PTCセラピューティクスの企業情報（従業員数・代表者名など）

2026/10/14最終更新

PTCセラピューティクス（PTC Therapeutics Inc）は、グローバルにバイオ医薬品事業を展開する会社である。 【事業内容】 希少疾患を抱える小児及び成人に利益をもたらす、臨床的に差別化された医薬品の探索、開発及び商業化に重点を置く。多様な治療ポートフォリオには、神経学及び代謝に関連する希少疾患の複数の治療領域向け新治療法の開発に重点を置き、探索、研究及び臨床段階を含む各種開発段階にある複数の市販製品及び製品候補が含まれる。希少かつ生命を脅かす疾患であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療向けに、2つの製品「Translarna（ataluren）」、「Emflaza（deflazacort）」を有する。「Upstaza」は、希少な中枢神経系（CNS）疾患である芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素（AADC）欠損症の治療向けの遺伝子治療である。「Tegsedi」、「Waylivra」は、希少疾患の治療向けである。「Evrysdi」は、脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療薬である。