PTCセラピューティクスの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2025年12月24日

PTCセラピューティクス（PTC Therapeutics Inc）は、グローバルなバイオ医薬品会社である。 【事業内容】 稀少疾患患者に対して臨床的に差別化された医薬品の発見、開発及び商業化に注力する。多様な治療ポートフォリオには複数の市販製品と研究開発段階にある製品候補が含まれ、神経学及び代謝異常に関連する多様な治療領域をカバーする。生命を脅かす希少疾患であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療薬として、「Transarna」（アタレン）と「Emflaza」（デフラザコルト）の2つの製品がある。「Upstaza」は、まれな中枢神経系（CNS）障害である芳香族L－アミノ脱炭酸酵素（AADC）欠損症の治療のための遺伝子療法である。「Tegsedi」と「Waylivra」は稀少疾患の治療に使用され、「Evrysdi」は脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療薬である。