パッセージ・バイオの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2026年1月9日

パッセージ・バイオ（Passage Bio Inc）は、神経変性疾患患者の生活改善に焦点を当てた臨床段階の遺伝子医薬品企業である。 【事業内容】 「PBFT02」は、プログラニュリンレベルを上昇させることにより、リソソーム機能を強化し、様々な神経変性疾患において疾患の進行を遅らせることを目指す。「PBFT02」は、アデノ随伴ウイルス血清型1（AAV1）カプシドを利用し、プログラヌリン（PGRN）をコードする機能的グラヌリン遺伝子を、脳脊髄内（ICM）投与により脳に送達する。開発プログラムには、FTD-GRN治療薬「PBFT02」、FTD-C9orf72及び筋萎縮性側索硬化症治療薬「PBFT02」、アルツハイマー病治療薬「PBFT02」がある。臨床製品候補としては、「PBGM01」、「PBKR03」、「PBML04」がある。また、ハンチントン病に対する複数の潜在的な治療標的を探索する無名の前臨床研究プログラムが1つある。