ロケット・ファーマシューティカルズの株価・株式情報

ロケット・ファーマシューティカルズ（Rocket Pharmaceuticals Inc）は、希少疾患に対する遺伝子治療の統合的かつ持続可能なパイプラインを推進する臨床段階のバイオテクノロジー企業である。【事業内容】レンチウイルスベクター（LVV）ベースの遺伝子治療を使用した臨床プログラムは、骨髄不全や癌の可能性を引き起こす遺伝性疾患であるファンコニ貧血（FA）、再発性の生命を脅かす感染症を引き起こし、しばしば致死的な重度の小児遺伝性疾患である白血球接着不全-I（LAD-I）、及び赤血球破壊の増加、軽度から生命を脅かす貧血を引き起こす稀な単一遺伝子性の赤血球疾患であるピルビン酸キナーゼ欠損症（PKD）の治療を目的とする。アデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子治療を用いた初の臨床プログラムは、小児心不全疾患であるダノン病に対するものである。また、プラコフィリン2（PKP2）不整脈原性心筋症（ACM）及びBAG3関連拡張型心筋症（DCM）に対する前臨床AAVベースの遺伝子治療プログラムも行う。