パルベラ・セラピューティクスの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2026年2月23日

パルベラ・セラピューティクス（Palvella Therapeutics Inc）は、アメリカ食品医薬品局（FDA）が承認した治療法がない、重篤で希少な遺伝性皮膚疾患に苦しむ患者を治療するための治療法を開発し、商品化することに重点を置く臨床段階のバイオ医薬品会社である。 【事業内容】 特許取得済みの「QTORIN」プラットフォームに基づいて製品候補のパイプラインを開発し、当初は、その多くが生涯にわたる性質を持つ重篤で希少な遺伝性皮膚疾患に焦点を当てる。「QTORIN」製品候補は、表皮や真皮の奥深くにある標的に十分な薬物を送り込むため、高濃度でカーゴを収容するように開発される。主要製品候補である「QTORIN 3.9%ラパマイシン無水ゲル（QTORIN rapamycin）」は、小嚢胞性リンパ奇形を対象とした第III相SELVA臨床試験及び皮膚静脈奇形を対象とした第II相TOIVA臨床試験で評価される。