ロケット・ファーマシューティカルズの株価・株式情報

ロケット・ファーマシューティカルズ（Rocket Pharmaceuticals Inc）は、完全に統合された後期段階のバイオテクノロジー会社である。【事業内容】複雑で希少な疾患の根本原因を是正するために設計された研究遺伝子治療の持続可能なパイプラインを進める。レンチウイルス（LV）ベクターに基づく遺伝子治療は血液疾患を対象とし、骨髄不全や癌を引き起こす可能性のある治療困難な遺伝性疾患であるファンコニー貧血、白血球接着欠損症-I(LAD-I)の後期段階プログラムから成る、 ピルビン酸キナーゼ欠損症（PKD）は、赤血球の破壊が亢進し、軽度から生命を脅かす貧血を引き起こす単発性の赤血球疾患である。また、ダノン病、プラコフィリン-2不整脈原性心筋症、BAG3拡張型心筋症を対象としたプログラムを含む、2つの臨床段階と1つの前臨床段階のin vivoアデノ随伴ウイルス（AAV）プログラムを有する。