグルス・セラピューティクスの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2025年6月25日

レグルス・セラピューティクス（Regulus Therapeutics Inc）は臨床段階のバイオ医薬品会社である。 【事業内容】 アンメット・メディカル・ニーズの高い疾患を治療するため、マイクロRNAを標的とした薬剤の発見と開発に注力する。マイクロRNAの遺伝的要因が関与し、明確なアンメット・メディカル・ニーズが存在する希少腎疾患に注力する。製品候補であるファラブルセンは、常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）の治療薬としてmiR-17を標的とする抗miR次世代オリゴヌクレオチドであり、現在フェーズ1bの臨床開発段階にある。このプログラムに加え、潜在的な製品候補を特定するため、社内の探索パイプラインの推進と拡大を継続する。マイクロRNAは天然に存在するリボ核酸（RNA）分子で、主要な生物学的経路の制御に重要な役割を果たする。ADPKDは一般的なヒトの単発性疾患のひとつであり、末期腎疾患の原因でもある。