ロケット・ファーマシューティカルズの企業情報（従業員数・代表者名など）

2026/10/13最終更新

ロケット・ファーマシューティカルズ（Rocket Pharmaceuticals Inc）は、希少かつ壊滅的な疾患に対する遺伝子治療の開発に焦点を当てた、完全に統合された後期段階のバイオテクノロジー企業である。 【事業内容】 米国において2つの臨床段階と1つの前臨床段階のin vivoアデノ随伴ウイルス（AAV）プログラムを有しており、その中には、心不全による早期死亡につながる多臓器リソソーム関連疾患であるダノン病（DD）に対するプログラムが含まれる。プラコフィリン-2不整脈原性心筋症（PKP2-ACM）は、進行性の心筋量減少、重度の右室拡張、形成不全、心筋の線維性脂肪置換、不整脈及び突然死の高傾向を特徴とする遺伝性心疾患である（RP-A601）、及びBAG3拡張型心筋症（BAG3-DCM）は、心筋症の最も一般的な型であり、心臓の壁の進行性の菲薄化により、血液を送り出すことができない心室の拡大を特徴とする。