プライム・メディシンの企業情報（従業員数・代表者名など）

2026/10/7最終更新

プライム・メディシン（PRIME MEDICINE, INC.）は、明確な遺伝子変化、後天的な細胞機能障害、又は遺伝子発現の調節異常に起因する疾患を有する患者に、持続的で治癒につながる可能性のある治療選択肢を提供するよう設計された遺伝子医薬品の開発に注力するバイオテクノロジーである。 【事業内容】 遺伝子編集技術は、二本鎖切断を導入することなく、ゲノムデオキシリボ核酸（DNA）への標的改変を可能にする。パイプラインには、肝臓遺伝性疾患であるウィルソン病、α1アンチトリプシン欠乏症（AATD）を対象とする完全自社保有のインビボプログラム、及び嚢胞性線維症（CF）における初期段階の探索活動が含む。「PM359」は、慢性肉芽腫症（CGD）の最も一般的な原因であるNCF1遺伝子のGT変異を修正するよう設計されたエクスビボプライム編集プログラムである。このプログラムは、ヒト細胞におけるプライム編集の検証を提供する。ウィルソン病は、ATP7Bの機能喪失変異によって引き起こされる希少な常染色体劣性疾患である。