パッセージ・バイオの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2026年8月10日

パッセージ・バイオ（PASSAGE BIO, INC.）は、神経変性疾患患者の生活の向上に注力する臨床段階の遺伝子医薬品会社である。 【事業内容】 主要な臨床製品候補である「PBFT02」は、各種神経変性疾患にわたり、リソソーム機能を高め、疾患進行を遅らせるために、プログラニュリン濃度の上昇を目指す。「PBFT02」は、アデノ随伴ウイルス血清型1（AAV1）カプシドを利用し、大槽内投与（ICM投与）によりプログラニュリン（PGRN）をコードする機能性グラニュリン遺伝子を脳へ送達する。開発プログラムは、FTD-GRN治療向けの「PBFT02」、FTD-C9orf72及び筋萎縮性側索硬化症治療向けの「PBFT02」、アルツハイマー病治療向けの「PBFT02」で構成される。臨床製品候補には「PBGM01」、「PBKR03」、「PBML04」が含まれる。ハンチントン病に対する複数の潜在的治療標的を探索する前臨床研究プログラムも有する。