ペップゲンの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2026年1月20日

ペップゲン（PepGen Inc）は、次世代のオリゴヌクレオチド療法を推進する臨床段階のバイオテクノロジー企業である。 【事業内容】 「Enhanced Delivery Oligonucleotide（EDO）」プラットフォームは、細胞透過性ペプチドを活用し、結合オリゴヌクレオチド治療薬の取り込みと活性を改善する。そのEDOペプチドは、組織浸透、細胞取り込み、核送達を最適化するように設計される。これらのEDOペプチドを用いて、重篤な疾患の根本原因を標的とするオリゴヌクレオチド治療薬候補のパイプラインを構築する。アンメットニーズの高いデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）と筋強直性ジストロフィー1型（DM1）の根本原因への対処に注力する。パイプラインは、エクソン51をスキップするアプローチが適応となるDMD患者を対象としたPGN-EDO51とDM1患者を対象としたPGN-EDODM1という2つの臨床段階のプログラムと、さらにいくつかの前臨床段階のプログラムで構成される。製品候補には「PGN-EDO53」、「PGN-EDO45」、「PGN-EDO44」も含まれる。